加拿大医药公司Médunik Canada与人口理事会宣布开展一项针对多发性硬化症(MS)新疗法的合作研究。该研究将利用由人口理事会开发的强效孕激素醋酸塞戈斯特隆(SGA),在动物模型中已显示出诱导再髓鞘化的潜力。合作将包括调查和临床前研究,旨在评估SGA作为MS治疗选项的潜力。该研究由人口理事会监督,Médunik Canada提供科学指导和评论。项目预计在2025年底或2026年初完成临床前试验,随后进行临床试验以测试该产品诱导髓鞘再生的能力。如果研究成功,SGA有望成为首个获批准的再髓鞘化疗法,用于治疗多发性硬化症。
以色列生物技术公司Kadimastem获得国家多发性硬化症协会商业研究项目Fast Forward的约60万新谢克尔资助,用于开发一种能够促进神经干细胞成熟为功能性髓鞘形成少突神经胶质细胞的化合物。这是继之前获得的一笔资助后,Kadimastem第二次获得此类资助,旨在通过其药物筛选平台测试一种潜在药物在动物模型中的有效性。Kadimastem的CEO Yossi Ben Yossef表示,这笔资助是对公司战略和研发能力的认可,同时为公司提供了无发行股票的融资来源。Kadimastem在再生医学领域拥有丰富的经验和技术优势,其研发的药物筛选平台有助于发现新药。
Bionure公司宣布与国家多发性硬化症协会通过其商业研究子公司Fast Forward达成一项赞助研究协议,旨在加速多发性硬化症新疗法的开发。Fast Forward将为Bionure提供资金,支持其BN201药物的晚期临床前开发,以支持急性视神经炎(AON)的1期临床试验。BN201是一种新型神经保护候选药物,已被FDA授予孤儿药资格。该药物不仅具有神经元保护活性,还能通过促进OPCs分化为成熟的少突胶质细胞和促进轴突周围的髓鞘形成来刺激再髓鞘化。保护神经系统免受损害并通过髓鞘修复逆转损害,有望恢复视神经炎和多发性硬化症患者的功能。Bionure计划在2015年第二季度提交IND申请,并计划在2017年获得AON的临床验证,并在2018年早期进入NMO市场。
Glialogix公司宣布与Fast Forward非营利组织签订赞助研究协议,旨在加速多发性硬化症(MS)治疗药物的开发。Fast Forward将为Gialogix提供资金,用于GLX1112的前期临床研究,这是一种新型神经保护疗法,旨在减缓进展性MS患者残疾的积累。该研究资金将支持GLX1112的药代动力学测试、临床前模型和进一步机制研究。Gialogix首席执行官Mark Moore表示,这一研究资金验证了GLX1112的治疗方法,并有助于将其推进为治疗进展性MS的潜在突破性疗法。Gialogix首席科学官Thadd Reeder表示,Fast Forward的支持将有助于将GLX1112推进到临床试验,并可能有助于开发新的临床试验设计。国家MS协会执行副总裁Bruce Bebo表示,该协会致力于帮助开发针对MS患者的新疗法,并很高兴与Gialogix合作,以加快其治疗项目的开发。
Karyopharm Therapeutics获得国家多发性硬化症协会的资助,支持其SINE化合物在多发性硬化症等炎症性疾病模型中的研究。SINE化合物通过抑制Exportin-1(XPO1或CRM1)来抑制约220种哺乳动物货物的出口,可能减少炎症并保护神经元免受毒性因素侵害,从而减缓多发性硬化症的持续和进展。该研究由Mount Sinai的Patrizia Casaccia博士领导,其实验室首次将核输出确定为神经退行性变的重要机制,并进行了初步实验。Karyopharm的SINE化合物在癌症、自身免疫疾病、某些病毒和伤口愈合的模型中显示出生物活性。
比利时Gosselies的Euroscreen SA于2013年12月18日宣布获得美国国家多发性硬化症协会(National Multiple Sclerosis Society)通过Fast Forward项目以及德国默克集团子公司EMD Serono的资金支持。这笔资金将用于支持识别多达五种孤儿G蛋白偶联受体(GPCRs)的内源性配体,这些受体可能在多发性硬化症(MS)中发挥致病或保护作用。Euroscreen首席执行官Jean Combalbert表示,他们对获得这笔重要资金以及能与国家MS协会和EMD Serono合作感到非常高兴。这笔来自国家MS协会和EMD Serono的奖金是加速商业化发展基金的第一批资助之一,旨在加快将研究发现转化为新的或改进的MS疗法。国家MS协会首席倡导、服务和研究官Timothy Coetzee表示,当前的研究,如Euroscreen SA所进行的研究,有望改变MS的格局,这令人兴奋,并推动了国家MS协会与EMD Serono在关键研究领域的合作,以加快新疗法和创新的发展,造福MS患者。
