2026年9月26日,美国费城将举办由肉芽肿病研究基金会(FSR)主办的FSR区域肉芽肿病峰会。该峰会旨在提高对肉芽肿病的认识,加强中大西洋地区的合作,并邀请全国知名专家、临床医生、医疗保健专业人员、患者及其家属参与。峰会包括为临床医生和患者及护理伙伴分别设计的两个教育项目,以及促进医疗和患者社区之间有意义对话的午餐会。该活动由FSR全球肉芽肿病诊所联盟(FSR-GSCA)支持,并与杰斐逊健康、天普健康和宾夕法尼亚大学医学中心共同举办。峰会将提供基于证据的教育课程,旨在提高诊断、治疗、多学科护理、转诊途径和长期疾病管理的最佳实践。此外,峰会还将提供关于肉芽肿病的理解、疲劳和疼痛管理、运动、药物和治疗选择、参与研究和应对疾病日常生活的课程。注册免费,但名额有限,需提前注册。
费城儿童医院(CHOP)宣布获得来自先进健康研究项目局(ARPA-H)THRIVE项目的五年期、最高3890万美元的奖项,以支持个性化基因疗法的进步。该奖项将资助由Rebecca Ahrens-Nicklas博士和Lindsey A. George博士领导的研究工作,旨在为四种罕见的与肝脏相关的遗传疾病开发个性化的基因编辑疗法。这些疾病包括尿素循环障碍、有机酸血症、严重凝血障碍和出血障碍。CHOP团队计划通过建立和改进基因编辑和脂质纳米粒子系统,以及进行临床试验和监管审批,来推动这一目标。
K Health宣布与宾夕法尼亚大学健康系统(UPHS)达成多年合作协议,将在该系统的电子健康记录(EHR)系统中部署一系列人工智能(AI)临床代理。此举旨在减少等待时间,支持临床医生专注于更高风险的决策,并使患者更容易理解和遵循他们的护理计划。合作将从宾夕法尼亚医学的虚拟紧急护理项目Penn Medicine On-Demand开始,然后扩展到宾夕法尼亚诊所网络中的现场初级保健和精选专科。K Health的平台以经过临床验证、同行评审的接入体验开始,作为患者的护理入口。患者描述他们就诊的原因,并通过动态个性化、临床设计的患者接入流程,生成一份预先填充的病历草稿,在咨询开始前直接流入提供者的EHR系统。作为合作的一部分,K Health将提供一套紧密集成的面向患者和临床医生的代理,旨在在宾夕法尼亚医学现有的数字门户和EHR系统中工作。该系统基于现实世界的医疗互动和结构化临床数据进行训练,旨在理解医学语言,包括症状、药物、治疗途径以及日常条件中固有的含糊性。除了初级保健,宾夕法尼亚医学和K Health还计划将相同的接入和提供者AI准备访问能力扩展到包括心脏病学和皮肤病学在内的精选专科。宾夕法尼亚医学和K Health还计划在同行评审的研究上进行合作,以建立临床AI在常规护理中的证据基础。
Flatiron Health宣布参加2026年5月29日至6月2日在伊利诺伊州芝加哥举行的美国临床肿瘤学会(ASCO)年会。Flatiron Health展示了其高质量的实地数据和创新的研发能力,涵盖25多项研究成果,包括14项Flatiron Health撰写的海报展示和在线出版物。这些成果包括数字孪生模拟患者预后、基于大型语言模型(LLM)的治疗模式分析等,展示了Flatiron Health在肿瘤学证据演变中的领导地位。Flatiron Health还推出了Flatiron Telescope,这是一个多代理自适应分析平台,旨在帮助生命科学团队更快地找到合适的患者、实时评估研究可行性,并按需生成肿瘤学见解。Flatiron Health的研究成果包括对大型语言模型在里程碑式临床试验讨论和其现实世界采用影响因素的主题分析、基于深度学习的CT生物标志物预测PD-L1高表达转移性非小细胞肺癌一线免疫检查点抑制剂单药治疗的生存期、术后循环肿瘤DNA(ctDNA)在肌肉浸润性(MIBC)和局部晚期(LA)膀胱癌患者中的预后价值等。
