Fondazione Telethon
公司全称：Fondazione Telethon
国家/地区：意大利/——
类型：——
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公司介绍：
Fondazione Telethon is a charitable body set up initially to raise funding through telethons on Italian television to support research into muscular dystrophy. Subsequently it has expanded into funding research into all genetic diseases of hereditary origin. Telethon laboratories now include the Telethon Institute of Genetics and Medicine, TIGEM, the Telethon Institute of Gene Therapy, TIGET, and the laboratory for the design of aids for the handicapped, Tecnothon
基本信息
企业动态
孤儿疗法加速器与AGC生物制药合作，加强罕见病治疗研发与商业化
2026-05-11 00:00:00
孤儿疗法加速器（OTXL）宣布，全球领先的生物制药合同研发和生产组织（CDMO）AGC生物制药已加入其临床开发网络（Orphan ClinDevNet）作为制造合作伙伴。此次战略联盟扩展了双方现有的合作关系，并加强了OTXL推进超罕见疾病细胞和基因疗法的能力。OTXL的Orphan ClinDevNet汇集了致力于克服超罕见疾病治疗研发和商业化最持久障碍的专业合作伙伴，从后期临床试验的成本和速度到一旦疗法获得批准后维持连续性和扩大生产的困难。OTXL及其网络合作伙伴共同努力，帮助降低前期研发成本，降低市场路径的风险，并使更多疗法能够惠及患者。AGC生物制药的细胞和基因疗法平台，以自体CD34+造血干细胞和祖细胞转导的慢病毒载体为基础，直接适用于OTXL正在吸纳的项目。该合作还建立在AGC生物制药先前支持那些因患者群体小、每人制造成本高而在传统行业实践中被认为商业不可行的疗法的基础上。
AGC Biologics荣获2026年Fierce Outsourcing Award领导力大奖
2026-04-27 23:59:00
AGC Biologics，一家专业的CDMO（合同研发和生产组织），荣获2026年Fierce Outsourcing Award领导力大奖，以表彰其在法规和质量合规方面的卓越表现。该公司以其稳健的质量体系、出色的合规执行和卓越的法规战略而闻名。AGC Biologics在全球范围内提供统一、高质量的服务，拥有超过30年的行业领先GMP经验，100次成功的法规检查，30多个商业产品批准，以及为250多个不同客户服务超过400个产品的经验。2025年，AGC Biologics的站点成功通过了来自七个不同全球卫生当局的九次法规检查，为合作伙伴带来了五个新产品批准。此外，AGC Biologics在日本横滨建设了一座先进的设施，这将提供日本CDMO中最大的单用生物反应器之一，进一步扩大了AGC Biologics在三个区域提供统一、高标准服务的足迹。Fierce Outsourcing Awards旨在表彰在药物开发外包生态系统中提供科学严谨、运营卓越和值得信赖伙伴关系的组织。AGC Biologics还获得了质量、一致性、运营卓越方面的卓越客户服务和制造方面的提名。
罕见免疫缺陷症新疗法达成合作，填补市场空白
2025-12-15 21:02:00
Orphan Therapeutics Accelerator（OTXL）和意大利非营利组织Fondazione Telethon宣布，双方签署了一份谅解备忘录（MoU），旨在促进美国市场对一种针对Wiskott-Aldrich综合征的体外基因疗法的商业接入。该疗法由Fondazione Telethon开发，并已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准用于美国市场销售。OTXL是一家以患者为中心的非营利生物技术公司，专注于将针对极罕见疾病的临床阶段治疗方法带给患者。Fondazione Telethon则拥有超过30年的历史，致力于推动罕见和复杂遗传疾病的研究。此次合作旨在填补由盈利性努力留下的紧迫市场空白。
欧洲批准Waskyra™基因疗法治疗Wiskott-Aldrich综合征
2025-11-16 02:30:00
欧洲药品管理局的人类用药委员会（CHMP）对Waskyra™基因疗法的市场授权表示了积极意见，该疗法旨在治疗Wiskott-Aldrich综合征（WAS），一种罕见的原发性免疫缺陷病。Waskyra™由意大利非营利组织Fondazione Telethon研发，代表了科学和临床的重大进步，为患者带来了新的希望。该疗法通过基因校正技术，将经过治疗的细胞回输患者体内，有效减少了出血和感染事件。Fondazione Telethon表示，这一成就证明了以患者责任感和最高工业标准为导向的大学研究能够真正改变罕见病的自然历史。Waskyra™将在意大利IRCCS Ospedale San Raffaele医院提供，该医院是基因治疗领域的卓越中心。同时，美国食品药品监督管理局（FDA）正在审查该疗法的生物制品许可申请（BLA）。
Can-Fite 将启动 Piclidenoson 罕见遗传病 Lowe 综合征的 II 期研究
2025-03-19 21:00:00
Can-Fite BioPharma Ltd. 完成了针对罕见遗传病洛氏综合症（Lowe Syndrome）的II期临床试验设计，并正在进行准备工作。该研究将由意大利罗马Bambino Gesù儿童医院肾内科的Dr. Franchesca Emma担任主要研究者，计划招募5名患者，每日两次服用3毫克Piclidenoson，持续12个月。该研究的主要终点是评估Piclidenoson在增加99mTc-DMSA肾摄取方面的疗效。Piclidenoson是基于意大利那不勒斯费德里科二世大学和Telethon遗传与医学研究所（TIGEM）的Antonella De Matteis教授在洛氏综合症治疗方面的成功临床前研究开发的。Can-Fite与Fondazione Telethon签署了关于Piclidenoson治疗洛氏综合症的临床开发合作协议。洛氏综合症是一种X连锁遗传疾病，主要影响男性，表现为视力问题、肾脏问题和智力障碍，寿命通常不超过40年。Piclidenoson是一种新型抗炎药物，目前正在进行FDA和EMA批准的III期银屑病临床试验。Fondazione Telethon是意大利主要的生物医学慈善机构，自1990年以来致力于通过卓越的科学研究和与制药行业的合作，实现罕见遗传病的治愈。Can-Fite是一家处于临床阶段的药物开发公司，致力于治疗癌症、肝脏和炎症疾病的多亿美元市场。
