Abigail Wexner Research Institute
公司全称：Abigail Wexner Research Institute
国家/地区：美国/——
类型：——
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公司介绍：
Abigail Wexner Research Institute is a research center for health of children
基本信息
企业动态
Dyne Therapeutics宣布即将在2025年MDA临床和科学会议上的演讲
2025-02-14
Dyne Therapeutics将于2025年3月16日至19日在德克萨斯州达拉斯举行的肌营养不良协会临床与科学会议上展示其两项临床试验DELIVER和ACHIEVE的数据。DELIVER试验针对杜氏肌营养不良症（DMD），ACHIEVE试验针对肌强直性营养不良症1型（DM1）。公司将提供关于使用剪接校正作为DM1功能结果预后生物标志物的数据。此外，公司将在会议期间举办一场关于利用FORCE平台推进神经肌肉疾病靶向疗法的研讨会，详细介绍其平台的关键特性和DM1和DMD两个主要临床项目的数据。
Fortress Biotech 和 Cyprium Therapeutics 宣布获得 NINDS 的 410 万美元赠款，用于进一步开发 AAV-ATP7A 基因疗法治疗 Menkes 病
2024-03-04
Cyprium Therapeutics，Fortress Biotech的子公司，宣布获得美国国立卫生研究院国家神经疾病和卒中研究所（NINDS）的410万美元资助，用于推进Menkes病基因疗法AAV-ATP7A的研发。该疗法旨在与CUTX-101（铜组氨酸）结合使用，CUTX-101有望成为首个获美国食品药品监督管理局（FDA）批准的Menkes病治疗药物。资助将支持完成临床前研究、生产和准备新药申请，以推进AAV-ATP7A基因疗法在人类临床试验中的应用。Menkes病是一种X连锁隐性遗传的铜代谢障碍，如果不治疗，通常是致命的。Cyprium Therapeutics与Eunice Kennedy Shriver国家儿童健康和人类发展研究所（NICHD）签订了全球独家许可协议，以开发和商业化AAV-ATP7A基因疗法。
Moligo Technologies与全国儿童医院合作，利用超纯长单链DNA推进囊性纤维化研究。双方合作旨在评估单链DNA作为非病毒载体在细胞和基因治疗中的应用。Moligo的专利待批的酶法DNA生产技术能够提供超纯、长单链DNA，并具备化学修饰的能力，使其可能成为细胞和基因治疗中的非病毒递送方法。这一合作旨在解决囊性纤维化等呼吸道疾病基因治疗中的难题，如AAV载体在携带长基因方面的局限性。Moligo的ssDNA因其长度、可规模化生产以及化学修饰的潜力，成为可能的解决方案。Vaidyanathan的研究涉及将修正后的呼吸道干细胞移植到气道中治疗囊性纤维化和其他呼吸道疾病。Moligo的CEO Cosimo Ducani表示，这项合作对于治疗囊性纤维化具有重要意义，有望为更多患者提供治疗，并可能实现永久性治愈。Moligo利用专有的酶法合成过程，以工业规模生产超纯、长单链DNA，克服了传统化学方法的局限性。
Solve GNE与Genosera签署协议，共同研发针对GNE肌病（GNEM）或遗传性包涵体肌病（HIBM）的新型双顺反子腺相关病毒（AAV）基因疗法。GNE肌病是一种遗传性疾病，以肌肉无力为特征，通常在成年早期开始，病情进展各异，最终可能导致完全丧失行动能力。Genosera成立于2019年，专注于罕见遗传性疾病的治疗，包括GNE肌病和溶酶体酸性脂肪酶缺乏症。此次合作旨在开发首个针对GNE肌病患者的双顺反子基因疗法，该疗法有望首次实现停止疾病进展和逆转已存在的肌肉疾病。Solve GNE是一家位于洛杉矶的非营利组织，致力于研发GNE肌病的治疗方法，Genosera的产品管线源自于美国俄亥俄州哥伦布市国家儿童医院阿比盖尔·韦克斯纳研究机构的基因治疗中心的研究成果。
Secant Group 与全国儿童医院合作推进突破性心血管技术
2022-09-14
Secant Group与俄亥俄州哥伦布市的全国儿童医院合作，共同推进心血管技术的突破。双方利用一种新型聚合物技术，致力于研发治疗儿童先天性心脏病的新方法。这种新型技术有望修复受损的血管组织，使血管能够随着儿童的生长自然发育，从而减少患者一生中需要进行的多次高风险手术。Secant Group提供的关键技术是生物相容性、可生物降解且可调节的弹性体——聚甘油癸酸酯（PGS），它能够促进组织工程血管移植物的再生和恢复。此次合作标志着Secant Group在生物材料和纺织工程领域的创新技术再次应用于解决未满足的医疗需求，旨在为患有先天性心脏畸形的儿童提供更好的治疗方案。
