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National Center For Advancing Translational Sciences

公司全称:National Center For Advancing Translational Sciences
国家/地区:美国/——
类型:——
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公司介绍:
The National Center for Advancing Translational Sciences, a subsidiary of US Government was established in December 2011 to enhance the faster delivery of new treatments to patients

基本信息

地址:

6701 Democracy Boulevard Msc 4874 9th and 10th Floors BETHESDA MARYLAND 20892-0001; US; Telephone: +13014350888;

公司官网:

ncats.nih.gov/

企业画像
应用技术:
  • 重组病毒
  • 治疗技术
  • 体内基因治疗
  • 基因疗法
  • 生物制剂治疗
热门标签:
  • 创新药
  • 基因疗法
研发信息
靶点:
适应症:
治疗领域:

企业动态

2025年12月2日,位于马里兰州弗雷德里克的Nanocrine公司宣布,其研发的RT-Chip™技术为活细胞成像领域带来突破,首次使科学家能够可视化恶性肿瘤和其他疾病微环境中的细胞间信号。这项研究计划于12月6日在费城的细胞生物学家学会年会上正式发布。Nanocrine公司顾问兼FITCI首席执行官Kathie Callahan Brady表示,这一技术平台有潜力改变癌症患者及其他许多慢性疾病患者的生命。此外,Nanocrine还宣布任命前卫生与公众服务部长Tommy Thompson为其全球顾问委员会成员。Nanocrine的尖端技术是通过与美国海军研究实验室(NRL)、马里兰州TEDCO、美国国立卫生研究院(国家癌症研究所和国家转化科学中心)、弗吉尼亚理工大学和约翰霍普金斯医学院等机构的紧密合作而开发的。癌症幸存者Ken Wolf表示,如果这项技术几年前就可用,他的转移性癌症可能被更快地诊断并更有效地治疗。Nanocrine致力于为细胞生物学实验室提供纳米等离子体生物传感器的商业化应用,其生物传感器设计为一次性使用的生物芯片,与标准活细胞显微镜兼容,无需新的仪器。Nanocrine的等离子体生物传感器正在开发中,用于实时成像活细胞的蛋白质分泌。
生物技术公司Neucore Bio宣布获得美国国立卫生研究院(NIH) STTR第一阶段35万美元资助,用于评估其靶向外泌子平台递送RNA疗法治疗夏科-马里-图斯病1A型(CMT1A)。CMT1A是一种由周围髓鞘蛋白22基因重复引起的遗传性神经肌肉疾病,目前尚无获批治疗方法。Neucore将利用其专有的FiXE平台优化细胞外囊泡(eEVs)递送microRNA构建体,以调节PMP22过度表达。这项研究将与俄亥俄州立大学合作,该大学在基因治疗方面经验丰富。eEVs作为新一代非病毒递送系统,具有生物相容性、能穿越生物屏障和低免疫原性等优点,特别适合CMT1A等慢性疾病的重复给药。该研究旨在为RNA疗法的平台优化提供关键原理验证数据,最终可能推动该疗法进入人体临床试验。
Acurx Pharmaceuticals,一家专注于开发新型抗生素治疗难治性细菌感染的生物制药公司,于2025年5月13日发布了截至3月31日的第一季度财务和运营结果。公司现金余额增至460万美元,研发费用和一般及行政费用均有所下降,净利润亏损减少至210万美元。公司主要抗生素候选药物Ibezapolstat正在推进国际III期临床试验,用于治疗艰难梭菌感染(CDI)。该药物被FDA指定为QIDP,并享有GAIN法案下的激励措施。Acurx致力于开发针对革兰氏阳性菌的抗生素,包括艰难梭菌、耐甲氧西林金黄色葡萄球菌(MRSA)、耐万古霉素肠球菌(VRE)和耐药肺炎链球菌(DRSP)。
Virpax Pharmaceuticals祝贺Nanomerics完成了一项使用分子包膜技术(MET)的人体研究,结果显示未出现中度至重度不良事件。Virpax在Envelta(NES100)和NobrXiol中应用MET,Envelta是一种基于纳米技术递送方法的脑啡肽药物产品,旨在通过结合delta阿片受体迅速抑制疼痛。NobrXiol则用于儿童和成人癫痫的管理,通过鼻腔将CBD纳米颗粒递送到大脑。Nanomerics的SUNLIGHT临床试验涉及28天给药,结果显示所有志愿者均顺利完成给药计划,且未出现中度或重度不良事件。Virpax正在开发非成瘾性疼痛管理产品,并寻求FDA批准。Nanomerics是一家专注于药物递送和其它应用的特种制药公司,其MET技术是一种独特的专利生物相容性聚合物,可提高目标组织的生物利用度。
