Ospedale Pediatrico Bambino Gesu

公司全称：Ospedale Pediatrico Bambino Gesu

国家/地区：意大利/——

类型：——

公司介绍：

Bambino Gesù Children's Hospital IRCCS is a paediatric hospital and research center in Europe, with connections to leading international centers in the sector

基本信息

地址：

Piazza Sant'Onofrio, 4 ROMA ROMA 00165; IT; Telephone: +390668591; Fax: +390668593825;

公司官网：

www.ospedalebambinogesu.it/

企业画像

行业领域：

应用技术：

靶向治疗
治疗技术
蛋白
抗体药物
单克隆抗体
药物治疗
重组蛋白
细胞疗法
免疫疗法
融合蛋白
生物制剂治疗

热门标签：

单克隆抗体
生物类似药
创新药

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

企业动态

多姆佩宣布首位患者入选脑瘫鼻内NGF新研究

2026-03-30

意大利和美国领先的生物制药公司Domp宣布，在意大利罗马的Agostino Gemelli IRCCS大学医院启动了一项针对痉挛性脑瘫的鼻内NGF（Cenegermin-bkbj）的II期临床试验，首名患者已成功入组。该研究旨在评估Cenegermin-bkbj鼻内制剂在安全性、耐受性、日常生活功能、生活质量、运动能力和神经发育方面的改善。脑瘫是儿童最常见的运动障碍，目前尚无针对其根本原因的治疗方法。Domp希望通过其新兴的鼻内NGF平台，改变疾病进程，为患者和家庭带来更好的未来。

凯西全球罕见病奖研究资助推动溶酶体疾病创新

2025-06-23

标题：奇石集团全球罕见病部门授予研究补助金，以推进溶酶体病的创新内容摘要：奇石集团全球罕见病部门宣布了其“寻找罕见”研究补助计划的获奖者。该计划旨在通过促进和认可三种溶酶体病（法布里病、α-甘露糖苷病和胱氨酸病）的研究，来改善患者护理和管理。选定的项目在解决这些社区未满足的需求方面显示出巨大的潜力。获奖者包括： - 法布里病：英国埃克塞特大学的Mitra Tavakoli，其项目为“FAB-PAIN：使用一系列新型生物标志物精确表征法布里病的神经病变”。 - α-甘露糖苷病：瑞士巴塞尔大学的Margarita Dinamarca，其项目为“调查α-甘露糖苷病中脑内皮功能障碍”。 - 胱氨酸病：意大利罗马Bambino Gesù儿童医院IRCCS的Francesco Bellomo，其项目为“研究酮饮食在胱氨酸病中的作用分子机制”。申请于2024年8月8日开放，共收到来自23个国家的82份申请。所有提交的申请都由10名独立领域领先专家组成的指导委员会进行评估。奇石集团全球罕见病部门高级副总裁Enrico Piccinini表示，这些项目的选择体现了公司对推进溶酶体病护理的深刻承诺，旨在通过促进关键创新来满足患者及其家庭不断变化的需求。奇石集团于2025年6月18日在意大利帕尔马的总部举办了一场仪式，正式表彰获奖者和他们的开创性工作。

欧盟委员会批准首个 CRISPR/Cas9 基因编辑疗法 CASGEVY（TM）（exagamglogene autotemcel），用于治疗镰状细胞病和输血依赖性 β 地中海贫血

2024-02-13

欧洲委员会批准了首个CRISPR/Cas9基因编辑疗法CASGEVY（exagamglogene autotemcel）用于治疗重型镰状细胞性贫血和输血依赖性β-地中海贫血，该疗法适用于12岁及以上患者，有望使超过8000名患者受益。Vertex制药公司宣布，该疗法已获得条件性市场授权，成为欧盟唯一批准的针对这两种疾病的遗传疗法。CASGEVY通过编辑患者自身的造血干细胞，提高红细胞中胎儿血红蛋白的水平，从而减少或消除镰状细胞性贫血患者的血管闭塞性危象和输血依赖性β-地中海贫血患者的输血需求。Vertex制药公司正在与各国卫生当局合作，确保符合条件的患者尽快获得治疗，并计划在欧洲建立约25个治疗中心。

T2 Biosystems 宣布提交 FDA 510（k）文件，以扩大 FDA 批准的 T2 念珠菌试剂盒的使用范围，以包括儿科检测

2024-01-03

T2 Biosystems宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了510(k)预市场通知，旨在扩大其已获FDA批准的T2Candida检测面板的使用范围，包括儿科检测。T2Candida检测面板是唯一一种能够直接从血液中检测导致败血症的念珠菌病原体，仅需3-5小时，无需等待数日进行阳性血培养的检测工具。该面板可在FDA批准的T2Dx仪器上运行，并同时检测包括白色念珠菌在内的五种念珠菌。据美国疾病控制与预防中心统计，美国所有侵袭性念珠菌感染中高达95%是由T2Candida检测面板检测到的五种念珠菌引起的。研究表明，念珠菌感染在住院儿童中是发病率和死亡率的主要原因，而使用T2Candida检测面板可以显著缩短诊断时间，提高检测率，并有助于临床医生为儿科患者提供更快的针对性抗真菌治疗。

发表在 NEJM 上的 ASH21 新数据进一步表明，对于需要定期输血的β地中海贫血患者，beti-cel 是一种可能治愈性的一次性基因疗法，这些患者通过达到持久的 TI 和正常或接近正常的成人 Hb 水平

