Expression Therapeutics LLC
公司全称：Expression Therapeutics LLC
国家/地区：美国/——
类型：——
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公司介绍：
Expression Therapeutics LLC is a private biotechnology company, focused on the development of therapeutics to treat hemophilia A.Expression is located in Tucker, GA.In February 2009, Lentigen and Expression Therapeutics entered an agreement to discover and develop injectable chimeric factor VIII protein to treat hemophilia A, and a stem cell therapy to restore hemophilia A patients' clotting ability. The two companies would apply Lentigen's cell therapy, gene transfer and protein expression technology, and Expression Therapeutics' proprietary high expression factor VIII technology.In December 2007, Expression was awarded a Phase I STTR grant for high expression recombinant Factor VIII research.In April 2007, Emory University and Expression were awarded a GRA Technology Transfer Partnership Fund.In August 2006, Expression received a Phase I STTR grant for ex vivo gene therapy for hemophilia A
基本信息
企业动态
表达疗法公司获得FDA加速审批和罕见儿科疾病指定，推进血友病A治疗研究
2026-04-29 21:15:00
表达疗法公司宣布，其针对血友病A的自体干细胞疗法已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的加速审批指定和罕见儿科疾病指定。这一决定认可了血友病A的严重性和未满足的医疗需求。血友病A是一种影响大约每5000名男性出生中1人的疾病，其中近一半患者患有严重形式，需要终身预防性输注和注射。表达疗法公司与斯坦福大学的世界级团队合作推进其项目。根据《新英格兰医学杂志》发表的多年一期数据，治疗患者的数据表明，单次给药后可以持续表达第八因子并完全消除预防措施，支持长期疾病控制的可能性。这些数据在当前标准治疗背景下尤其引人注目，严重血友病A患者目前面临需要持续输注和/或注射的预防方案，每年治疗费用估计为65万至76万美元。表达疗法公司的董事会成员和前诺华公司全球开发副总裁兼全球肿瘤学业务负责人Krista McKerracher表示，这些FDA指定是对科学方法和治疗未满足需求的深刻认可。表达疗法公司的首席执行官David F. Townson表示，公司致力于有一天能够为被诊断出患有血友病A的儿童提供一种单一的治疗方法，这种治疗方法在美国制造，提供前所未有的持久性和真正的自由，摆脱终身输注的负担。
经验丰富的生物制药高管加入Expression Therapeutics，领导细胞疗法发展
2025-12-10 21:00:00
Expression Therapeutics公司宣布任命David F. Townson博士为公司首席执行官。Townson博士拥有超过三十年的肿瘤学和细胞疗法领导经验，曾任职于辉瑞、诺华和拜耳等全球领先的制药公司。他在肿瘤学和细胞疗法领域取得了显著成就，包括推动KYMRIAH（首个FDA批准的CAR-T疗法）的开发和上市。在加入Expression Therapeutics后，Townson博士将专注于临床执行、制造能力、投资组合治理和战略合作伙伴关系，以推动公司的发展。Expression Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发治愈性基因疗法和针对神经内分泌肿瘤和神经母细胞瘤的细胞疗法。
Expression Therapeutics任命行业资深人士David F. Townson博士为首席执行官
2025-12-10 00:00:00
