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Project ALS Inc

公司全称：Project ALS Inc
国家/地区：美国/——
类型：——
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公司介绍：
Project ALS is a non-profit organization.By May 2022, Project ALS had collaborated with Columbia University to form ProJenX

基本信息

地址：

801 Riverside Dr Apt 6G NEW YORK NEW YORK 10032-7371; US; Telephone: +12124207382; Fax: +16465599290;

公司官网：

www.projectals.org/

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行业领域：
应用技术：

企业动态

ProJenX公布PRO-101临床试验中期数据，评估prosetin作为ALS治疗药物的安全性和有效性
2026-06-16 20:00:00
ProJenX公司宣布，其PRO-101 Phase 1b临床试验的中期数据显示，prosetin作为一种强效、选择性的中枢神经系统渗透性MAP4K抑制剂，在治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中表现出良好的安全性和耐受性。该研究旨在评估prosetin的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和靶点结合情况。中期数据支持继续开发prosetin作为潜在的ALS治疗药物。此外，ProJenX将继续通过PRO-101的2年开放标签扩展（OLE）部分评估prosetin的长期影响，并指导即将进行的严格Phase 2研究的方案设计。中期结果将在ENCALS会议上进行展示。
Project Mosaic启动革命性ALS治疗研究项目
2024-08-22 01:10:00
Project Mosaic，一个由ALS非营利组织组成的先锋联盟，宣布启动一项旨在革新ALS（肌萎缩侧索硬化症）治疗药物开发的突破性计划。该项目与行业领先专家合作，旨在推进下一代基于细胞的ALS模型，这些模型能更好地反映疾病的复杂和异质性生物特征。如果成功，该计划将成为创建工业规模ALS活检的关键第一步。几十年来，对抗ALS的斗争一直受到药物开发高失败率的困扰，这主要归因于现有临床前模型的不足。这些模型通常基于C9ORF72和SOD1等基因触发的ALS形式，无法代表大多数ALS病例，尤其是80%没有明确遗传原因的病例。这导致了创新步伐缓慢和缺乏有效疗法，使数千名患者面临有限的治疗选择。Project Mosaic旨在通过将一类新的基于细胞的ALS疾病模型从学术实验室转移到工业领域来改变这一现状。这些模型将从ALS患者的诱导多能干细胞（iPSCs）中创建，使研究人员能够以更具有代表性和意义的方式研究疾病。该项目将专注于标准化和验证已证明能够重现TDP43病理的方法，这是97%的ALS病例中发现的ALS标志，使用患者组织衍生的运动神经元。目标是创建一个标准化的开源方法，可供研究人员使用，并使药物制造商能够在使用人体试验之前确定药物候选物是否可能对某些患者亚组有效。Project Mosaic项目总监、同时也是ALS患者的Bernie Zipprich表示：“我们兴奋地踏上这一雄心勃勃的旅程，使ALS成为一种可忍受的疾病。通过利用尖端技术和与顶尖科学家和行业领导者合作，我们旨在创建更准确的模式，从而发现针对不同ALS亚组的针对性疗法。这一倡议有可能改变我们对待ALS药物开发的方式，并显著改善患者预后。该计划分为两个阶段。第一阶段涉及复制和验证两种用于模拟散发性ALS的有希望的方法，然后对它们与死后脑组织样本的准确性进行彻底评估。第二阶段将探索这些模型的商业潜力，通过使用它们筛选药物候选物并在临床试验中识别“响应者”。该倡议得到了ALS协会、Project ALS、Answer ALS、Target ALS、Everything ALS和ALS Hope Foundation的支持，以及许多领先的ALS和干细胞研究人员。

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