2021-12-11

在2021年12月11日，bluebird bio公司公布了关于其基因疗法beti-cel的最新研究数据，这些数据展示了该疗法在治疗β-地中海贫血患者方面的潜力。研究显示，接受beti-cel治疗的β-地中海贫血患者，在长达七年的随访期间，能够产生正常或接近正常的血红蛋白水平，并保持输血独立。这些患者中，大部分在达到输血独立后能够停止铁螯合治疗，并且铁指标得到稳定。此外，研究还发现，接受beti-cel治疗的患者在健康相关生活质量方面也取得了显著改善。这些数据在ASH年会和NEJM杂志上得到发表，进一步支持了beti-cel作为β-地中海贫血潜在治愈性一次治疗的地位。

科学家发现了一种治疗杜氏肌营养不良症的新方法

2020-09-17

研究人员发现了一种治疗肌肉萎缩症的新方法，通过药物纠正肌肉释放的细胞外囊泡内容物，可以恢复肌肉再生能力并防止肌肉疤痕。这项发表在《EMBO Reports》上的研究为杜氏肌营养不良症（DMD）提供了新的治疗途径，对再生医学领域具有深远影响。该研究揭示了细胞外囊泡作为生物活性介质，能够将药物（如HDAC抑制剂）的好处传递到治疗DMD，从而克服了长期高剂量使用带来的不良副作用。通过使用药理修正的细胞外囊泡，可以将药物如HDACi直接输送到肌肉萎缩肌肉，从而获得在更高剂量下才能实现的益处。这项研究为DMD患者及其家人带来了希望，有望帮助儿童尽可能长时间地保持肌肉力量，并过上长寿、充实的生活。

Bellicum 和 Ospedale Pediatrico Bambino Gesù 宣布扩大合作，开发使用 CaspaCIDe 设计的新型 CAR T 和 TCR 细胞疗法

2016-11-01

Bellicum Pharmaceuticals与欧洲领先的儿科研究中心及医院Ospedale Pediatrico Bambino Gesù达成扩展合作，共同推进CD19和其它CAR T及TCR疗法的研发。双方将共同开发OPBG发现的并使用Bellicum的CaspaCIDe安全开关技术改造的CARs和其他细胞疗法。Bellicum将提供资金支持，并拥有某些细胞疗法的全球商业化权利，而OPBG则保留研究用途的权利。OPBG将在儿科患者中开展CAR T和TCR疗法的临床研究，包括2017年启动的针对儿童急性淋巴细胞白血病和神经母细胞瘤患者的CD19 CAR T和GD2 CAR T临床试验。此外，OPBG还将制造临床试验所需的细胞疗法供应，包括Bellicum的PRAME靶向TCR BPX-701。

欧盟委员会授予 600 万欧元的 FP7 赠款，以支持 NI-0501 的临床开发以对抗 HLH

2012-10-15

欧洲委员会授予NovImmune SA及其“FIGHT HLH”联盟机构600万欧元的FP7资助，以支持其抗干扰素γ药物候选NI-0501的临床试验。该联盟由NovImmune领导，包括梅耶大学儿童医院、罗马的儿科医院Bambino Gesù和Lonza生物制药公司等顶尖机构。NovImmune首席医疗官Cristina de Min表示，得益于FIGHT HLH联盟成员的出色合作和欧洲委员会的支持，他们即将开始NI-0501在HLH患者中的临床试验。该计划旨在明确评估药物对疾病进程的影响和为这些急需治疗的病人带来益处。NI-0501在HLH的发展计划得到了欧洲和美国的专家参与设计。NovImmune首席执行官Jack Barbut表示，NI-0501有潜力成为首个针对HLH的批准和靶向疗法。HLH是一种严重的免疫系统疾病，由细胞毒性T细胞功能严重受损引起，导致免疫系统异常激活。该病主要影响儿童，未经治疗几乎致命，目前最佳治疗方案下的死亡率高达40%。NI-0501是一种完全人源化的单克隆抗体，由NovImmune发现并开发，作为IFNγ的有效抑制剂。在I期临床试验中，该药物候选在治疗相关剂量下耐受性良好。在临床前研究中，NovImmune证明了在HLH动物模型中中和IFNγ可以逆转器官病理并使关键临床参数正常化，从而保护动物免于死亡。NovImmune是一家专注于开发抗体类药物以惠及患有炎症、自身免疫和其他疾病的患者的领先药物发现和开发公司。

交易事件

交易标题

主要参与方

其他参与方

事件特征

开始时间

更新情况

交易规模 (USD)

开通会员查看该企业交易事件

免费领取会员

产品管线

管线概览

药物发现

临床前

申报临床

I期临床

II期临床

III期临床

申请上市

批准上市

其他/失败
/未知

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

药物研发

药品名称

研发企业

靶点

治疗领域

适应症

研发进展

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

注册申报

受理号

药品名称

CDE企业名称

申请类型

注册类型

承办日期

状态开始日期

办理状态

审评
结论

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

临床进展

试验题目

药物名称

靶点

适应症

试验分期

试验状态

申办单位

登记号

首次公示
信息日期

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

上市信息

批准文号

药品名称

规格

剂型

生产单位

上市许可
持有人

药品类型

国产或
进口

批准日期

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

招投标信息

药品名称

剂型

规格

转化
系数

最小制剂单位价格(元)

价格(元)

生产企业

投标企业

省份

公布时间

网页链接

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

过评一致性

企业

品种

规格

剂型

过评情况

过评时间

注册分类

上市药物目录集（收录时间）

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

知识产权

专利标题

申请号/月

公开号/日

Ospedale Pediatrico Bambino Gesu

基本信息

企业动态

交易事件

产品管线

注册申报

临床进展

上市信息

招投标信息

过评一致性

知识产权

最新投融资资讯