Expression Therapeutics公司，一家处于临床试验阶段的生物制药公司，专注于开发下一代细胞疗法，今日宣布任命David F. Townson博士为公司首席执行官。Townson博士拥有来自辉瑞、诺华和拜耳等全球顶尖制药组织的丰富高管领导经验，并在推动变革性肿瘤学和细胞疗法项目从研发到全球商业化的过程中建立了卓越的业绩记录。在他的领导下，Expression Therapeutics将专注于临床执行卓越、利用制造作为竞争优势、应用在顶尖制药公司中证明有效的严格投资组合治理，以及寻求加速开发和扩大市场准入的战略合作伙伴关系。
ArtBlood 与 Expression Manufacturing 签署谅解备忘录，用于大规模体外红细胞生产
2025-04-08 20:00:00
ArtBlood与Expression Manufacturing LLC签署合作协议，共同推进体外生产血液的临床开发和大规模生产。ArtBlood将利用Expression的先进cGMP制造能力，生产其专有血液产品BioBlood。双方将共同建立临床试验、工业规模生产和商业化体外生产红细胞的综合体系。ArtBlood将贡献其在红细胞增殖、分化、纯化和质量控制分析方面的专有技术和专业知识，而Expression将利用其在cGMP合规细胞疗法制造方面的丰富经验。此外，两家公司还将探索联合知识产权开发和人工血液市场全球商业化策略。ArtBlood的BioBlood技术模仿骨髓的自然血液生产过程，创造出与天然血液相似的红细胞，同时具有通用输血兼容性、消除感染风险和延长体内循环时间等优势。全球人工血液市场预计将从2022年的470万亿韩元（35亿美元）增长到2030年的700万亿韩元（520亿美元）。ArtBlood已获得韩国政府和韩国产业银行的投资，致力于推进大规模生产培养红细胞。
Expression Therapeutics 宣布 FDA 批准血友病 A 基因疗法的 IND 治疗
2020-05-26 21:40:00
Expression Therapeutics宣布其针对血友病A的基因疗法ET3获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，可进入临床试验阶段。ET3是一种基于新型慢病毒载体的基因疗法，旨在治疗血友病A，这是一种常见的严重先天性出血性疾病，影响着大约每8000人中就有1人。该疗法结合了蛋白质生物工程和组织定向表达的创新平台技术，通过基因工程改造的凝血因子VIII基因治疗，有望纠正血友病A患者的出血倾向，并可能实现终身治愈。Expression Therapeutics计划在Emory大学启动ET3-201 Phase 1临床试验，并迅速招募患者。公司CEO Mohan Rao表示，他们对血友病A临床试验的启动感到非常兴奋，这是Expression Therapeutics正在开发的六种基因疗法产品中的第一个。
ASC Therapeutics，Applied StemCell公司的一个部门，宣布从Expression Therapeutics公司获得一项独家治疗许可，用于治疗血友病A的基因疗法技术，包括一种高度紧凑且高效的肝脏靶向启动子和匹配的肝脏密码子优化因子VIII转基因。这些技术的组合在临床前模型中表现出卓越的效力，包括与正在临床研究中替代启动子和转基因载体技术的直接比较。ASC Therapeutics已成功完成基于这种高表达载体ASC-618的基因疗法与FDA的pre-IND会议，并正在进行毒理学研究，以在提交IND之前进行。ASC Therapeutics的CEO兼创始人Ruhong Jiang博士表示，与Expression Therapeutics的合作将使ASC的ASC618血友病A基因疗法项目能够利用Expression Therapeutics的专有技术，为我们的主要治疗候选药物提供最大化的治疗效果。Expression Therapeutics的CEO Mohan Rao博士也表示，与ASC合作开发针对血友病A的基因疗法治疗非常令人兴奋。ASC Therapeutics专注于开发由其专有的基因编辑平台TARGATT和其他基因编辑技术驱动的治愈性治疗产品。
Expression Therapeutics LLC与ABL，Inc.达成协议，ABL将进行细胞系开发研究，以提高重组凝血因子VIII替代疗法的可制造性和降低大规模生产成本。Expression Therapeutics的重组凝血因子VIII平台表达量比现有产品高100倍。ABL将调整现有细胞系，使其在化学定义、无动物来源的培养基中生长，并优化细胞生长条件以支持基于生物反应器的大规模生产。Expression Therapeutics的联合创始人兼合作伙伴Christopher Doering博士表示，与ABL的合作将加快其领先产品进入临床试验，并将高表达重组凝血因子VIII带给患者。ABL总裁兼首席执行官Thomas VanCott博士表示，这次合作是ABL将细胞系开发专长应用于Expression Therapeutics凝血因子VIII产品临床生产的大好机会。Expression Therapeutics致力于开发治疗血友病A的新型疗法，该病是一种遗传性凝血障碍，凝血因子VIII缺失会导致患者死亡。ABL是一家位于马里兰州的生物医学合同研究及制造组织，拥有丰富的与政府、学术实体和商业生物制药公司合作的经验。
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