Beren Therapeutics公司宣布，其子公司Mandos LLC已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了针对婴儿期尼曼匹克病C型（NPC）的adrabetadex药物的上市申请。该申请基于外部控制的生存分析、生物标志物和非临床确认证据以及患者体验叙述的数据支持。adrabetadex是一种正在研究的、专有的环糊精疗法，旨在增加细胞内胆固醇转运，以针对NPC的潜在病理。adrabetadex在临床试验和扩大获取计划中的数据显示，该药物耐受性良好，最常见的不良事件包括听力障碍和剂量后疲劳或共济失调。FDA于2025年授予adrabetadex在婴儿期NPC中的突破性疗法指定，并设有60天的审查期。Mandos计划在FDA审查过程中继续通过扩大获取计划向符合条件的患者提供adrabetadex。
Beren Therapeutics公司旗下子公司Mandos公司宣布，其研发的针对婴儿型尼曼匹克病C型（NPC）的实验性药物adrabetadex获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法认定（BTD）。该认定旨在加速严重或危及生命条件的药物开发。adrabetadex在临床试验中显示出改善婴儿型NPC患者生存率的潜力。adrabetadex此前在2016年曾获得突破性疗法认定，但由于临床试验数据，该认定被撤销。Beren公司通过其子公司Mandos在2021年收购了adrabetadex项目，并与FDA和NPC社区紧密合作，推进adrabetadex的研发。adrabetadex还具有孤儿药和罕见儿科疾病认定。Beren计划不久后提交新药申请（NDA），并期望adrabetadex有资格获得优先审评。尼曼匹克病C型（NPC）是一种罕见的、常染色体隐性、严重的神经退行性疾病，由NPC1或NPC2基因的病理性变异引起，导致胆固醇运输受损，进而引起神经功能逐渐衰退和过早死亡。adrabetadex是一种专有的2-羟基丙基-β-环糊精异构体混合物，正在研究作为NPC的治疗方法。它通过重建细胞内胆固醇运输，直接解决NPC的潜在病理。adrabetadex通常耐受性良好，主要的不良事件包括可能需要助听器的听力障碍以及剂量后疲劳和/或共济失调。目前，adrabetadex尚未获得FDA或任何其他卫生机构的批准。
Mandos Health公司宣布，其研究性疗法adrabetadex的分析结果将在2025年10月8日至11日在北卡罗来纳州夏洛特举行的第54届儿童神经病学学会（CNS）年会上展示。这是对adrabetadex进行的迄今为止最全面的临床评估，结果显示该疗法对婴儿型尼曼匹克病C型（NPC）患者及其家庭具有治疗潜力。两项分析详细介绍了adrabetadex在NPC（一种罕见的进行性神经退行性疾病）中的临床和生物学效应。第一项摘要报告了在6岁之前出现神经系统症状的adrabetadex治疗参与者与匹配的外部对照组相比，整体生存率有所提高。第二项摘要提供了支持adrabetadex作为疾病修饰疗法的生物标志物数据。这些分析包括长期治疗数据，允许评估对生存的影响。这些数据代表了adrabetadex迄今为止最全面的临床评估，并显示了该疗法对婴儿型NPC患者及其家庭的潜在治疗潜力。如果获得批准，adrabetadex可能成为第一种提高婴儿型NPC患者生存率的疗法。
国际尼曼匹克病登记处（INPDR）与生物制药公司Mandos Health宣布建立合作关系，Mandos Health将获得INPDR研究“Gateway”平台上的登记信息。这一合作将使Mandos Health能够利用INPDR数据库中关于尼曼匹克病C1（NPC1）患者的真实世界数据，以支持其NPC1研究产品VTS-270的开发。INPDR是全球最大的关于NPC1诊断、管理和进展的数据库，包含来自11个国家20个临床中心的超过300名NPC1患者的信息。INPDR首席执行官康纳·多尼利表示，这一合作体现了INPDR致力于支持尼曼匹克病社区的研究工作。Mandos Health患者与社区参与副总裁凯西·特拉兹表示，他们选择与INPDR合作，因为它提供了无与伦比的真实世界数据，能够帮助他们解决关于VTS-270治疗效果的疑问。尼曼匹克病英国首席执行官兼INPDR理事托尼·马修森强调，这一合作是基于患者、家庭和临床医生对登记处的参与，他们分享了关于尼曼匹克病诊断、管理和进展的重要真实世界信息。
Mandos, LLC在2021年7月1日完成了从Mallinckrodt Pharmaceuticals的子公司Vtesse LLC收购Adrabetadex（又称VTS-270）的交易，这是一种用于治疗Niemann-Pick Type C1疾病（NPC1）的药物。NPC1是一种罕见的遗传性疾病，会导致胆固醇和其他脂质物质在体内细胞内运输受阻，导致这些物质在身体各组织中的异常积累，包括大脑、肝脏、脾脏和肺组织。随着疾病的进展，NPC1可能导致认知能力下降、言语能力丧失、吞咽困难、运动能力丧失，最终死亡。Mandos计划与Mallinckrodt合作完成药物赞助义务的转移，并继续NPC1的扩展访问计划（EAPs）和研究者发起的研究。Mandos还将重新分析现有数据，并与研究人员、科学和医学界成员、第三方合同研究组织、供应商和政府监管机构进行沟通，以支持这些活动。
Mandos, LLC与Mallinckrodt Pharmaceuticals的子公司Vtesse, LLC达成协议，收购adrabetadex（又称VTS-270），这是一种用于治疗Niemann-Pick Type C1疾病（NPC1）的药物。此次收购若获批准，将使Mandos能够继续在美国扩展访问计划，并在Rush大学医学中心进行adrabetadex的研究与开发。该协议需获得美国特拉华州破产法院的批准，因为Mallinckrodt正在进行第11章重组。NPC1是一种罕见的遗传性疾病，导致身体无法将胆固醇和其他脂质物质运输到细胞内，导致这些物质在身体各组织，包括大脑、肝脏、脾脏和肺组织中异常积累。随着疾病的发展，患者通常会出现神经和认知功能的下降，以及肌肉张力和强度的变化。Mandos表示，一旦交易获得批准，将致力于与患者、护理者、临床医生和监管机构合作，确保患者能够获得药物，并致力于改善NPC1患者的生命质量。