费城医学中心和儿童医院费城(CHOP)宣布,著名布朗大学医师科学家埃里克·M·莫罗博士(MD, PhD)将被任命为卢里自闭症研究所的首任所长。莫罗博士将于2026年9月1日上任,加入宾夕法尼亚大学佩尔拉门医学院的儿科和遗传学部门。此次任命是卢里自闭症研究所的一个重要里程碑,该研究所由杰弗里·卢里家族基金会和南希·卢里·马克斯家族基金会于2025年捐赠的5000万美元资金支持而成立,是美国学术医疗中心中针对自闭症研究的最大单笔捐赠。研究所将成为全国乃至全球公认的自闭症谱系障碍研究、合作、临床护理和倡导的中心。研究所的总部和研究实验室将位于儿童医院费城的校园内,跨越相邻的建筑,以促进宾夕法尼亚医学中心和CHOP之间的紧密合作和发现。莫罗博士将专注于寻找创新的方法,为患者在其一生中提供更好的护理和结果。
费城,2026年2月26日——一项新的基于CRISPR的工具,可以直接用于患者的癌细胞中,可以识别驱动急性髓系白血病(AML)的基因和调控元件。这种首创的方法揭示了患者个体细胞如何对基因变化做出反应,使得识别药物靶点和理解为什么某些癌症对治疗不再响应变得更加容易。这项研究由费城儿童医院(CHOP)和宾夕法尼亚大学佩尔曼医学院(Penn Medicine)的研究人员共同发表在《分子细胞》杂志上。CRISPR基因组编辑工具允许研究人员同时快速测试数百个基因,以确定哪些基因对癌症的生长和存活至关重要。这些遗传工具包已经使新癌症药物靶点的发现和验证成为可能。迄今为止,这种方法主要在临床前模型或实验室中长期建立的癌细胞系中使用。这些模型并不能完全代表患者中看到的遗传多样性。研究人员试图将CRISPR工具应用于患者的异质肿瘤样本,以更好地了解癌细胞依赖的遗传元素以及它们如何对治疗做出反应。AML占成人白血病的约三分之一,是美国儿童中第二常见的血液癌症。虽然化疗可以使许多AML患者进入缓解期,但对于那些癌症对治疗无反应或复发的患者,治疗可能具有挑战性,这通常是由于白血病细胞中的某些基因或染色体变化。这项研究旨在解决这一挑战。由于新工具适用于患者样本,研究人员希望有一天它不仅可以用作研究工具,还可以在临床环境中使用,根据每个患者癌症的独特生物学更好地优先考虑治疗方案。新CRISPR平台提供更多细节,更快地揭示信息。在这项研究中,研究团队开发了一种更有效的方法,将CRISPR工具传递到患者AML细胞中。他们优化了病毒载体和递送方法,将CRISPR组件直接引入原发白血病细胞,实现了高基因编辑效率。使用这个平台,团队同时筛选了数百个基因编辑,以找到减少或增加细胞生长的编辑,这表明影响癌症存活的基因。他们使用移植的患者来源的白血病细胞在体外和临床前模型中测试了这些编辑,以验证这些发现。该平台使科学家能够测试哪些基因和遗传元素在人类肿瘤中真正重要,有助于识别药物靶点,显示同一患者体内不同肿瘤亚群如何响应,并加快精准疗法的发现。
北星麻醉公司于2025年11月10日宣布与特拉华州多弗的贝海医疗中心(Bayhealth)建立新的合作伙伴关系,旨在提升该地区患者的麻醉服务。此次合作于11月10日正式启动,标志着双方在临床卓越、效率和服务提供者参与方面的强大联盟的开始。在合作启动前,现有医师和注册护士麻醉师的保留工作取得了高度成功。贝海医疗中心已拥有一支经验丰富的团队,为手术和程序领域提供高质量的麻醉护理,这使团队在未来能够吸引和保留顶尖人才。北星麻醉首席质量官Josh Lumbley表示,贝海医疗中心对以患者为中心的护理的关注与北星的价值完美契合,他们很高兴将经过验证的护理团队模式带到贝海,以支持其服务特拉华社区的目标。贝海医疗中心临时首席医疗官兼质量与医疗事务副总裁John Fink表示,他们很高兴欢迎北星麻醉作为值得信赖的合作伙伴,共同提升整个系统的麻醉服务。