National Institute for Health and Care Excellence
公司全称：National Institute for Health and Care Excellence
国家/地区：英国/——
类型：——
收藏
公司介绍：
The UK's National Institute for Health and Care Excellence is an academic and research centre and provides guidance, sets quality standards and manages a national database to improve people's health and prevent and treat ill health
企业动态
KalVista Pharmaceuticals 宣布英国 MHRA 批准 EKTERLY（R）（sebetralstat），这是首个也是唯一一个用于遗传性血管性水肿的口服按需治疗
2025-07-15
KalVista制药公司宣布，英国药品和健康产品监管局（MHRA）已批准其药物EKTERLY（sebetralstat）上市，该药物是首个也是唯一一种针对遗传性血管性水肿（HAE）的口服按需治疗药物。该药物适用于12岁及以上的成人及青少年。EKTERLY在英国的批准是基于3期KONFIDENT临床试验的结果，该试验是迄今为止在HAE中进行的最大规模临床试验。该药物预计将成为全球HAE治疗的基础。
Vertex 宣布在英格兰达成 CASGEVY® 治疗镰状细胞病的报销协议
2025-01-31 15:00:00
Vertex制药与英国国家卫生服务体系(NHS)达成协议，为符合条件的镰状细胞性贫血(SCD)患者提供CRISPR/Cas9基因编辑疗法CASGEVY®。这一协议是在英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)发布积极指导，推荐CASGEVY在NHS中使用后达成的。这意味着符合条件的英格兰SCD患者现在可以接受这种治疗。Vertex表示，这一新协议确保了符合条件的SCD和TDT患者现在都可以接受CASGEVY治疗，认识到一次性治疗对病人、家庭和医疗体系的价值。CASGEVY是一种非病毒、体外CRISPR/Cas9基因编辑细胞疗法，旨在治疗SCD或TDT患者，通过精确的双链断裂编辑患者自身的造血干细胞和祖细胞中的BCL11A基因的erythroid特异性增强子区域，从而在红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)。
Immunocore 宣布在英格兰达成 KIMMTRAK▼ 治疗 HLA-A*02：01 阳性成人不可切除或转移性葡萄膜黑色素瘤的报销协议
2024-12-03 14:00:00
英国国家健康服务（NHS）推荐资助Immunocore公司研发的KIMMTRAK（tebentafusp）药物，用于治疗HLA-A*02:01阳性成人晚期或无法手术切除的葡萄膜黑色素瘤。这一决定推翻了NICE在2023年5月的初步否定决定，Immunocore公司在2023年12月成功上诉。KIMMTRAK是首个针对这种罕见且威胁生命的疾病提高生存率的疗法，为患者及其家庭带来了新的希望。KIMMTRAK已获得美国、欧盟、加拿大、澳大利亚和英国等地的批准，用于治疗HLA-A*02:01阳性成人晚期或无法手术切除的葡萄膜黑色素瘤。
Vertex公司与英国国家卫生服务体系（NHS England）达成延长长期补偿协议，为英格兰所有现有和未来符合条件的囊性纤维化（CF）患者提供KAFTRIO、SYMKEVI和ORKAMBI等药物。该协议还包括这些药物未来任何许可扩展的访问权限。英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）对这三种CFTR调节剂发出了积极推荐。Vertex、NHS England和NICE还承诺共同努力，为所有符合条件的患者提供下一类CF三联组合治疗药物vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor的快速访问，前提是药品和健康产品监管局（MHRA）授权。Vertex正在与苏格兰、威尔士和北爱尔兰的NHS当局合作，尽快完成类似访问协议。Vertex CF药物在全球60多个国家广泛可用，包括澳大利亚、法国、意大利、德国、爱尔兰共和国、荷兰、西班牙和美国。
