Childrens Hospital of Orange County

公司全称：Childrens Hospital of Orange County

国家/地区：美国/——

类型：——

公司介绍：

The Childrens Hospital of Orange County (CHOC) is a provider of healthcare directly and via telemedicine

基本信息

联系电话：

17149973000

地址：

1201 W La Veta Ave ORANGE CALIFORNIA 92868-4203; US; Telephone: +17149973000;

公司官网：

www.choc.org

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行业领域：

应用技术：

治疗技术
医疗服务技术
肽
反义寡核苷酸
药物治疗
RNA疗法
手术物理治疗技术
生物制剂治疗
药物物理治疗技术

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

企业动态

CureDuchenne 和奥兰治县儿童医院合作，为患有 Duchenne 肌营养不良症的家庭提供世界一流的护理

2025-03-03 22:59:00

CureDuchenne与儿童医院橙县（CHOC）达成重要合作，在CHOC的神经肌肉项目内设立CureDuchenne诊所，旨在为南加州乃至更广泛的地区提供先进的、多学科的综合医疗服务和最新诊断治疗技术。这一合作将整合尖端疗法、临床试验和专家服务，旨在提高Duchenne肌营养不良症和其他神经肌肉疾病患者的生命质量和长期预后。CureDuchenne向CHOC捐赠了约150万美元，用于支持诊所的运营。合作目标包括提供全面护理、推动创新研究和治疗发展，以帮助患者获得最佳护理并延长寿命。诊所将由专家团队领导，由Dr. Julian Thomas和Dr. John Crawford共同指导。CureDuchenne致力于寻找和资助Duchenne肌营养不良症的治愈方法，并在全球范围内在研究和患者护理方面处于领先地位。

Alcyone Therapeutics 宣布 FDA 继续批准 ThecaFlex DRx（TM）系统用于诺西那生给药的 PIERRE Pivotal IDE 临床研究

2024-07-31

Alcyone Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准继续进行PIERRE关键IDE临床试验，该试验评估ThecaFlex DRx系统在脊髓性肌萎缩症（SMA）患者中用于慢性硬脊膜外给药、脑脊液（CSF）抽吸和SPINRAZA（nusinersen）输送的安全性及有效性。该系统作为重复腰椎穿刺的替代方案。试验第一阶段已完成，10名SMA患者接受了ThecaFlex植入并通过该设备接受了nusinersen治疗，未观察到与设备相关的副作用。基于第一阶段的数据，FDA批准在30个中心额外招募80名SMA患者。ThecaFlex植入过程通常在一到两小时内完成，大多数SMA患者在植入后24小时内出院。随着PIERRE IDE研究的下一阶段，将继续评估ThecaFlex系统的安全性和有效性，以帮助SMA患者接受SPINRAZA治疗。

Alcyone Therapeutics 宣布首例患者植入 PIERRE IDE，用于 SPINRAZA（R）（诺西那生）给药的 ThecaFlex DRx（TM）系统临床研究

2024-01-03

Alcyone Therapeutics宣布在PIERRE IDE临床试验中首次植入ThecaFlex DRx系统，用于SPINRAZA（nusinersen）的皮下给药。该系统旨在改善脊髓性肌萎缩（SMA）患者的治疗体验，减少对腰穿的需求，并提高SPINRAZA的给药效率。首次植入由PIERRE研究调查员David Bauer在德克萨斯儿童医院完成。PIERRE研究旨在评估ThecaFlex系统的安全性和性能，该系统包括皮下端口和硬脊膜外导管系统，用于重复硬脊膜外给药、脑脊液（CSF）抽吸和SPINRAZA的输送。该研究由Biogen Inc.和Alcyone Therapeutics合作进行。

NeurAxis 宣布发表前瞻性研究，显示 IB-Stim（TM）改善 IBS 青少年的生活质量

2023-09-12

NeurAxis公司发布了一项关于IB-Stim治疗儿童疼痛相关肠道-大脑互动疾病的研究，该研究发表在2023年9月的《疼痛研究前沿》杂志上。该研究由橙县儿童医院的研究人员领导，对31名11至18岁的功能性腹痛疾病（FAPDs）青少年在治疗前后进行了前瞻性调查。结果显示，治疗后患者腹痛、恶心、残疾和焦虑症状显著减少，家长评估孩子的生命质量显著改善，全球健康评分也显著提高。NeurAxis公司表示，他们将继续努力确保每个孩子都能获得必要的治疗。

Lysogene 提供有关 LYS-SAF302 在 MPS IIIA 儿童中的 AAVance 2/3 期基因治疗临床试验的更多更新

2022-07-07

Lysogene公司宣布了AAVance Phase 2/3基因治疗临床试验的额外初步数据，该试验使用LYS-SAF302治疗MPS IIIA儿童。数据表明，LYS-SAF302在脑脊液中MPS IIIA疾病生物标志物肝素硫酸酯（HS）的水平上产生了积极效果，且在多个时间点观察到平均总HS寡糖水平相对于基线水平下降了约20%。此外，治疗LYS-SAF302的受试者在24个月后认知、语言和运动功能持续提高，包括具有严重疾病表型的SGSH突变受试者。LYS-SAF302治疗导致血清神经丝轻链（NFL）水平在18个月和24个月后相对于基线水平分别下降了33%和41%，在脑脊液中NFL水平在24个月后也下降了33%。这些结果表明LYS-SAF302治疗与神经元损伤的减少相关。LYS-SAF302治疗在MPS IIIA儿童中显示出积极的疗效，有望成为治疗这一疾病的重要里程碑。

随机试验表明全基因组测序有助于对危重婴儿进行精准护理

2021-09-27

一项随机试验表明，对危重婴儿进行全基因组测序可提高精准医疗水平。该研究由Illumina公司科学家和美国五家儿童医院的研究人员共同完成，发表在《JAMA儿科》杂志上。结果显示，临床全基因组测序（cWGS）在诊断效率和改变急性病新生儿临床管理方面优于常规护理，支持将cWGS作为新生儿危机时的首选检测。研究纳入了354名急性病婴儿，随机分为早期组和延迟组，分别在接受cWGS后15天和60天内进行观察。研究显示，cWGS使患者获得精准诊断的比例和临床管理改变的比例翻倍。该研究强调了大规模遗传测试在新生儿中的重要性，有助于早期诊断遗传疾病，并为医生和家庭提供决策依据。研究结果表明，全基因组测序在具有疑似遗传疾病的婴儿中是可行的，并有助于实现每个需要精准诊断的儿童的精准诊断。

StemCells， Inc. 向奥兰治县儿童医院授予研究许可证

2010-06-03

StemCells, Inc.与CHOC Children's达成协议，授予CHOC Children's免费研究许可，使用StemCells的部分专利进行非商业性的人神经干细胞研究。CHOC Children's否认了StemCells试图利用专利权获取金钱的指控，强调双方在复杂谈判中保持专业和礼貌的态度。CHOC Children's的Dr. Philip Schwartz表示，将继续致力于神经发育疾病的研究。StemCells的Ken Stratton强调，此次协议是双赢，旨在保护公司资产并允许CHOC Children's进行学术研究。CHOC Children's的Jay Gabriel澄清，StemCells并未强迫其签署任何与Dr. Schwartz个人发明相关的许可。StemCells拥有约55项美国专利和约200项非美国专利，涉及神经干细胞及其应用。CHOC Children's专注于儿童健康，是加州唯一获得银级CAPE奖的儿童医院。

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