Transposon Therapeutics Inc

公司全称：Transposon Therapeutics Inc

国家/地区：美国/——

类型：——

公司介绍：

Transposon Therapeutics Inc specializes in developing therapeutics for debilitating and life-threatening diseases.In June 2020, Transposon Therapeutics entered into a worldwide exclusive agreement with Oncolys BioPharma to develop and commercialize OBP-601 for the treatment of neurodegenerative diseases and other indications including aging for totalling over $300 million.In 2020, Oncolys BioPharma Inc received a contractual lump-sum revenue payment of a new license agreement for OBP-601 from Transposon Therapeutics

基本信息

地址：

2765 Sand Hill Road C/O Canaan Partners MENLO PARK CALIFORNIA 94025; US; Telephone: +19494229676;

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行业领域：

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

企业动态

Transposon 宣布 TPN-101 被纳入 HEALEY ALS 平台 2/3 期研究，这是在 C9orf72 相关 ALS 的 2 期研究取得成功的基础上

2025-05-28 20:00:00

Transposon Therapeutics公司宣布，其研发的TPN-101药物在针对C9orf72相关肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的二期临床试验中显示出临床益处，包括改善慢速肺活量和降低ALSFRS-R评分。TPN-101是一种强效的核苷酸逆转录酶抑制剂，专门抑制LINE-1逆转录酶，用于治疗ALS、进行性核上性麻痹（PSP）和阿尔茨海默病。该药物有望在2025年第四季度开始用于HEALEY ALS平台试验，这是一个多中心、双盲、安慰剂对照的适应性试验，旨在高效评估多种产品并基于新数据持续调整。在近期完成的二期临床试验中，TPN-101治疗显著降低了ALS患者慢速肺活量下降的速度，并减缓了疾病进展，同时降低了神经退行性和神经炎症的关键生物标志物水平。

转座子将在第 35 届 ALS/MND 国际研讨会上呈报 TPN-101 治疗 C9orf72 相关 ALS/FTD 的 2 期研究结果

2024-12-03 20:00:00

Transposon Therapeutics公司宣布，其研发的TPN-101在治疗与C9orf72基因重复扩张相关的肌萎缩侧索硬化症（ALS）和/或额颞叶痴呆（FTD）的二期临床试验中显示出临床益处，包括改善ALS功能评分（ALSFRS-R）和慢速肺活量（SVC）。TPN-101还能降低神经退行性和神经炎症的关键生物标志物，如神经丝轻链（NfL）和白细胞介素6（IL-6）。该研究将在2024年12月6日至8日在加拿大蒙特利尔举行的第35届国际ALS/MND研讨会上进行展示。该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的平行组研究，共有42名参与者被随机分配接受每日400毫克的TPN-101或安慰剂。TPN-101是一种新型口服疗法，旨在治疗神经退行性疾病和与衰老相关的疾病，如阿尔茨海默病。

Transposon Therapeutics 通过收购用于肿瘤学的新型核苷类似物产品组合来加强和扩展开发管线

2024-11-21 20:00:00

Transposon Therapeutics宣布收购PrimeFour Therapeutics的核苷类似物组合，这些新型核苷类似物具有针对胰腺癌、其他实体瘤和血液癌的化疗潜力。该组合包含多种独特的化学类似物，其中最先进的化合物能引发“合成致死”效应，针对具有特定遗传特征的肿瘤，降低毒性。这些化合物可针对胰腺癌、某些实体瘤和血液癌中的新发现的遗传生物标志物，实现个性化治疗。Transposon Therapeutics计划将领先化合物推进到临床前研究，以针对DNA损伤修复缺陷的癌症，如胰腺癌和结直肠癌。

转座子将在 2024 年 NEALS 年会上呈报 TPN-101 治疗 C9orf72 相关 ALS/FTD 的 2 期研究结果

2024-10-09 19:00:00

Transposon Therapeutics公司宣布，其研发的TPN-101在治疗与C9orf72基因重复扩张相关的肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞叶痴呆（FTD）的二期临床试验中取得了积极成果。该研究显示，TPN-101能够降低神经退行性和神经炎症的关键生物标志物，如神经丝轻链（NfL）和白细胞介素6（IL-6），并在修订的ALS功能评分（ALSFRS-R）和肺活量等关键临床指标上展现出临床益处。基于这些令人鼓舞的结果，公司计划将TPN-101推进至三期注册研究，用于治疗C9orf72相关的ALS，同时继续开发TPN-101用于其他神经退行性疾病。该研究将在2024年东北部肌萎缩侧索硬化症联盟（NEALS）年会上进行口头和海报展示。

