Pharvaris公司近日宣布,其关于AAE-C1INH患者经历的第一项深入定性研究已发表在《免疫学前沿》杂志上。该研究评估了AAE-C1INH患者的经历,并验证了相关的患者报告结果(PRO)测量工具。研究结果表明,AAE-C1INH对患者的身体、情感和社会福祉产生了广泛的影响,患者报告了频繁的、痛苦的肿胀发作,这些发作往往在长时间的误诊和紧急护理后发生。此外,研究还评估了包括患者总体印象变化(PGI-C)、患者总体印象严重程度(PGI-S)和患者总体评估(PGA)在内的现有PRO工具在AAE-C1INH人群中的相关性和可解释性。这些发现将直接指导CREAATE 3期临床试验的设计,确保临床试验评估的结局对病人真正有意义。
Azafaros公司,一家专注于神经性溶酶体储存疾病(LSDs)领域,致力于解决神经系统症状的私营公司,宣布将于2026年6月22日至25日在美国圣地亚哥举行的2026年BIO国际大会上进行展示。公司的主要研究药物nizubaglustat,用于治疗包括GM1和GM2神经节苷脂病(GM1/GM2)和尼曼匹克C型病(NPC)在内的罕见神经性溶酶体储存疾病,目前正在进行两项III期临床试验。nizubaglustat已获得美国食品药品监督管理局(FDA)的罕见儿科疾病指定(RPDD)、孤儿药指定(ODD)和快速通道指定,以及欧洲药品管理局(EMA)的孤儿药品指定(OMPD)。Azafaros公司致力于开发针对罕见遗传疾病的治疗方案,并希望通过其知识、网络和勇气,快速将新药带给需要治疗的患者。
Fractyl Health公司宣布,其针对2型糖尿病的基因疗法RJVA-001已获得荷兰的临床试验申请授权,标志着该疗法进入人体研究阶段。RJVA-001是一种一次性、针对胰岛细胞的基因疗法,旨在使胰腺能够对营养产生GLP-1反应,从而避免全身性GLP-1疗法中常见的副作用。该研究预计将在2026年下半年开始,并计划在澳大利亚进行。Fractyl Health计划在现有资金范围内资助Rejuva的临床开发,并预计在2026年下半年开始给药并报告初步数据。
Quanterix公司近日宣布,其在JAMA Network Open期刊上发表了一项关于阿尔茨海默病研究的里程碑性论文。该研究由阿姆斯特丹UMC的研究人员领导,对近300名个体进行了长达15年的追踪研究。研究发现,通过结合多个生物标志物及其随时间变化的轨迹,可以更全面地了解临床风险。研究利用超灵敏Simoa技术测量了代表阿尔茨海默病四个关键生物轴的生物标志物,包括淀粉样蛋白(Aβ42/Aβ40比率)、tau蛋白(p-Tau 217)、神经炎症(GFAP)和神经退行性(NfL)。研究结果表明,通过多分析物模型对个体生物标志物值进行纵向监测,可以更准确地评估临床进展。该研究强调了Quanterix的Simoa超灵敏技术和多标记生物标志物检测在阿尔茨海默病研究中的推动作用,并介绍了Quanterix在阿尔茨海默病诊断领域的领导地位。
Azafaros公司,一家致力于成为溶酶体储存疾病领域领导者的生物制药公司,近日宣布任命经验丰富的生物技术执行董事和企业家Thierry Abribat加入公司董事会。Abribat博士在开发罕见病创新治疗方面拥有丰富的经验,曾创立并领导了Amolyt Pharma公司,该公司专注于罕见内分泌疾病的治疗,并在2024年被阿斯利康以超过10亿美元的价格收购。Azafaros正在招募两项注册III期临床试验,其领先产品nizubaglustat有望治疗包括GM1和GM2神经节苷脂病以及尼曼匹克病C型等神经性溶酶体储存疾病。Nizubaglustat已获得美国食品药品监督管理局(FDA)的快速通道指定和孤儿药指定,以及欧洲药品管理局(EMA)的孤儿药产品指定。Azafaros成立于2018年,专注于罕见遗传疾病的治疗,由一支经验丰富的行业专家团队领导。
Imricor Medical Systems公司与阿姆斯特丹大学医学中心(Amsterdam UMC)宣布,在iCMR实验室中成功完成了首例在实时MRI引导下进行的缺血性室性心动过速(VT)消融手术。这是由Amsterdam UMC团队在之前使用实时MRI和Imricor的NorthStar®测绘系统进行心房扑动和早搏消融手术经验的基础上完成的。该手术实现了多个世界首次,包括在MRI引导下从心脏右侧穿过间隔到达左侧,以及从心室内进行消融。此外,该手术还展示了即使在植入ICD(心脏去颤器)的高风险患者中,也能安全有效地进行治疗。这一里程碑事件标志着MRI引导的电生理学领域的重大突破,为MRI引导消融的更广泛临床应用铺平了道路。