Cyprium Therapeutics，Fortress Biotech的合作伙伴公司，正在开发CUTX-101用于治疗Menkes病。一项针对Menkes病患者使用CUTX-101的疗效和安全性分析显示，与未接受治疗的对照组相比，接受CUTX-101治疗的患者总体生存率显著提高。这些数据将在2021年美国儿科学会全国会议和展览上以虚拟海报的形式展示。Cyprium计划在2021年第四季度开始向FDA滚动提交CUTX-101的新药申请，有望成为首个获FDA批准的Menkes病治疗方法。在两项已完成的研究中，129名Menkes病患者接受了CUTX-101治疗，结果显示，与未接受治疗的对照组相比，接受早期治疗的患者的死亡风险降低了79%，中位生存期分别为177.1个月和16.1个月。CUTX-101在临床试验中被证明具有良好的耐受性，最常见的治疗相关不良事件包括肺炎、癫痫发作、脱水、生长发育不良和呼吸窘迫。Cyprium与Sentynl Therapeutics合作，将CUTX-101推向市场，Sentynl将负责CUTX-101的商业化和新生儿筛查活动。
Sarepta Therapeutics宣布与全国儿童医院阿比盖尔·韦克斯纳研究机构达成独家许可协议，用于治疗LGMD2A型肢带肌营养不良症。该研究由全国儿童医院阿比盖尔·韦克斯纳研究机构开发，使用基因疗法calpain 3（CAPN-3）针对LGMD2A。LGMD2A是LGMD中最常见的类型，占所有病例的三分之一。Sarepta Therapeutics致力于通过其多平台基因疗法、RNA和基因编辑技术，推进LGMD2A的治疗。该公司的LGMD2A项目使用AAVrh74载体，旨在系统性地将治疗输送到骨骼肌，包括膈肌，使其成为治疗肌肉疾病的理想候选。Sarepta Therapeutics在LGMD领域的研究投资无与伦比，并致力于尽快推进所有LGMD项目。
Alcyone Therapeutics 推出 推进 CNS 疾病的下一代基因疗法
2021-06-09
Alcyone Therapeutics公司宣布成立，旨在推进下一代中枢神经系统（CNS）基因治疗的发展。公司获得RTW Investments, LP投资2300万美元，并加入董事会。Alcyone Therapeutics拥有4个基因治疗平台和12个AAV基因治疗项目，针对严重CNS疾病。公司的主要项目基于“Pipeline in a Product”X-Reactivation平台，首个适应症为Rett综合征。与全国儿童医院阿比盖尔·韦克斯纳研究所（AWRI）的合作将结合Alcyone的递送平台和AWRI的研究技术，以推进广泛的管线。Alcyone的精准CNS递送技术平台能够实现对遗传药物在CNS区域分布的前所未有的控制和灵活性，显著提高CNS基因治疗的效率、安全性和有效性。
Amicus Therapeutics宣布其CLN3 Batten疾病基因疗法AT-GTX-502的首个临床试验初步结果显示出疾病稳定化的早期迹象。该研究在17届WORLDSymposium 2021上以虚拟海报形式展示，主要针对儿童神经退行性疾病CLN3 Batten病，这是一种无有效治疗方案的致命性神经疾病。初步安全性数据显示，AT-GTX-502耐受性良好，且初步疗效数据显示，与未治疗患者相比，AT-GTX-502可能有助于疾病稳定。Amicus Therapeutics计划在2021年下半年提交IND申请，以进行下一阶段的临床试验。
Kiadis公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准阿比盖尔·韦克斯纳研究所在全美儿童医院进行的COVID-19临床试验的IND申请，该试验使用Kiadis的专利平台生产的现货K-NK细胞。Kiadis与全美儿童医院的阿比盖尔·韦克斯纳研究所有关，共同开发Kiadis-NK细胞（K-NK细胞）作为COVID-19的暴露后预防性治疗。Kiadis已从AWRI独家许可了与NK细胞治疗微生物感染相关的知识产权，包括SARS-CoV-2。Kiadis最近启动了K-NK-ID101 COVID-19项目的临床前和临床开发，并期待获得美国政府的资金支持。
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