FONDAZIONE TELETHON 和 ORCHARD THERAPEUTICS 完成 STRIMVELIS 用于 ADA-SCID 在欧洲的上市许可转让
2023-09-12 19:00:00
意大利生物医学慈善机构Fondazione Telethon与全球基因治疗领导者Orchard Therapeutics宣布，Strimvelis基因疗法的市场授权已从Orchard Therapeutics转移至Fondazione Telethon。该疗法于2016年获得EMA批准，用于治疗腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷症（ADA-SCID）。此次转移得到欧洲委员会批准，原持有者Orchard Therapeutics将停止对Strimvelis的投资并寻求战略替代方案。Fondazione Telethon将继续通过米兰的San Raffaele医院为符合条件的患者提供Strimvelis治疗。Strimvelis是一种一次性基因疗法，用于治疗无合适HLA匹配相关干细胞供体的ADA-SCID患者。ADA-SCID是一种罕见的遗传疾病，患者无法形成健康的免疫系统，易受感染。
意大利生物医学慈善机构Fondazione Telethon与全球基因治疗领导者Orchard Therapeutics宣布，已完成Strimvelis基因疗法的市场授权转让。Strimvelis是一种治疗腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷症（ADA-SCID）的基因疗法，由欧洲药品管理局（EMA）于2016年批准。此次转让是在EMA积极意见和欧洲委员会批准后完成的，Fondazione Telethon将负责为欧盟合格患者提供该疗法。Strimvelis起源于San Raffaele-Telethon基因治疗研究所（SR-TIGET）的研究，旨在让更多患者受益。该疗法已在意大利的San Raffaele医院为来自20多个国家的45名患者治疗。Fondazione Telethon将继续通过San Raffaele医院为合格患者提供Strimvelis。
IAMA Therapeutics与意大利理工学院（IIT）签署战略合作协议，共同开展神经科学药物发现领域的重大研究。双方将设计并筛选针对中枢神经系统（CNS）中阳离子共转运蛋白的新化合物。此合作基于2021年早些时候IAMA Therapeutics、IIT和Telethon基金会签订的许可协议，授予IAMA Therapeutics独家、全球范围内的研究、开发、生产和商业化新型调节细胞内氯离子浓度的调节剂的许可。IIT的科技转移负责人Matteo Bonfanti博士表示，与IAMA Therapeutics的合作是IIT科技转移方法的明显例证。Telethon基金会总经理Francesca Pasinelli表示，该合作基于Telethon基金会早期资助和培育的创新科学，通过及时和协调的努力，最大化研究影响。IAMA Therapeutics专注于利用药物发现和神经生物学的新进展，建立领先的下一代神经科学药物管线。IIT旨在促进基础和应用研究，加强意大利的技术竞争力。Telethon基金会是一个在意大利具有重要影响力的生物医学慈善机构，致力于推进生物医学研究以治愈罕见遗传疾病。
欧洲委员会批准Libmeldy基因疗法，用于治疗MLD疾病，这是首个获得全面市场授权的针对MLD患者的基因疗法。Libmeldy是一种基于慢病毒载体的基因疗法，适用于治疗MLD，该疾病由ARSA基因突变引起，导致儿童神经损伤和发育倒退。Libmeldy作为一次性治疗，旨在纠正MLD的遗传原因，为符合条件的年轻患者提供长期积极影响认知发展和维持运动功能。Orchard Therapeutics公司表示，这一批准为符合条件的MLD儿童打开了新的可能性，此前没有批准的治疗方案。Libmeldy的营销授权在欧盟所有27个成员国以及英国、冰岛、列支敦士登和挪威有效。
Orchard Therapeutics与意大利San Raffaele-Telethon基因治疗研究所（SR-Tiget）达成独家全球许可协议，获得SR-Tiget开发的针对MPS-I（粘多糖病I型）的体外自体造血干细胞基因治疗项目的知识产权。该临床阶段项目正在进行概念验证研究，预计2020年上半年完成患者招募。MPS-I是一种进展性、致残性且常危及生命的遗传性溶酶体储存病，患者常出现神经认知障碍、骨骼畸形、视力听力丧失以及心血管和肺并发症。Orchard Therapeutics表示，该疗法有望改变MPS-I患者的生命，并计划通过其专长开发针对神经代谢疾病的体外自体造血干细胞基因治疗候选药物。该研究已初步显示出对Hurler亚型的患者有代谢纠正的迹象，并计划继续与Orchard Therapeutics合作开发治疗MPS-I和其他罕见病的潜在体外HSC基因疗法。
Casma Therapeutics与意大利那不勒斯的国际研究机构Fondazione Telethon的Telethon Institute of Genetics and Medicine（TIGEM）宣布合作，旨在开发针对溶酶体储存病以及神经退行性等常见疾病的创新疗法。此次合作将结合Casma在自噬生物学和药物发现方面的坚实基础，以及TIGEM在罕见遗传病临床经验和洞察力，共同推进新型疗法的研究。Casma利用自噬的见解发现治疗患者所需的疗法，而TIGEM的科研团队由Casma的科学共同创始人Andrea Ballabio领导，专注于自噬在溶酶体储存病和神经退行性疾病中的作用。该合作预计将在未来几年内将研究成果转化为患者的新疗法。
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