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Royal Hospital for Children

公司全称：Royal Hospital for Children
国家/地区：英国/——
类型：——
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公司介绍：
Royal Hospital for Children是英国知名的儿童医院，专注于提供高质量的儿科医疗服务。该医院拥有先进的医疗设备和专业的医疗团队，涵盖儿科各个领域。其业务包括儿科门诊、住院治疗、手术和康复等。Royal Hospital for Children致力于通过科学研究和临床实践，推动儿科医学的发展，为患儿提供最佳的治疗方案和护理服务。

基本信息

联系电话：

441412010000

地址：

1345 Govan Road GLASGOW G51 4TF; GB; Telephone: +441412010000;

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行业领域：
应用技术：

企业动态

渤健和 Stoke Therapeutics 宣布在第 16 届欧洲儿科神经病学会 （EPNS） 大会上公布 Zorevunersen（一种治疗 Dravet 综合征的研究药物）的研究数据
2025-07-10
Biogen 和 Stoke Therapeutics 在第16届欧洲儿科神经病学学会（EPNS）大会上宣布了关于Zorevunersen（一种用于治疗Dravet综合症的实验性药物）的研究数据。分析显示，在第三期临床试验中，Zorevunersen的剂量方案在68周时改善了认知和行为。这些发现支持了在第三期EMPEROR研究中包含评估认知和行为的次要终点。Zorevunersen正在开发中，作为Dravet综合症的首个潜在疾病修饰治疗。 主要信息总结如下： - Biogen 和 Stoke Therapeutics 在 EPNS 大会上展示了 Zorevunersen 的研究数据。 - 数据显示，Zorevunersen 在第三期临床试验中改善了患者的认知和行为。 - 这些发现支持了在第三期 EMPEROR 研究中评估认知和行为的次要终点。 - Zorevunersen 是一种针对 Dravet 综合症的实验性药物，旨在改善疾病症状。
Encoded Therapeutics 在美国癫痫协会 2021 年年会上呈报数据，显示患有 Dravet 综合征的儿童早期出现严重的神经发育缺陷和癫痫负担
2021-12-03
Encoded Therapeutics在2021年美国癫痫学会年会上公布了ENVISION自然史研究的初步数据，显示患有Dravet综合症的儿童在两年大时就会经历神经发育的早期和显著延迟，包括适应功能、沟通和社会化能力的下降，并且随着年龄的增长而恶化。这些数据表明，尽管使用了多种和较新的抗癫痫药物，但癫痫发作的频率仍然随着年龄的增长而增加。ENVISION研究旨在阐明Dravet综合症在儿童发展关键时期的进展，并帮助了解疾病对儿童及其家庭的影响。Encoded Therapeutics正在开发ETX101，这是一种潜在的单一剂量、疾病修饰性基因调节疗法，旨在针对SCN1A+Dravet综合症的潜在原因，以期解决疾病的全部表现。

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