全球基因递送技术及CDMO服务领导者VectorBuilder与细胞工程公司MaxCyte宣布建立战略合作伙伴关系,共同开发一种新的基因递送解决方案。该方案结合了VectorBuilder的MiniVec™质粒系统和MaxCyte的先进临床电穿孔平台,旨在解决现有基因递送方法在安全性和可制造性方面的挑战。初步的CAR-T数据表明,与传统系统相比,该方案能显著提高细胞存活率和基因表达。合作旨在通过整合VectorBuilder的创新MiniVec骨架和MaxCyte的Flow Electroporation®技术,开发下一代电穿孔式体外基因递送解决方案。这一平台有望为体外基因递送提供更有效、更可靠的方法,从而提高细胞治疗的质量、改善制造效率,并为药物开发者提供更便捷的研发路径。
全球基因递送技术领导者VectorBuilder宣布计划投资5000万美元在芝加哥建立一个新的高级生物制造和研发中心,这将标志着公司区域运营的重大扩张,并长期致力于支持遗传药物的发展。新中心将整合VectorBuilder的基因递送产品组合的研发和制造能力,预计2027年开始初始运营。该投资反映了基因和细胞治疗领域的结构性转变,早期矢量设计决策越来越与可制造性、合规性和临床性能相关联。新中心旨在支持全面的基因递送能力,包括质粒、重组病毒和非病毒矢量以及基因工程细胞,旨在从研究级结构到GMP制造的连续性,并减少开发阶段之间的碎片化。
VectorBuilder公司宣布,其MiniVec™质粒系统获得欧洲专利,标志着该公司专有质粒DNA技术的重大里程碑,并巩固了其在基因递送创新前沿的地位。MiniVec™旨在消除历史上限制质粒安全、可扩展性和监管接受度的约束,通过最小化质粒骨架上的细菌来源序列,消除了抗生素选择和依赖化学添加剂进行质粒维护和发酵的需求。该欧洲专利涵盖了MiniVec™的底层质粒系统设计和相关的生产方法,为这种设计架构的独创性和其在现代遗传医学开发中的应用提供了正式认可。它预计将支持在美国、澳大利亚、日本、韩国和中国等主要市场进行的持续专利考虑。MiniVec™的设计反映了质粒系统期望的演变,越来越强调制造效率、一致性和患者安全,无论是在临床开发还是大规模生产中。MiniVec™在多个治疗应用中表现出可衡量的性能改进,包括更高的病毒滴度、更高的CRISPR介导的基因组整合活性、转座子系统的一致性增益以及DNA疫苗模型中的更高抗体滴度。此外,MiniVec™在体内进行了系统评估,包括评估血液学、生化和组织水平参数的急性重复剂量研究,未观察到任何不良影响。这一成就突出了MiniVec™在多个遗传医学领域,包括细胞和基因治疗、DNA疫苗开发和新兴体内治疗方法的潜力。
由VectorBuilder科学总监Bruce Lahn博士领导的研究团队发现了一种名为“Potency-Seq”的新技术,用于测量基因的转录潜力。这项技术揭示了细胞分化过程中基因沉默的机制,即随着干细胞分化成特定细胞类型,其基因组逐渐失去转录潜力,越来越多的基因被永久封锁。这一发现有助于解释为什么多细胞生物的细胞能够分化成不同类型的细胞,而一旦分化成特定细胞类型,就无法再回到更原始的状态。研究还揭示了控制这一过程的分子机制,包括关键基因Esrrb的作用。这项研究可能为理解衰老和疾病如退行性疾病和癌症的成因提供新的视角。
VectorBuilder公司的研究团队在细胞分化机制研究方面取得重大突破,揭示了细胞分化的奥秘。该团队由Bruce Lahn博士领导,开发了名为Potency-Seq的新技术,用于测量基因的转录能力。研究发现,在干细胞分化为特定细胞类型的过程中,基因组会逐渐失去转录能力,导致越来越多的基因被永久封锁。这一过程被称为“奥克卢西斯”。研究还发现,原始的多能干细胞在胚胎早期发育阶段可以解除基因组中的封锁,使所有基因都能被激活。此外,研究还揭示了基因封锁的分子机制,以及如何通过“占位符”因子如Sox2来维持基因的转录能力。这一发现对于理解多细胞生物体中细胞类型的形成以及与衰老和疾病相关的过程具有重要意义。
VectorBuilder公司近日宣布推出MuteFree™ AAV,这是一种高稳定性的腺相关病毒(AAV)载体,旨在解决基因治疗开发中常见的ITR(反转末端重复序列)不稳定性问题。研究发现,全球约40%的AAV质粒存在ITR区域的突变,这些突变可能导致生产效率降低、制造不一致以及治疗效果的变异性。MuteFree™ AAV通过优化设计,保持了ITR的完整性,同时与常用的E. coli菌株和标准制造工艺兼容,从而支持更一致的AAV生产。这一技术的推出有助于降低基因治疗开发的风险,并支持从研究到临床制造的可转化性。
