Novartis Gene Therapies
公司全称：Novartis Gene Therapies
国家/地区：美国/——
类型：——
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公司介绍：
Novartis Gene Therapies (formerly AveXis; a wholly owned subsidiary of Novartis) is a synthetic biology platform company, formed as a spin-off from BioLife Cell Bank (a human adult stem cell and adipose tissue bank), focused on the development of gene therapy for spinal muscular atrophy.In May 2018, the company became a wholly owned subsidiary of Novartis.In January 2020, the company opened a new plant in the US.In April 2018, Novartis entered into an agreement and plan of merger with AveXis to acquire the US based Nasdaq-listed clinical stage gene therapy company for US $218 per share or a total of US $8.7 billion in cash and the offer represented a premium of 88 percent to AveXis' closing price on April 06, 2018, and a 72 percent premium to the company's 30-day volume-weighted average stock price. The transaction was unanimously approved by the Boards of both companies. Novartis had formed an acquisition subsidiary, Novartis AM Merger Corporation (Purchaser), that would commence a te
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企业动态
Halozyme Therapeutics任命Dannielle Appelhans加入董事会
2026-08-19 04:01:00
生物制药公司Halozyme Therapeutics宣布任命Dannielle Appelhans加入其董事会。Appelhans女士拥有超过20年的生物技术和制药行业高管经验，在运营、制造和供应链管理方面拥有深厚专业知识。她曾担任COUR Pharmaceuticals的总裁兼首席执行官，并与Genentech达成了价值高达10亿美元的战略合作。此外，Appelhans女士曾在Novartis担任高级副总裁和首席技术官，负责基因治疗部门的发展、制造和供应链。加入Halozyme董事会后，Appelhans女士将利用其丰富的全球运营和重大合作伙伴关系执行经验，助力公司实现增长战略，并为合作伙伴、患者和股东创造更多价值。Halozyme致力于通过其ENHANZE药物输送技术平台，改善患者体验和治疗效果，并正在开发Hypercon™和Surf Bio的药物浓缩技术，以进一步扩展其药物输送技术组合。
REGENXBIO基因疗法产品临床研究因个案暂停
2026-01-28 20:30:00
美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，由于在一项I/II期临床试验中一名参与者出现神经中枢肿瘤，暂停了REGENXBIO公司针对MPS I（Hurler综合征）的基因疗法RGX-111的临床试验。同时，FDA也暂停了针对MPS II（Hunter综合征）的基因疗法RGX-121的临床试验，理由是两种产品的相似性、研究人群和临床研究的共同风险。该病例是在对一名五岁无症状参与者进行常规脑部MRI时发现的，该参与者四年前接受了RGX-111的鞘内注射。初步遗传分析显示，切除的肿瘤中存在AAV载体基因组整合事件，与原癌基因（PLAG1）的过表达相关，该基因已知易发生染色体重排。目前正在进行调查以确定这一严重不良事件（SAE）是否与药物相关，因果关系尚未确定。该参与者目前无症状，治疗医生指出其发育进步。其他接受RGX-111治疗的九名参与者以及接受RGX-121治疗的32名参与者中均未报告肿瘤。REGENXBIO公司表示，对FDA的决定感到惊讶，同时强调RGX-121在超过30名患者中的积极安全性记录保持不变，并期待FDA提供更多详细信息。
REGENXBIO推进罕见病和视网膜疾病基因疗法进展
2026-01-12 04:00:00
REGENXBIO公司公布了其在罕见病和视网膜疾病基因疗法领域的进展和即将到来的重要里程碑。2026年对REGENXBIO来说是一个转折点，公司即将进入商业化阶段，并拥有三个后期资产的两个近期的催化剂，以及持续增长的清晰路径。公司开始新的一年，展示了其Duchenne项目的新长期数据，证明了其全面策略如何最大化所有项目的治疗潜力，为患者带来积极的结果。REGENXBIO是少数几家拥有从衣壳工程和发现到商业化制造端到端能力的基因治疗公司之一。公司正在推进多个后期阶段的单次治疗方案，包括治疗Duchenne的RGX-202、治疗MPS II的clemidsogene lanparvovec (RGX-121)、治疗MPS I的RGX-111，以及与AbbVie合作开发的用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（湿AMD）和糖尿病视网膜病变的surabgene lomparvovec (ABBV-RGX-314)。
EUROAPI宣布任命新独立董事并调整审计委员会主席
2025-12-11 00:45:00
