The Sean M Healey & AMG Center
公司全称：The Sean M Healey & AMG Center
国家/地区：美国/——
类型：——
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公司介绍：
Healey Center for ALS is to discover life-saving therapies for amyotrophic lateral sclerosis.In September 2022, Seelos Therapeutics announced it will collaborate with the Sean M. Healey & AMG Center for ALS in an Expanded Access Program that will be fully funded by a grant from the National Institute of Neurological Disorders and Stroke under the ACT for ALS
企业动态
Denali Therapeutics发布第二季度财务报告及业务亮点
2024-08-01
Denali Therapeutics Inc.近日公布了截至2024年6月30日的第二季度财务报告，并提供了业务亮点。公司在第二季度取得了多项进展，包括与FDA就加速批准途径进行讨论，以及与Biogen就TfR-based ATV:Abeta项目恢复权利。此外，公司还公布了多个临床和早期研究项目的最新进展，包括MPS II、ALS、MS、PD和UC等疾病的治疗。
PathMaker Neurosystems公司获得美国国防部216万美元资助，用于开展肌萎缩侧索硬化症（ALS）临床试验。该资助将支持PathMaker公司扩大其名为CALM研究的试点研究，使用MyoRegulator研究性设备治疗ALS患者。该试验计划于2024年底在波士顿地区的两家领先中心——Spaulding康复医院和贝斯以色列女执事医疗中心开始。PathMaker公司的研究基于其专有的运动神经元过度兴奋抑制平台，该平台提供多部位直接电流刺激，以调节与ALS运动神经元过度兴奋相关的机制和回路。MyoRegulator设备已在两个完成的临床试验中用于治疗中风后痉挛，以及一个针对ALS的首次人体试验中。
Clene公司宣布，其CNM-Au8治疗在HEALEY ALS平台试验长期开放标签扩展中显示出显著效果。治疗组的血浆神经丝轻链（NfL）水平在76周时与安慰剂组相比显著降低，降低了长期全因死亡率的风险。此外，CNM-Au8在延缓疾病恶化事件方面表现出更明显的治疗效果，尤其是在高风险患者中。这些长期数据为CNM-Au8作为治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的潜在药物提供了更多支持。
Denali Therapeutics公司宣布，其eIF2B激动剂DNL343在ALS患者中的1b期临床试验显示，每日一次口服给药28天耐受性良好，并显示出广泛的血脑屏障渗透和ISR通路相关生物标志物的显著抑制。DNL343旨在通过抑制ISR通路来预防或减缓与应激颗粒形成和TDP-43聚集相关的疾病进展。这些初步结果与之前在健康志愿者中的1期数据一致，是该项目的重要里程碑。Denali Therapeutics正在推进DNL343进入2/3期临床试验的设计阶段，并与麻省总医院的Sean M. Healey & AMG ALS中心合作，共同推进潜在的治疗方案。
Seelos治疗公司将与Healey和AMG的ALS中心合作，进行一项由国家神经疾病和中风研究所根据加速获取ALS关键疗法法案（ACT for ALS）的资助资助的扩大准入计划。
2022-09-30
Seelos Therapeutics宣布与Sean M. Healey & AMG中心合作，开展一项由美国国立神经疾病与中风研究所资助的扩大访问计划，用于研究SLS-005在不符合临床试验条件的肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中的疗效。该计划旨在为无法参与临床试验的患者提供SLS-005，并收集更多数据以推进该疗法的临床研究。SLS-005是一种研究性治疗，旨在通过激活转录因子EB（TFEB）来稳定蛋白质并激活自噬，以治疗与蛋白质错误折叠和病理物质积累相关的疾病。此计划是加速ALS关键疗法法案（ACT for ALS）的一部分，旨在促进罕见神经退行性疾病的治疗研究。
研究为肌萎缩侧索硬化症提供了新的见解
2022-08-24
纽约Tisch MS研究中心的研究发现，ApoB蛋白是导致散发性肌萎缩侧索硬化症（sALS）患者永久性运动功能障碍和运动神经元退化的关键因素，为该疾病的治疗提供了新的靶点。研究人员通过创新实验方法，利用来自sALS患者的脑脊液（CSF）建立了新型小鼠模型，发现sALS患者的CSF具有神经毒性，而家族性ALS（fALS）患者的CSF则不具有。通过全球蛋白质组分析，研究人员确定了ApoB蛋白是导致运动神经元退化的神经毒性蛋白。该研究为sALS患者提供了新的治疗思路，有望为成千上万的ALS患者带来希望。
