Jaguar Gene Therapy

公司全称：Jaguar Gene Therapy

国家/地区：美国/——

类型：——

公司介绍：

Jaguar Gene Therapy is focused on developing AAV9-based gene therapies to target rare diseases Jaguar Gene Therapy, LLC is accelerating breakthroughs in gene therapy for patients suffering from severe genetic diseases. The company announced the appointment of Dr Joseph W. McIntosh as Chief Medical Officer.In October 2021, Jaguar Gene Therapy planned for a commercial manufacturing facility in Durham, North Carolina

基本信息

地址：

Two Conway Park,150 N. Field Drive,Suite 300 Lake Forest Illinois 60045; US;

公司官网：

jaguargenetherapy.com/our-mission

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行业领域：

应用技术：

重组病毒
治疗技术
体内基因治疗
药物治疗
基因疗法

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创新药
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靶点：

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企业动态

安迪林生物与Jaguar基因治疗合作推进针对自闭症基因疗法JAG201的临床生产

2025-12-08 00:00:00

安迪林生物，一家专注于细胞和基因治疗的合同开发与生产组织（CDMO），已与Jaguar基因治疗公司合作，进行JAG201的临床阶段基因疗法的后期工艺性能验证（PPQ）生产。JAG201是一种针对SHANK3半合子不足的基因疗法，该不足在临床上被诊断为费伦-麦克德米德综合征（PMS），是自闭症谱系障碍（ASD）的主要单基因原因。PMS或SHANK3相关自闭症患者表现出终身且严重的神经行为、运动、社交、沟通和认知障碍，包括日常生活活动（如沟通需求、自我护理和社会交往）的缺失或严重受损，需要24小时护理和/或监督。PMS和SHANK3相关自闭症存在巨大的未满足需求，目前没有有效或批准的药物来治疗这种基础疾病。现有的治疗方法仅针对个别症状。标准治疗包括早期开始言语、职业、物理和行为疗法。安迪林将利用其在AAV载体制造方面的深厚专业知识和在GMP生产和PPQ执行方面的可靠记录来支持JAG201项目。作为一种基因替代疗法，JAG201通过AAV9载体将功能性的SHANK3迷你基因递送到中枢神经系统的神经元中，旨在将半合子神经元转化为适当的SHANK3水平，并持久地恢复学习记忆所需的突触功能，这是适当的神经发育和维护认知、沟通、社交和运动技能的基础。

基因Dx推出自闭症伙伴计划，扩大基因检测访问

2025-10-09 20:00:00

GeneDx公司宣布推出自闭症伙伴计划，旨在扩大其领先的基因检测服务，为家庭提供快速准确的遗传诊断。该计划由Jaguar基因治疗公司作为创始合作伙伴加入，针对疑似SHANK3相关自闭症谱系障碍（ASD）和Phelan-McDermid综合症的个体开展基因检测项目。该计划旨在消除检测障碍，在诊断过程中更早地提供临床可操作的见解。尽管临床指南强烈推荐对ASD患者进行遗传检测，但许多家庭仍面临重大障碍，导致诊断延迟。自闭症伙伴计划致力于通过增加可用性和减轻财务负担来推动更公平的护理。作为该计划的一部分，具有中度至重度发育迟缓、智力障碍、ASD或疑似Phelan-McDermid综合症的自闭症样行为的个体将能够获得GeneDx的外显子和基因组测序服务，费用由Jaguar基因治疗公司承担，当患者有医疗保险/医疗保险补充和替代计划，且商业保险覆盖不可用时。通过SHANK3计划产生的基因组数据将帮助Jaguar加速开发针对严重遗传疾病患者的治疗和疗法。

Advanced Medicine Partners 成立，为先进药物的生产和测试设定新标准

2024-01-17

Advanced Medicine Partners，一家专注于先进疗法产品开发、制造、分析开发和测试的组织，宣布从Jaguar Gene Therapy独立出来，由Deerfield Management Company领投，ARCH Venture Partners、Nolan Capital等投资者参与。新成立的独立公司由一支曾负责多个商业化疗法的CMC团队领导，将继续为Jaguar Gene Therapy的管线项目提供CMC支持，并为Deerfield的学术项目和私人投资组合公司提供CMC服务。公司致力于提供高质量、高纯度的创新疗法产品，拥有行业领先的AAV制造工艺和平台分析方法。Advanced Medicine Partners拥有丰富的运营经验，曾为Jaguar Gene Therapy和其他生物技术公司如AveXis、Novartis和Amgen制造超过350批非GMP批次，并支持了20多项临床前研究。公司目前运营超过33,000平方英尺的实验室、办公室和仓库空间，并在北卡罗来纳州达勒姆建设一个174,000平方英尺的GMP制造设施。

Jaguar Gene Therapy 在美国基因与细胞治疗学会第 25 届年会上呈报 JAG101 治疗 1 型半乳糖血症的临床前数据

2022-05-16

Jaguar基因治疗公司在第25届美国基因和细胞治疗学会年会上公布了JAG101在1型半乳糖血症中的临床前数据。JAG101是一种正在研发的基因治疗药物，旨在解决1型半乳糖血症的根本原因，降低多种有毒代谢物的水平。临床前研究表明，JAG101在动物模型中显著降低了脑和肝脏组织中的有毒代谢物水平，并增加了相关组织中GALT酶的表达和活性。这些数据表明，JAG101有望成为治疗1型半乳糖血症的一次性基因替换疗法。

Jaguar Gene Therapy 宣布为严重遗传病的初始管道项目提供靶基因

2021-12-14

Jaguar基因治疗公司宣布了其针对严重遗传疾病的初步临床前项目，包括针对1型半乳糖血症的JAG101，针对自闭症谱系障碍和Phelan-McDermid综合征等神经发育障碍的JAG201，以及针对1型糖尿病的JAG301。这些项目旨在通过基因治疗技术解决疾病的根本原因，如通过基因替换或基因转化来修复受损的基因功能。JAG101旨在通过AAV9载体递送功能性GALT基因，以减少多种有毒代谢物；JAG201旨在通过AAV9载体递送SHANK3基因替换疗法，以解决SHANK3基因的突变或缺失；JAG301则通过PAX4基因实现胰腺中功能β细胞的产生，以恢复胰岛素分泌。这些项目基于来自世界知名学术机构的科学数据，旨在为患者和家庭提供治疗选择。

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