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Cyprus Institute of Neurology and Genetics

公司全称:Cyprus Institute of Neurology and Genetics
国家/地区:塞浦路斯/——
类型:——
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公司介绍:
CING是一家位于塞浦路斯的研究机构,专注于神经学和遗传学领域的研究。该机构拥有一支专业的研究团队和先进的实验室设备,能够开展各种神经学和遗传学方面的研究工作。CING致力于揭示神经系统疾病的发病机制和遗传基础,为开发新的治疗方法提供科学依据。

基本信息

联系电话:

35722358600

地址:

6 International Airport Ave. Ayios Dhometios, P.O.Box 23462, 1683 NICOSIA 2370; CY; Telephone: +35722358600; Fax: +35722358238;

公司官网:

www.cing.ac.cy/

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行业领域:
应用技术:
  • 检测诊断技术

企业动态

Armatus Bio公司宣布,其开发的针对CMT1A型查尔科-玛丽-图特病(Charcot-Marie-Tooth disease type 1A,CMT1A)的创新性RNA干扰疗法TVR110在《分子治疗核酸》杂志上发表了一项基础数据。该研究证实,通过单次腰穿注射AAV9递送的小干扰RNA(miRNA)成功到达远端施万细胞,纠正了CMT1A的遗传驱动因素。CMT1A是由PMP22基因的重复导致蛋白质过度生产,进而引起神经损伤的疾病。TVR110旨在减少这种过度生产,恢复髓鞘结构和运动功能。在大鼠模型中,TVR110的单次注射安全地降低了PMP22 mRNA蛋白水平,并减少了疾病表现,改善了神经组织学、髓鞘结构和功能行为。这些数据表明,AAV9可以通过单次腰椎注射在大动物中到达远端周围神经施万细胞,更重要的是,其精确工程化的miRNA可以实现对PMP22的精确沉默,从而减少这种致残性疾病的影响。Armatus Bio的首席执行官Rachel Salzman表示,这些数据证明了TVR110作为一种持久、高度特异性的治疗候选药物。
肌肉萎缩症协会(MDA)和查尔科-玛丽-图特协会(CMTA)宣布向克莱奥帕斯·克莱帕博士提供总计119,999美元的研究资助,用于研究基因疗法在第二常见型查尔科-玛丽-图特病(CMT)中的有效性。这笔资助是MDA新批准的29项资助中的一项,总金额超过700万美元。MDA和CMTA自2016年起合作,旨在推进CMT研究、治疗开发和临床护理,并通过改善受CMT影响的儿童和成人、医疗专业人士及公众的教育来增加对这种疾病的理解。克莱帕博士是塞浦路斯神经学研究所和塞浦路斯分子医学院的高级神经科顾问教授,他的新研究将探讨在疾病发生后的基因疗法治疗是否会导致CMT1X的功能改善。克莱帕博士之前的研究表明,注射治疗CMT1X的基因可以改善神经和运动功能。CMTA首席执行官吉勒·布沙德表示,CMTA的STAR研究计划的核心是合作,因此很高兴与MDA共同资助这一研究项目。CMT是一种常见的遗传性神经疾病,影响美国大约每2500人中的一个人。MDA自1950年以来已资助超过3600万美元的CMT研究,目前正资助16项CMT研究,总额超过430万美元。CMTA通过STAR研究网络资助和促进目标活动,旨在通过联盟伙伴关系推进疗法,过去三年内有40项研究项目,总资助额超过500万美元。

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