ENDECE Neural公司与国家多发性硬化症协会通过Fast Forward项目签署了资助协议,用于推进其领先化合物NDC-1308的预临床开发。NDC-1308有望恢复受损神经中的髓鞘,从而治疗多发性硬化症。公司将利用225,000美元的资金验证NDC-1308能够修复神经轴突的保护层——髓鞘。NDC-1308在小鼠模型中显示出显著促进髓鞘再生的能力。ENDECE Neural还计划在丹麦哥本哈根举行的欧洲多发性硬化症研究治疗委员会第29届大会上展示NDC-1308的临床前试验数据。目前,多发性硬化症的治疗方法主要针对减缓疾病进展,而NDC-1308有望激活关键细胞制造髓鞘,从而可能改善患者的病情。
Karo Bio AB获得国家多发性硬化症协会通过Fast Forward项目资助500万美元,用于开发新型治疗药物ERbeta激动剂,针对多发性硬化症的进展性形式。这笔资金将支持Karo Bio先进化合物的进一步临床前开发。Karo Bio的ERbeta激动剂有望减缓多发性硬化症的疾病进展,因为临床前模型显示它能够保护神经元并恢复髓鞘。受损的髓鞘会导致多发性硬化症患者出现疾病症状和残疾。这种预期效果与目前批准的多发性硬化症疗法截然不同,后者用于治疗复发型多发性硬化症,可减轻炎症,但不能恢复髓鞘或直接保护神经元。Karo Bio首席执行官Per Bengtsson表示,他们很高兴获得国家多发性硬化症协会的资助,以支持他们解决多发性硬化症患者未满足的医疗需求,并希望实现多发性硬化症治疗的重要突破。这一投资是国家多发性硬化症协会对性别差异在多发性硬化症中作用的研究的延续,这一研究推动了基于性激素,尤其是雌激素的基本研究。Karo Bio开发ERbeta激动剂反映了这一方法的潜力,符合协会全面战略,旨在阻止多发性硬化症的残疾进展并恢复功能。Karo Bio是一家专注于研发创新药物以满足重大医疗需求的制药公司,主要在神经精神病学、炎症、自身免疫性疾病和癌症等治疗领域进行药物开发项目。
ACADIA制药公司与UCLA合作,利用其专有的选择性雌激素受体β激动剂AC-186,作为治疗多发性硬化症(MS)的新方法。这项研究得到了Fast Forward和EMD Serono的支持,旨在进一步评估AC-186在MS动物模型中的药代动力学和治疗效果。ACADIA制药公司CEO Uli Hacksell表示,这项合作将有助于扩大其ER-β项目的研究,并拓宽其在MS治疗中的应用。
DioGenix公司与Fast Forward合作开发基于血液的MS分子诊断,Fast Forward将提供高达50万美元的资金支持DioGenix的MS诊断产品MSPrecise™的临床试验,该产品通过分析脑脊液中的B细胞来测量适应性免疫系统的变化。此资助将帮助DioGenix确定这一方法是否适用于血液样本。该合作旨在通过更早地识别影响适应性免疫系统的疾病事件,为MS提供早期诊断和疾病亚型的区分。DioGenix计划开发一个神经免疫检测套件,以区分与MS具有某些生物学特征的免疫介导的神经系统疾病。National MS Society首席研究官Timothy Coetzee表示,与DioGenix的合作反映了他们致力于开发新工具和技术,以帮助医生做出更早、更自信的诊断和治疗决策。DioGenix首席执行官Larry Tiffany表示,与Fast Forward的合作将使他们能够更快地开发新的测试,这些测试将对MS患者的生命产生深远影响。MSPrecise™使用下一代测序测量从CSF中分离的B细胞中重组免疫球蛋白基因中的DNA突变,这些突变是适应性免疫系统对感知挑战的反应。这些变化与B细胞DNA中产生的针对感知的外来入侵者的抗体库相对应。MSPrecise™将增加临床医生对MS的诊断标准,提供与目前仅测量CSF中免疫球蛋白G蛋白存在的测试相比,测量B细胞DNA变化的方法。
Concert Pharmaceuticals与Fast Forward宣布合作,资助C-21191的预临床研究,该药物是一种针对多发性硬化症(MS)中痉挛和疼痛的GABAA受体调节剂。Fast Forward将提供资金支持其临床前阶段的发展。C-21191是L-838417的氘代类似物,具有改善的药代动力学特性,在临床试验中显示出与加巴喷丁相当的疗效,且不会引起镇静或共济失调。该合作体现了Fast Forward对创新药物开发的承诺,旨在满足未满足的医疗需求并提高MS患者的生命质量。