Nabsys和Hitachi High-Tech America宣布了OhmX RAMP UP项目,旨在通过提供Nabsys的OhmX平台,使结构变异检测对人类基因组研究人员更加便捷。该项目共授予15个实验室RAMP UP资助,参与者将使用OhmX平台分析结构变异,应用于罕见病、癌症和细胞基因治疗等领域。参与机构包括芝加哥Lurie儿童医院、Be Biopharma、波士顿儿童医院、Brigham and Women's Hospital、德雷塞尔大学、Labcorp、西雅图儿童医院、斯坦福大学、德克萨斯A&M大学、Jackson实验室、转化和先进医学中心、佛罗里达大学和耶鲁大学。OhmX平台有助于理解疾病机制、基因破坏和复杂基因组区域,推动精准医学发展,克服SV分析的成本和复杂性障碍。
Quris-AI 收购 Nortis
2024-10-29 00:00:00
Quris-AI成功收购了Nortis(原名Numa Biosciences Inc.),并将整合Nortis的Kidney-on-Chip技术,该技术已获得美国国立卫生研究院下属国家转化科学中心(NCATS)的认可。Quris-AI将利用这一技术与其Bio-AI平台结合,通过先进的机器学习模型和专利的patient-on-chip系统,预测药物在人体内的反应,从而在药物开发早期阶段淘汰潜在有害的药物候选物。此举旨在提高药物安全预测的准确性,推动个性化医疗的发展。Quris-AI将继续与科研机构、FDA和制药公司合作,推进针对肾脏疾病的临床研究,以加深对肾脏疾病治疗的理解。
Hesperos获得美国国立转化科学中心(NCATS)和美国食品药品监督管理局(FDA)联合颁发的200万美元研究资助,旨在开发一种无需动物测试的先进测试平台,以评估肉毒毒素(BoT)的效力。BoT在治疗多种医疗状况如肌肉痉挛、斜视、过度活跃的膀胱、多汗症和偏头痛等疾病以及美容应用中具有临床疗效,但其作为已知最强大的神经毒素之一,需要严格的批次测试。Hesperos计划利用其人类神经肌肉接头(NMJ)系统,通过人类诱导多能干细胞(iPSCs)复制功能性的NMJ,以准确模拟人类生理反应。该研究团队已成功发布基于人类系统的Botox剂量反应曲线。Hesperos的目标是开发一种高通量、基于人类的高效平台,以消除动物测试需求,同时提高BoT的安全性。在系统建立后,FDA将进行严格的资格认定过程,评估盲样以确保工具的准确性和可重复性,最终目标是将该技术作为未来评估肉毒毒素的新标准。
Curi Bio与Genetox和DreamCIS签署了科学和战略合作协议,共同推进基于人干细胞平台的药物发现。Genetox将利用Curi Bio的尖端神经肌肉接头模型作为非动物效力检测,以推进其BOTAONE(肉毒毒素)通过美国FDA批准。该模型旨在为肉毒毒素研究和制造提供一种可扩展的、一体化的效力检测方法,有望应用于其他神经肌肉疾病的研究。这一合作标志着生物制药行业向非动物测试方法转变的重要一步,体现了三家公司对创新和伦理研究实践的承诺。
Mereo BioPharma Group plc在2024年1月8日宣布了其在罕见病药物研发方面的最新进展。公司重点介绍了setrusumab治疗成骨不全(OI)的III期临床试验进展,预计将在2024年第一季度末完成入组。此外,公司还与Ultragenyx合作开展了Cosmic III期临床试验,预计将在2024年上半年完成入组。公司还与U.S. FDA就alvelestat治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症相关肺病(AATD-LD)的III期临床试验设计达成一致。公司还签署了全球授权协议,开发并商业化lefutrozole。Mereo重申了之前的现金运营指导,预计现有现金将支持到2026年的运营。
Mereo BioPharma公司近日发布了关于其研发项目和第三季度财务状况的更新。在研发项目方面,Setrusumab(UX143)在治疗成骨不全(OI)患者的临床试验中显示出降低骨折率的积极效果;Alvelestat(MPH-966)在治疗Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症相关肺疾病(AATD-LD)的研究中显示出良好的安全性和有效性;Etigilimab(MPH-313)在治疗复发/晚期实体瘤的试验中表现出令人鼓舞的疗效。在财务方面,截至2023年9月30日,公司拥有现金和短期存款5.12亿英镑(6.24亿美元),第三季度现金和短期存款净增加910万英镑(1110万美元)。
瑞典精准肿瘤学公司Beactica Therapeutics与美国国立卫生研究院下属的NCATS达成研究合作协议,旨在将Beactica正在开发的针对TEAD的蛋白酶降解剂应用于癌症治疗。NCATS将评估这些降解剂在疾病相关的前临床模型中的疗效,并通过高通量药物组合筛选技术,对选定的前临床候选药物进行药物组合景观的系统映射。这项合作有望加速Beactica项目的进展,并可能对患者的治疗产生积极影响。Beactica专注于开发针对遗传性癌症的全新小分子治疗药物,其方法是通过靶向合成致死疾病蛋白和别构调节剂以及靶向蛋白降解剂。

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