英国Norwich和芝加哥,Ikarovec Ltd公司与全球基因递送技术领导者VectorBuilder公司达成一项独家全球选择权协议,将VectorBuilder的新型AAV衣壳技术用于与Ikarovec的基因疗法候选药物IKAR-003结合,以治疗中间期年龄相关性黄斑变性(AMD)。根据对技术的进一步评估,两家公司将建立战略合作伙伴关系,其中Ikarovec将负责IKAR-003的临床开发和商业化。该交易预计价值超过10亿美元。IKAR-003旨在通过一次性的AAV递送的双通路基因疗法注射,结合神经保护和补体调节,来预防疾病进展,从而保护视觉功能。中间期AMD是一种影响数百万人的疾病,目前尚无批准的药物治疗方法,患者有很高的风险发展为地理萎缩或湿性AMD,这两种情况都会导致不可逆的视力丧失。Ikarovec公司总裁兼首席执行官托马斯·西拉表示,与VectorBuilder的合作将提高公司产品组合的价值,并使治疗易于在预防疾病进展的设置中大规模采用。VectorBuilder公司的创始人兼首席科学家布鲁斯·拉恩博士表示,他们通过利用AI驱动的DeepCap平台,结合理性设计和AAV序列空间的超深搜索,能够设计出最佳的眼部衣壳。在非人灵长类动物研究中,他们的眼内递送衣壳能够靶向视网膜的广泛区域,并成功转导几乎所有的黄斑细胞,显示出比目前临床使用的眼内递送衣壳更广泛和更稳健的转导能力。
VectorBuilder公司近日宣布推出miniVec质粒系统,这是一种新型基因递送技术,旨在提高基因药物开发的安全性、效率和可扩展性。该系统通过去除抗生素耐药基因,降低了生产成本,并提高了制造产量。miniVec质粒系统不仅适用于基因和细胞疗法,还适用于mRNA疫苗等生物制药领域。VectorBuilder的miniVec质粒系统在安全性、制造可行性和功能方面建立了新的基准,有助于推动遗传医学的发展。此外,该系统在食品生产、兽医医学和合成生物学等领域也具有潜在应用价值。
Ucello公司宣布其CD19靶向脐带血来源的同种异体CAR-T细胞疗法UC101获得美国FDA的IND批准,成为全球首个此类疗法。VectorBuilder为其提供了定制化CDMO解决方案。UC101利用脐带血来源的T细胞,具有低免疫原性和早期分化状态的优势,降低移植物抗宿主反应风险,提高疗效。UC101采用稳定的生产细胞系进行慢病毒载体制造,降低生产成本,并优化了基因编辑设计,减少免疫原性,提高疗效。VectorBuilder的CDMO服务使病毒滴度提高10倍,降低患者成本。Ucello专注于同种异体CAR-T疗法,拥有符合FDA和NMPA要求的GMP设施和进口出口脐带血资质。VectorBuilder提供全面的基因递送CDMO服务,支持全球IND申请。
Genetic Immunity与VectorBuilder宣布建立战略合作伙伴关系,共同推进Genetic Immunity的创新HIV疫苗进入晚期临床试验。Genetic Immunity专注于开发前沿的DNA疫苗,其主导产品——质粒DNA HIV疫苗已在前期试验中显示出良好的临床效果。VectorBuilder将为Genetic Immunity提供从设计到生产的一站式基因递送解决方案,包括临床试验和未来商业生产所需的质粒DNA。双方的合作旨在利用技术创新和治疗方法,共同推动治疗科学的发展,以免疫调节的方式应对多种疾病,包括癌症和贫困地区感染病。Genetic Immunity的DermaVir®疫苗是一种用于HIV辅助治疗的疫苗,前期临床试验表明,它能够有效增强HIV特异性记忆T细胞反应,具有与传统疫苗相似的安全特性。
韩国基因治疗公司Stand Up Therapeutics与全球基因递送解决方案领导者VectorBuilder签订协议,将制造GMP级基因递送系统,为全球首位脊髓损伤截瘫患者提供基因治疗。VectorBuilder是全球最大的定制病毒和非病毒基因递送载体供应商,拥有GMP设施,为全球数千家机构和超过5万名客户提供基因治疗产品和递送系统。Stand Up Therapeutics计划利用自主研发的直接谱系重编程技术(STUP-001)治疗脊髓损伤导致的截瘫,并计划开发治疗帕金森病、中风、脊髓狭窄和心肌梗塞的基因疗法。