Telethon Institute of Genetics and Medicine

公司全称：Telethon Institute of Genetics and Medicine

国家/地区：意大利/——

类型：——

公司介绍：

Telethon Institute of Genetics and Medicine（意大利）：Telethon研究所是意大利的一家专注于遗传学和医学研究的非营利机构。该机构致力于通过遗传学研究揭示疾病的发病机制，并开发新的治疗方法和药物。其研究领域包括基因突变、遗传病、干细胞治疗等，为全球患者提供希望和治疗机会。同时，该机构还积极开展公共教育和宣传活动，提高公众对遗传学和医学的认识和理解。

基本信息

地址：

Via Campi Flegrei 34 POZZUOLI NAPOLI 80078; IT;

公司官网：

www.tigem.it/

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企业动态

AAVantgarde 宣布首例患者参与首次人体 1/2 期 LUCE-1 研究，评估 AAVB-081（双 AAV）治疗与 Usher 综合征 1B 型相关的视网膜色素变性

2024-09-16

AAVantgarde公司宣布，在LUCE-1临床试验中，首个患者接受了AAVB-081（双重AAV）治疗，该试验是一项评估AAVB-081在Usher综合征1B型相关视网膜色素变性患者中的安全性和耐受性的1/2期开放标签临床试验。AAVB-081利用公司专有的双重杂交基因治疗平台，将MYO7A蛋白递送至患者体内。这项双重AAV技术源自那不勒斯Telethon研究所Alberto Auricchio教授的研究，AAVantgarde是TIGEM的衍生公司，拥有该AAV双重技术的独家许可。LUCE-1试验的首个视网膜下基因治疗手术由Campania Luigi Vanvitelli大学医院眼科单元主任Francesca Simonelli教授监督。AAVantgarde的首席医疗官Jayashree Sahni博士表示，与Simonelli教授合作进行这项首个人体临床试验是一项荣誉，旨在尽快将这种可能的新型疗法带给USH1B患者社区。AAVantgarde的创始人兼首席科学官Alberto Auricchio教授表示，非常兴奋将我们的双重杂交技术在眼科适应症中最终进行临床试验。AAVantgarde生物的首席执行官Natalia Misciattelli博士表示，我们有幸让Simonelli教授担任这项旨在为USH1B患者提供希望的试验的首席研究员。LUCE-1试验是一项多中心、开放标签、剂量递增研究，旨在调查3种剂量水平的双重AAV8.MYO7A（AAVB-081）在视网膜色素变性相关Usher综合征1B型患者中的安全性、耐受性和初步疗效。Usher综合征1B（Usher1B）是一种影响视网膜和内耳的遗传性疾病，由MYO7A基因突变引起。在美国和欧盟约有约20,000名Usher1B患者，这些儿童出生时听力受损，有前庭功能障碍，并在他们的第一个十年中开始逐渐失去视力。尽管有手术治疗方法可以治疗这些患者的听力问题，但尚无治疗方法可以治疗这些患者的渐进性视力丧失和失明。

Coave Therapeutics 将与世界知名的波尔多神经退行性疾病研究所合作，开发针对神经退行性疾病中蛋白质降解的基因治疗项目

2022-09-14

Coave Therapeutics与波尔多神经退行性疾病研究所合作，共同开发针对神经退行性疾病中蛋白质降解的基因治疗项目。合作旨在利用Coave的AAV-Ligand Conjugate（ALIGATER）平台设计、开发和制造携带TFEB基因的coAAV病毒载体，以靶向深层脑结构。研究所将负责进行联合设计的体内研究，以评估基因治疗产品在MSA和PD动物模型中的效果。该合作旨在产生更多的体内概念验证数据，并使治疗候选药物进入IND使能研究。

ALBERTO AURICHIO 荣获 ARRIGO RECORDATI 国际科学研究奖

2019-09-04

第九届国际Arrigo Recordati科学研究奖在意大利那不勒斯落幕，医学遗传学教授阿尔贝托·奥里奇奥获得10万欧元研究奖金。该奖项设立于2000年，纪念意大利制药企业家Arrigo Recordati，旨在激励研究人员做出对全球人类有益的重要发现。Recordati公司过去十年将罕见病领域提升为健康优先领域，并通过其子公司在全球范围内致力于罕见病药物的研究、开发和市场推广。2019年奖项旨在表彰在罕见病治疗研究方面的卓越成就，奥里奇奥教授的研究项目专注于利用AAV intein载体进行Stargardt病的基因治疗，该病是一种导致视力逐渐丧失的遗传性疾病。他的研究有望减少这种严重罕见病的影响，并为患者提供必要的治疗方法。

Casma Therapeutics 宣布与 Telethon 遗传学与医学研究所（TIGEM）的创始人 Fondazione Telethon 建立合作伙伴关系

2018-09-11

Casma Therapeutics与意大利那不勒斯的国际研究机构Fondazione Telethon的Telethon Institute of Genetics and Medicine（TIGEM）宣布合作，旨在开发针对溶酶体储存病以及神经退行性等常见疾病的创新疗法。此次合作将结合Casma在自噬生物学和药物发现方面的坚实基础，以及TIGEM在罕见遗传病临床经验和洞察力，共同推进新型疗法的研究。Casma利用自噬的见解发现治疗患者所需的疗法，而TIGEM的科研团队由Casma的科学共同创始人Andrea Ballabio领导，专注于自噬在溶酶体储存病和神经退行性疾病中的作用。该合作预计将在未来几年内将研究成果转化为患者的新疗法。

Shire 与意大利 Telethon 的罕见病遗传学和医学研究所达成新型研究合作

2012-10-24

Shire公司宣布与意大利Telethon基金会进行长期多领域的罕见病研究合作，旨在研究13种未公开的罕见病。该合作将支持多个项目，聚焦于溶酶体储存病和神经退行性疾病，资金总额达2200万美元。Shire将利用其在罕见病治疗方面的经验与TIGEM在基因治疗等新疗法方面的研究专长相结合，加速新药研发。Telethon基金会强调，这一合作有助于将科研成果转化为实际疗法，惠及罕见病患者。

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