EUROAPI公司于2025年12月10日宣布，由于Rodolfo Savitzky先生辞去独立董事职位（自2025年12月31日起生效），董事会根据提名和薪酬委员会的建议，决定任命Tristan Imbert先生为独立董事，需待2026年5月27日股东大会投票通过。Tristan Imbert先生将于2026年1月1日起担任审计委员会主席，接替Rodolfo Savitzky先生。Tristan Imbert先生拥有丰富的制药行业经验，曾在Sanofi Aventis、Boston Consulting Group、Novartis和Cimeio Therapeutics等多家知名企业担任重要职务。EUROAPI公司是一家专注于活性成分解决方案的领先企业，致力于满足全球客户和患者的需求。
Ovid Therapeutics任命Petra Kaufmann博士为首席医疗官
2025-12-02 00:00:00
Ovid Therapeutics公司宣布任命Petra Kaufmann博士为首席医疗官，负责指导临床、医疗和监管战略。Kaufmann博士拥有丰富的中枢神经系统药物开发经验，曾担任Vigil Neuroscience的首席医疗官，并在Affinia Therapeutics和Novartis Gene Therapies担任重要领导职务。她在加入Ovid Therapeutics之前，还曾在美国国立卫生研究院担任高级职务，负责罕见病研究和临床试验基础设施。Kaufmann博士将帮助Ovid Therapeutics推进其下一代GABA-AT抑制剂OV329和其他KCC2直接激活剂的研究。
Renovamen Advisors®正式成立，助力早期生物技术公司实现商业化
2025-09-03 15:00:00
Renovamen Advisors® LLC，由制药行业资深人士Tay Salimullah创立，今日正式宣布成立。该公司的使命是帮助早期生物技术公司提升企业价值并加速其商业化进程。Renovamen提供高影响力的咨询服务，涵盖投资者准备、市场推广加速和领导力转型等方面。Tay Salimullah拥有超过25年的全球制药、生物技术和医疗保健投资经验，曾参与Zolgensma®和Kymriah®等先进疗法的成功。Renovamen的咨询服务涵盖了从小分子和生物制剂到复杂基因和细胞疗法的全谱系。该公司专注于三个核心领域：战略清晰、运营执行和领导力提升。生物技术行业正处于战略转折点，科学创新蓬勃发展，但资本受限，时间紧迫，商业准备的标准不断提高。Renovamen帮助生物技术团队将突破性科学转化为可扩展的价值。通过在全球范围内推出数十亿美元疗法的经验，该公司为高管团队、首席执行官、董事会和投资者提供谦逊、紧迫和精确的服务。
FDA 批准基因泰克的 Evrysdi 片剂成为第一个也是唯一一个治疗脊髓性肌萎缩症 （SMA） 的片剂
2025-02-13 00:00:00
Genentech宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Evrysdi®（risdiplam）片剂的新药申请，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。Evrysdi是唯一一种非侵入性的SMA疾病修饰治疗。5毫克Evrysdi片剂可整片吞服或溶于水中。该批准基于生物等效性研究结果，表明片剂与原口服溶液在risdiplam暴露上具有可比性。Evrysdi片剂预计将在未来几周内上市，适用于2岁及以上、体重超过44磅（20公斤）的患者。Genentech领导Evrysdi的临床开发，并与SMA基金会和PTC Therapeutics合作。Evrysdi是一种针对由5q染色体突变引起的SMN蛋白缺乏的SMA的治疗药物，旨在通过增加和维持中枢神经系统（CNS）和周围组织中SMN蛋白的产生来治疗SMA。
AGC Biologics宣布与诺华基因治疗达成购买协议，收购其在科罗拉多州洛恩蒙特的一座先进细胞和基因治疗商业制造设施。此举将使AGC Biologics获得额外产能和空间，以扩大其端到端细胞和基因治疗服务，确保现有和未来客户的供应安全。该设施距离AGC Biologics在博尔德的先进大型不锈钢哺乳动物设施仅16英里。此次收购发生在AGC Biologics宣布在意大利米兰的细胞和基因治疗卓越中心进行扩张的三个月后。自2020年收购并整合MolMed以来，AGC Biologics在C服务领域投入了大量资金，现已成为全球极少数提供端到端C服务，包括所有等级的质粒生产的CDMO之一。洛恩蒙特设施占地229英亩，拥有622,000平方英尺的运营和办公空间，位于丹佛以北40分钟处。AGC Biologics计划雇佣该设施诺华员工中的大部分。这一举措符合AGC Biologics长期增长和扩张计划，旨在满足现有和未来客户的需求。
REGENXBIO宣布与Healthcare Royalty达成协议，以2亿美元出售部分Zolgensma®特许权使用费，以支持其广泛的基因治疗管线，包括RGX-314的关键项目。这笔交易为REGENXBIO提供了非稀释性资本，用于持续创新和完成其内部制造能力。Zolgensma是针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的创新治疗，基于REGENXBIO的NAV技术平台。这笔资金将支持REGENXBIO管线向后期开发过渡，并建立内部制造设施，以实现其改善患者生活的使命。
诺华公司与瑞士生物技术公司Molecular Partners达成合作，共同开发针对COVID-19的DARPins®疗法，包括两种候选药物MP0420和MP0423。这些药物具有预防和治疗COVID-19的潜力，能够大规模生产，易于给药，并可能绕过冷藏需求。诺华将负责进一步的开发、生产和商业化，而Molecular Partners将负责第一阶段和第二阶段临床试验。该合作旨在利用Molecular Partners的专利DARPins®技术和诺华在全球药物开发、监管事务、制造和商业化方面的广泛专业知识，以迅速推进该计划。诺华对全球抗击COVID-19大流行的努力作出多项贡献，包括捐赠资金支持受疫情影响社区、参与多个研究倡议以及与非洲联盟合作供应药品。
REGENXBIO 将获得 Novartis AG 的 8000 万美元里程碑付款
2020-10-27
REGENXBIO公司将获得诺华集团80亿美元的里程碑付款，基于Zolgensma累计净销售额达到10亿美元。Zolgensma是基于REGENXBIO的NAV技术平台开发的首个基因疗法，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。自2019年FDA批准以来，REGENXBIO已从Zolgensma的版税和商业里程碑付款中获得超过1.4亿美元的收入。Zolgensma使用REGENXBIO的专有NAV AAV9载体，由AveXis公司（现为诺华基因疗法）设计和开发。
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