该合作已经产生了影响,包括强大的招聘结果、临床团队的平稳过渡以及从第一天起就共同致力于改善患者体验。此次合作利用北星以临床医生为主导的模式和以绩效为导向的方法,帮助贝海加强手术室效率,支持临床质量,并提高提供者的满意度。初步指标表明,两家组织在改善中央特拉华麻醉护理的可及性、连续性和质量方面的目标高度一致。北星麻醉是一家由麻醉师和认证注册护士麻醉师(CRNA)共同创立的护理者公司,拥有超过4000名麻醉师和CRNA,与20多个州和越来越多的280多个医疗保健客户站点合作,提供更高效和高效的麻醉护理模式。贝海医疗中心的使命是通过一次改变一个生命来加强我们社区的健康。作为特拉华州中部和南部的最大医疗保健系统,贝海医疗中心包括贝海医院、肯特校区和贝海医院、苏塞克斯校区,斯迈尔纳的独立急诊室,贝海紧急和urgent care中心,米尔顿的total care,以及许多卫星设施和雇用的临床医生实践,涵盖各种专业。贝海医疗中心是一家技术先进的非营利性医疗保健系统,拥有超过5000名团队成员和450多名医生以及200多名高级实践临床医生。贝海医疗中心是宾夕法尼亚医学中心的心胸外科的附属机构,也是宾夕法尼亚癌症网络的成员。在2024财年,贝海医疗中心记录了126,199次急诊室访问,18,601名患者入院,2,249次分娩,并为患者提供了超过960万美元的无偿护理。
费城儿童医院(CHOP)和宾夕法尼亚大学佩尔拉曼医学院的研究人员发现,克罗恩病患者肠道上皮细胞存在关键差异,揭示了克罗恩病中一种新的上皮细胞状态。这一发现有助于开发疾病的预后指标,并为治疗这些疾病开辟新的途径。研究发表在《细胞与分子胃肠病学与肝脏病学》杂志上。研究通过使用患者组织创建结肠oids(迷你肠道),并采用单细胞转录组学和表观遗传学方法,比较了健康儿童和成人以及克罗恩病患者上皮细胞的基因表达和功能。研究发现,克罗恩病患者中存在一种炎症分泌祖细胞(ISP)状态,这些细胞表达正常分泌祖细胞的标记,但同时也表达许多促炎基因。这些基因在肠道干细胞中不表达,但在克罗恩病干细胞中其染色质是可访问的。研究认为,这些细胞可能成为治疗靶点,并可能作为预测疾病进展的重要早期标志。
Innovate GBM,一家致力于改变脑肿瘤研究、投资和治疗格局的非营利组织,发布了2025年至今的影响报告。该报告展示了该组织在解决肿瘤学中最顽固和资金不足的问题——多形性胶质母细胞瘤(GBM)和其他脑肿瘤——方面的创新方法。Innovate GBM以兽医Sanam Thukral的名字命名,她在2024年与GBM斗争了30个月后去世。该组织已从草根支持小组发展成为一个全球性的运动,加速了肿瘤学中最被忽视领域的势头。Innovate GBM不依赖传统慈善或政府拨款,而是执行一个资本市场驱动的策略来推动这一长期被主流资助者忽视的领域的进步。通过一个独立、投资者驱动的生态系统,Innovate GBM正在引导私人资本,支持上市公司途径,并参与高级政策工作,以提供更清晰的诊疗途径。最重要的是,Innovate GBM将医生、研究人员、倡导者、监管机构、投资者和公司纳入一个协调网络,共同推进治疗进展。尽管GBM的致命性很高,仅占癌症的1.5%,但癌症死亡率的3.4%以上,近年来联邦对脑肿瘤研究的资金投入却在减少。自2025年1月以来,Innovate GBM及其社区实现了多项里程碑,包括在纳斯达克敲钟仪式上为GBM患者和更广泛的脑肿瘤社区鸣钟,以及帮助推动超过1.7亿美元的投资。
儿童医院费城和宾夕法尼亚大学医学中心的研究团队成功利用定制CRISPR基因编辑疗法治疗了一名患有罕见代谢疾病的婴儿KJ。KJ患有严重的CPS1缺乏症,经过严格饮食和治疗后,接受了首次基因编辑疗法。该疗法基于CRISPR技术,精准修复了导致疾病的基因变异。这项突破性研究在《新英格兰医学杂志》发表,并有望为治疗罕见病提供新的途径。