Adverum Biotechnologies宣布，其基因疗法Ixo-vec在英国获得创新许可和接入途径指定，旨在加速监管审查过程。Ixo-vec是一种用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性的实验性基因疗法，已获得美国FDA的快速通道指定和欧洲EMA的优先药物指定。该疗法通过一次性的玻璃体腔注射提供长期疗效，减少频繁的抗VEGF注射，优化患者依从性和改善患者视力。此外，Ixo-vec正在进行名为LUNA的二期临床试验，旨在评估其在湿性年龄相关性黄斑变性患者中的疗效和安全性。
AMO Pharma宣布，英国药品和健康产品监管机构（MHRA）确认，CDM1-RS可以作为治疗先天性肌强直性营养不良症（CDM1）的批准主要终点指标。这一结果基于之前与FDA就CDM1-RS作为AMO Pharma 3期临床试验的合适主要终点的协议。CDM1-RS能够评估治疗在多个症状领域的益处。该量表由罗切斯特大学的Chad Heatwole教授和Nicholas Johnson教授开发，并由罗切斯特大学拥有和许可。AMO Pharma已将此量表纳入CDM1的REACH-CDM关键研究中。MHRA审查了AMO Pharma关于如何使用自然史研究、与治疗领域专家的咨询以及患者倡导者的反馈来开发该量表的数据。MHRA认为，如果REACH-CDM研究中AMO-02在CDM1中的研究结果为阳性，则该指标可以考虑为批准的主要终点指标。此外，MHRA为AMO Pharma的项目提供了科学建议，该项目获得了创新护照和创新许可和获取途径（ILAP）在英国的批准。
Aimmune Therapeutics UK Ltd.宣布，其产品PALFORZIA（脱脂花生粉）获得英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）的最终评估决定，作为治疗4至17岁花生过敏患者的积极草案指南。这是首个在英国获得许可并可供患者使用的花生过敏治疗药物。该决定基于PALISADE、ARTEMIS和ARC004/PALISADE后续临床研究的成果。在英国，花生过敏影响着0.5-2.5%的儿童。该治疗药物旨在帮助患者减少因意外接触花生蛋白而引发严重过敏反应的风险。
electroCore 宣布发表评论英格兰 gammaCore 治疗丛集性头痛处方的出版物
2021-10-20 20:00:00
electroCore公司宣布其非侵入性迷走神经刺激器gammaCore在英国治疗丛集性头痛的应用研究被发表在英国医疗保健管理杂志上。该研究回顾了2019年4月至2020年底在英国使用gammaCore的趋势，发现655名患者中有46.3%至少被开了一次续方，30.9%被开了两次或更多续方。研究显示，gammaCore的非侵入性迷走神经刺激对丛集性头痛患者具有持久疗效。该研究强调了gammaCore在丛集性头痛治疗中的实用性和有效性，并指出其可能带来成本节约。
Rhythm Pharmaceuticals 公布 2021 年第二季度财务业绩
2021-08-03
Rhythm Pharmaceuticals公司宣布，其药物IMCIVREE（setmelanotide）获得欧洲委员会授权，用于治疗肥胖和控制与POMC、PCSK1和LEPR基因缺陷相关的饥饿感。英国国家卫生与临床卓越研究所将setmelanotide选为高度专业化的技术。公司计划在2021年下半年向美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）提交补充新药申请（sNDA）和MAA Type II修订，以治疗BBS和Alstrm综合症。此外，公司计划在2021年下半年启动五项新的2期和3期临床试验。公司还宣布与Medison Pharma签订独家分销协议，在以色列商业化IMCIVREE。财务方面，截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资约为3.682亿美元。
阿斯利康获得 TAGRISSO（TM） ▼ （OSIMERTINIB） 的许可延期和早期 NHS 英格兰 （NHS） 准入，用于完全切除的早期 EGFR 突变阳性非小细胞肺癌患者
2021-05-07