Wave Life Sciences 宣布对正在进行的 1b/2a 期 FOCUS-C9 研究进行积极更新，该研究由低剂量、单剂量 WVE-004 有效、持久地减少 Poly（GP） 驱动
2022-04-04
Wave Life Sciences Ltd.近日宣布，其针对C9orf72相关肌萎缩侧索硬化症（C9-ALS）和额颞叶痴呆（C9-FTD）的候选药物WVE-004的Phase 1b/2a FOCUS-C9临床试验取得积极进展。试验结果显示，WVE-004在低剂量下能有效降低关键疾病生物标志物poly(GP)的水平，该标志物在脑脊液中的降低表明药物在脑和脊髓中的靶点作用。此外，公司还将观察期从三个月延长至六个月，以确定poly(GP)的最大降低程度和低剂量效果的持续时间。同时，WVE-004的多剂量给药研究正在进行中，预计2022年将获得更多数据。
Revalesio公司在第32届国际ALS/MND研讨会上展示了其领先药物候选物RNS60的临床数据，包括一项2期临床试验。RNS60是一种独特的氧合盐水制剂，旨在解决与线粒体功能障碍和炎症相关的细胞失衡。在多项临床试验中，RNS60显示出治疗包括ALS在内的神经退行性疾病的治疗潜力。一项由意大利米兰的Mario Negri研究所赞助的2期临床试验显示，RNS60在改善患者肺功能方面具有统计学意义，且耐受性良好。此外，一项多年度的扩大访问计划（EAP）和一项在健康志愿者中进行的安慰剂对照研究也提供了积极的数据。Revalesio致力于通过开发有效且耐受性良好的药物来改变神经退行性疾病患者的未来治疗，其产品管线以RNS60为主，目前正在进行ALS和急性缺血性卒中的2期临床试验。
Clene Inc.及其子公司Clene和全资子公司Clene Nanomedicine，一家专注于利用纳米技术治疗神经退行性疾病，特别是细胞能量衰竭的生物制药公司，宣布启动第二个美国食品药品监督管理局（FDA）扩大访问计划（CNMAu8.EAP02），用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者。该计划与Healey ALS平台试验相结合，CNM-Au8，一种催化活性金纳米晶体悬浮液，正在该试验中被评估用于治疗ALS，预计2022年中公布主要结果。扩大访问计划旨在为不符合Healey ALS平台试验资格的ALS患者提供CNM-Au8的访问权限。Clene的CNMAu8.EAP02将在三个参与临床试验的地点进行。Clene的首席医疗官Robert Glanzman表示，与Healey ALS中心合作提供CNM-Au8给可能从中受益的ALS患者感到荣幸。CNMAu8.EAP02是Clene目前支持的第二个CNM-Au8扩大访问计划，第一个计划（CNMAu8.EAP01）也是与MGH的Sean M. Healey & AMG ALS中心合作启动的，目前支持40名ALS患者的CNM-Au8访问。Clene致力于支持患有破坏性神经退行性疾病的社区，并每天都在努力治疗更多患者。
Alector公司宣布，一项针对携带C9orf72突变的肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的随机、安慰剂对照的2期临床试验已开始进行，评估AL001的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。AL001是一种潜在的首个同类单克隆抗体，旨在提高脑内免疫活动的关键调节因子progranulin的水平。Alector正在积极招募3期INFRONT-3关键临床试验，该试验针对携带progranulin突变的FTD高风险个体和症状性患者，以及目前正在招募的2期INFRONT-2研究，该研究针对携带C9orf72突变的FTD症状性患者。AL001在FTD-GRN患者中显示出令人鼓舞的结果，迅速增加progranulin水平并正常化神经退行性疾病过程中导致神经退化的炎症生物标志物。ALS是一种进展性且最终致命的神经退行性疾病，目前FDA批准的治疗方案很少。随着对ALS的遗传和生物基础的了解，有机会开发针对疾病机制的靶向治疗方法。
Spinogenix 授予 SPG302 治疗肌萎缩侧索硬化症的 FDA 孤儿药资格认定
2021-06-07
Spinogenix公司宣布其研发的针对中枢神经系统疾病和罕见病的新型神经突触生成小分子疗法SPG302，在美国食品药品监督管理局（FDA）获得孤儿药指定（ODD）。这一指定使SPG302可享受免除FDA用户费和临床研究税收抵免等优惠政策。此外，Spinogenix已完成与FDA关于SPG302当前研发计划的IND（新药研究）互动，FDA同意了包括在ALS患者中进行的一期/二期临床试验和基于安全性/药代动力学/生物标志物数据的一期/三期关键性试验的整体研发计划。SPG302是一种口服生物利用度高、能穿透血脑屏障的小分子，其作用机制可以再生丢失的突触，并在多种神经退行性疾病动物模型中显示出认知和运动行为的改善。Spinogenix公司致力于开发针对涉及突触丢失和功能障碍的疾病的变革性疗法，其药物旨在无论突触丢失的潜在原因如何，都能再生突触，从而逆转认知和运动功能的下降，影响疾病并从根本上改变治疗模式。
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