全球领先的生物科学房地产开发商Breakthrough Properties宣布,位于阿姆斯特丹大学医学中心(Amsterdam UMC)的One Helix项目已竣工。该项目由Tishman Speyer和Bellco Capital合资企业Breakthrough成功预租给阿斯利康,并已全部租赁完毕。One Helix是一座五层楼的研究设施,由UNStudio设计,旨在实现BREEAM卓越认证。该项目不仅实现了卓越的能源和碳效率,还体现了Breakthrough创造一流发展项目以促进科学进步和发现的能力。One Helix采用了一系列创新技术,如地热储存、高效空气处理、三层玻璃幕墙和太阳能遮阳板,以及屋顶太阳能板,旨在提高能源效率并减少碳排放。此外,该项目还设有景观露台和绿色屋顶,以及电动汽车充电基础设施和自行车停放区。Breakthrough Properties致力于在全球主要城市技术中心收购、开发和运营最佳生物科学地产,支持生物技术、农业和营养领域的科学创新。
Signant Health,现代临床试验证据生成的领导者,宣布任命John Harrison为临床副总裁。John Harrison拥有超过25年的经验,在帮助赞助商将认知测试整合到药物开发计划中方面具有专业知识,这将进一步加强Signant在复杂神经科学研究中的临床驱动解决方案。John将专注于推动中枢神经系统试验的临床结果评估创新,特别强调在阿尔茨海默病、痴呆和认知终点在监管决策中起核心作用的复杂神经病学条件下。John的任命强化了Signant在最具挑战性和重要治疗领域之一推进临床试验科学的承诺。
CREATE Medicines公司宣布,阿姆斯特丹大学医学中心(Amsterdam UMC)已开始SPaCE-MT临床试验,该试验旨在评估CREATE的MT-302联合卡培他滨、奥沙利铂(CAPOX)以及或不联合尼伏单抗或曲妥珠单抗治疗晚期胃癌的效果。这是首次对体内CAR疗法与标准一线治疗方案结合用于实体瘤的临床评估。该试验标志着推进体内免疫编程以实现真正可扩展的现货细胞疗法的重要一步。CREATE Medicines公司表示,通过重复剂量治疗,这种疗法可以扩大患者的治疗选择,并与现有的护理标准无缝集成。MT-302是一种新型TROP2-FcA-LNP疗法,可以直接在体内编程免疫细胞攻击肿瘤。该研究由荷兰阿姆斯特丹UMC癌症中心的医学肿瘤学家Hanneke van Laarhoven教授领导,旨在发现关于这种疗法如何积极影响各种类型癌症患者预后的新见解。
EpiSign Inc.近日宣布推出METRIC平台,这是一款将复杂表观基因组数据转化为临床洞察力的下一代软件平台。该平台基于超过十年的验证科学研究,提供了一种快速、标准化的方法来解释广泛的临床指征的甲基化图谱。METRIC平台集成了现有的硬件和软件系统,并连接到EpiSign的全面表观基因组数据库。该平台利用AI算法,允许用户自主访问和解释患者的DNA甲基化数据,从而提高效率并加快周转时间。EpiSign METRIC旨在通过将验证的表观签名解释带到护理点,缩短从样本到临床洞察力的路径,为合作伙伴提供更快、更自信的答案。该平台目前筛查200种表观签名疾病,计划在未来五年内扩大覆盖范围至1000种综合征。
Foresight Diagnostics宣布,其Foresight CLARITY™ MRD检测在治疗新诊断的弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)患者中的预后性能得到了独立验证数据的支持。这些结果将在2025年5月31日至6月3日在伊利诺伊州芝加哥举行的美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上以口头报告形式分享。该研究由阿姆斯特丹UMC领导,与荷兰成人血液肿瘤基金会(HOVON)和荷兰综合癌症组织(IKNL)紧密合作,是迄今为止对Foresight CLARITY进行的最大规模独立验证研究,覆盖了荷兰和比利时50个地点的150多名接受一线治疗的患者。研究发现,超灵敏ctDNA-MRD检测提供了比标准影像和临床因素更有意义的预后信息,有助于更好的风险分层和治疗后管理决策。Foresight Diagnostics计划将CLARITY推向临床市场,并期待将其整合到常规临床实践中。