Transposon 宣布 TPN-101 治疗 C9orf72 相关肌萎缩侧索硬化症和/或额颞叶痴呆的 2 期研究的最终结果

2024-07-24

Transposon公司宣布了其TPN-101药物在治疗C9orf72相关肌萎缩侧索硬化症（ALS）和/或额颞叶痴呆（FTD）的II期临床试验的最终结果。结果显示，TPN-101治疗在24周后使患者的肺活量下降速度降低了50%，并在ALSFRS-R全球临床量表上显示出疾病进展的减缓。此外，TPN-101降低了神经退行性和神经炎症的关键生物标志物，包括NfL、NfH和IL-6。这些发现支持了TPN-101通过阻断LINE-1逆转录酶的活性来减少神经炎症和神经退行性病变的治疗假设。基于这些结果，Transposon计划将TPN-101推进到III期注册研究，用于治疗C9-ALS。

转座子获得美国 FDA TPN-101 快速通道资格，用于治疗进行性核上性麻痹

2024-05-21 19:00:00

Transposon Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研发的PSP治疗药物TPN-101快速通道资格，用于治疗进行性核上性麻痹（PSP）。TPN-101是首个降低神经退行性疾病PSP的关键生物标志物NfL和IL-6水平的治疗方法。该药物在一项针对PSP患者的II期临床试验中显示出显著效果，首次降低神经纤维蛋白轻链（NfL）水平，并显示出剂量相关的IL-6水平降低。该研究显示，接受TPN-101治疗的病人在48周试验期间症状稳定。FDA的快速通道资格旨在加速治疗严重疾病和满足未满足医疗需求的药物的开发和审查。PSP是一种罕见的神经退行性疾病，目前尚无有效的治疗方法。

转座子宣布其 LINE-1 逆转录酶抑制剂 TPN-101 治疗进行性核上性麻痹的 2 期研究的最终结果以及 TPN-101 治疗 C9orf72 相关肌萎缩侧索硬化症和/或额颞叶痴呆的 2 期研究的中期结果

2024-02-12

Transposon公司宣布了其LINE-1逆转录酶抑制剂TPN-101在治疗进行性核上性麻痹（PSP）的2期临床试验的最终结果，以及治疗C9orf72相关肌萎缩侧索硬化症（ALS）和/或额颞叶痴呆（FTD）的2期临床试验的初步结果。TPN-101是首个降低PSP患者神经退行性和神经炎症关键生物标志物NfL和IL-6水平的治疗方法。在PSP研究中，接受TPN-101治疗的患者在48周内症状稳定。在C9orf72相关ALS/FTD研究中，TPN-101对神经退行性、神经炎症和微胶质激活的关键生物标志物产生了影响，包括NfL、tau、UCHL1、YKL-40和骨桥蛋白。Transposon计划将TPN-101推进至PSP的3期注册研究，并扩大其开发至阿尔茨海默病。

Transposon 宣布 TPN-101 治疗进行性核上性麻痹的 2 期研究中期结果将在 AD/PD™ 2024 阿尔茨海默病和帕金森病国际会议上公布

2023-11-14 20:00:00

Transposon Therapeutics公司宣布，其研发的TPN-101治疗进展性核上性麻痹（PSP）的II期临床试验结果得到认可，将在2024年AD/PD国际会议上进行海报展示。结果显示，TPN-101每日口服一次，对PSP患者的神经退行性生物标志物NfL和神经炎症生物标志物IL-6水平有显著降低，显示出治疗神经退行性疾病和神经炎症的潜力。TPN-101有望成为PSP患者的治疗选择，并可能为阿尔茨海默病和其他神经退行性疾病的治疗开辟新的途径。

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