阿斯利康公司宣布，英国药品和健康产品监管局（MHRA）已授予Tagrisso（奥希替尼）在英国的许可延期，用于治疗完全切除的早期EGFR突变阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的辅助治疗。这是MHRA在Project Orbis项目下首次颁发授权，该项目旨在加快创新癌症治疗的病人可及性。英国国家卫生服务（NHS）英格兰和英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）已达成协议，允许在NICE评估期间提前获得奥希替尼。奥希替尼是一种针对EGFR突变的靶向口服疗法，临床试验数据显示，与安慰剂相比，它可以将早期（IB-IIIA）EGFR突变阳性NSCLC患者的疾病复发或死亡风险降低80%。阿斯利康表示，这一突破性进展将显著改善这一疾病领域患者的预后，该领域已有十多年没有新的治疗选择。
NICE 大转弯，Akcea 的 Waylivra 赢得 NHS 资金
2020-09-18
Akcea Therapeutics的Waylivra（volanesorsen）作为治疗家族性胆固醇酯血症（FCS）的唯一疗法，在经过国家卫生与临床卓越研究所（NICE）的逆转决定后，将获得英国国家卫生服务体系（NHS）的资金支持。FCS是一种罕见的遗传性疾病，在英国影响55至110人，导致血液中甘油三酯水平极高，引发严重腹痛、急性胰腺炎、肝脾肿大和疲劳等症状。Waylivra是Ionis公司专有的反义技术产品，旨在减少ApoC-III蛋白的产生，该蛋白调节血浆甘油三酯水平，并可能影响其他代谢参数。NICE最初在今年年初拒绝了常规NHS资金支持。新的积极推荐是在公司提供价格折扣改善后，并使用委员会偏好的假设在经济学模型中得出的。Akcea Therapeutics英国国家经理Andy Caldwell表示，NICE认可了volanesorsen的价值，并对其在英国NHS的使用给予了积极推荐。这一决定将改变患者的生活，因为他们之前没有其他治疗选择。对于FCS患者来说，这是一个重要的里程碑，将使他们能够通过NHS获得治疗，大大提高生活质量。
交易事件
交易标题
主要参与方
其他参与方
事件特征
开始时间
更新情况
交易规模 (USD)
开通会员查看该企业交易事件
免费领取会员
产品管线
注册申报
受理号
药品名称
CDE企业名称
申请类型
注册类型
承办日期
状态开始日期
办理状态
审评
结论
结论
申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容
免费申请试用
临床进展
试验题目
药物名称
靶点
适应症
试验分期
试验状态
申办单位
登记号
首次公示
信息日期
信息日期
申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容
免费申请试用
上市信息
批准文号
药品名称
规格
剂型
生产单位
上市许可
持有人
持有人
药品类型
国产或
进口
进口
批准日期
申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容
免费申请试用
招投标信息
药品名称
剂型
规格
转化
系数
系数
最小制剂单位价格(元)
价格(元)
生产企业
投标企业
省份
公布时间
网页链接
申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容
免费申请试用
过评一致性
企业
品种
规格
剂型
过评情况
过评时间
注册分类
上市药物目录集（收录时间）
申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容
免费申请试用
知识产权
专利标题
申请号/月
公开号/日
相关药物
产品类型
技术分类
当前法律
状态
状态
查看该企业更多专利数据，请前往“摩熵专利”平台
申请试用
最新投融资资讯
更多-
动脉网-最新2026-09-01
-
动脉网-最新2026-09-01
-
动脉网-最新2026-09-01
-
动脉网-最新2026-09-01
-
医药代表2026-08-31
-
上海证券报2026-08-31
-
蒲公英Ouryao2026-08-31
-
药品圈2026-08-31
-
e公司2026-08-31
-
雷递2026-08-31
目录
基本信息
工商信息
团队信息
企业动态
融资信息
交易事件
财务数据
企业公告
企业研报
产品管线
注册申报
临床进展
上市信息
招投标信息
过评一致性
知识产权
相关投融资企业
最新投融资资讯
添加收藏
新建收藏夹
取消
确认