Kennedy Krieger Institute

公司全称：Kennedy Krieger Institute

国家/地区：美国/——

类型：——

公司介绍：

Kennedy Krieger Institute specializes in neurologic disorders and developmental disabilities in children, adolescents and young adults. Its researchers have made significant discoveries about the mechanisms of brain disease, and have identified the genes responsible for such disorders as Tay-Sachs disease and adrenoleukodystrophy (ALD). The organization also provides inpatient and outpatient medical, behavioral health and wellness therapies, home and community services, school-based programs, training and education for professionals and advocacy

基本信息

地址：

707 N Broadway BALTIMORE MARYLAND 21205-1832; US; Telephone: +14439239200;

公司官网：

www.kennedykrieger.org/

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靶向治疗
治疗技术
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单克隆抗体
药物治疗

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单克隆抗体
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企业动态

Stealth BioTherapeutics公司FORZINITY疗法获FDA加速批准治疗巴特综合症

2025-09-20 07:59:00

Stealth BioTherapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其FORZINITY（elamipretide HCl）加速批准，用于改善成年和体重至少为30公斤的儿童巴特综合症患者的肌肉力量。巴特综合症是一种罕见的儿童心肌骨骼疾病，影响美国约150人。FORZINITY是巴特综合症的首个治疗方案，也是首个获FDA批准的靶向线粒体的疗法。该批准基于TAZPOWER临床试验中的有效性和安全性数据，其中膝关节伸展肌力从研究基线有所改善。Stealth计划继续与FDA合作，为体重不足30公斤的儿童提供扩大访问权限，同时收集更多数据以扩大适应症。

Oryzon 宣布 Kabuki Syndrome 慈善家提供 100 万美元赠款，以支持 Vafidemstat 的精准医学 I/II 期试验

2021-09-21

Oryzon Genomics获得一百万美元的资助，用于支持一项新的临床试验，该试验将评估其LSD1抑制剂vafidemstat在治疗Kabuki综合征（KS）患者中的安全性和有效性。这项名为HOPE的多中心、多臂、随机、双盲和安慰剂对照试验，预计将在2022年上半年开始，旨在改善KS患者描述的多种功能障碍。该研究将涉及12岁以上儿童和年轻成人。Oryzon与肯尼迪·克里格研究所（KKI）的研究人员、意见领袖、罕见病监管专家和其他利益相关者合作，正在完成新试验的方案设计。如果HOPE试验显示出显著的临床改善，它可能为欧盟和美国加速批准奠定基础。Kabuki综合征基金会执行董事Janet Lee表示，这项投资为支持Kabuki综合征的创新治疗候选药物提供了宝贵的机会，以改善全球儿童和家庭的生活质量。Oryzon总裁兼首席执行官Carlos Buesa表示，他们非常感谢这位患者家庭的慷慨支持，并期待与KSF和KKI以及研究界的科学家们合作。

Stealth BioTherapeutics 宣布在美国心脏病学会（ACC）年会上展示海报

2021-05-17

Stealth BioTherapeutics在2021年美国心脏病学会（ACC）年会上展示了一项关于Elamipretide治疗Barth综合征患者的III期临床试验的成果。该研究比较了Elamipretide在开放标签扩展部分第72周对Barth综合征患者的心脏和功能影响，与自然史对照组的数据。结果显示，长期使用Elamipretide可显著改善左心室射血量，并随着时间的推移而持续改善，而自然病程中预期会下降。此外，六分钟步行测试的距离和其他功能终点也观察到显著改善，这些改善随着时间的推移而增强，而自然病程中预期不会改善。Stealth BioTherapeutics是一家专注于发现、开发和商业化针对线粒体功能障碍疾病的新型疗法的临床阶段生物技术公司。

SynGAP 研究基金宣布向约翰卡罗尔大学的 Thomas Frazier 博士提供 #SRFFrazier 资助

2021-02-02

SynGAP研究基金会宣布向约翰·卡罗尔大学的托马斯·弗雷泽博士颁发#SRFFrazier研究资助。弗雷泽博士将获得两年资金，用于开发和完善用于自闭症及相关遗传综合征的神经行为评估工具（NET）。该资助将促进SYNGAP1患者及其护理者参与工具的开发和应用。SYNGAP1相关智力障碍是一种罕见的遗传疾病，由SYNGAP1基因的变异引起，全球已有超过700名患者被诊断。弗雷泽博士旨在解决目前缺乏专门针对神经发育遗传综合征（NDGS）如SYNGAP1患者的工具问题。新工具将比现有工具更准确、可重复且对变化敏感。该项目主要得到PTEN研究基金会、PTEN错构瘤肿瘤综合征基金会和自闭症之声的支持。SynGAP研究基金会将与这些以及其他罕见疾病组织合作，确保SYNGAP1患者从弗雷泽博士的研究中受益。

Lantern Pharma 宣布与约翰霍普金斯大学世界领先的脑癌项目合作，进一步开发 LP-184 作为胶质母细胞瘤的治疗方法

2020-12-17

Lantern Pharma与约翰霍普金斯大学Sidney Kimmel综合癌症中心和肯尼迪克雷格研究所合作，共同推进LP-184药物在胶质母细胞瘤（GBM）治疗中的研发。LP-184是一种针对特定基因表达肿瘤细胞的DNA损伤小分子药物，目前处于临床前开发阶段。此次合作旨在通过精准医疗方法，利用Lantern Pharma的RADR®人工智能平台，识别出对LP-184有最高响应潜力的患者，从而加速临床试验并缩短患者受益时间。研究将采用患者来源的癌细胞，结合体外和体内模型，深入研究LP-184的生物学机制，以期为GBM患者提供更有效的治疗方案。

Viking Therapeutics 和 Kennedy Krieger 研究所签署合作协议，以评估新型甲状腺 β 激动剂治疗 X 连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）

2015-11-23

Viking Therapeutics与Kennedy Krieger Institute签署合作协议，共同研究Viking的甲状腺β激动剂治疗X-连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）。研究将基于Viking的甲状腺β激动剂在细胞层面的积极影响，利用Kennedy Krieger的X-ALD动物模型评估VK0214对疾病关键生物标志物的影响。合作旨在推进VK0214的临床研究。Viking Therapeutics专注于代谢和内分泌疾病的创新疗法开发，而Kennedy Krieger Institute在X-ALD研究方面具有国际声誉。

美国脑肿瘤协会（American Brain Tumor Association）颁发近 100 万美元的新研究资助

2015-11-02

美国脑肿瘤协会（ABTA）宣布，向早期职业科学家和研究人员颁发近100万美元的研究资助，以支持他们进行具有改变现有诊断或治疗模式潜力的高风险、高影响项目。这些资助旨在推进对脑肿瘤的理解和治疗。2015/2016年度的资助包括基本研究奖学金、发现资助和医学学生夏季奖学金，由科学评审委员会根据推进脑肿瘤理解和治疗的可能性进行选拔。这些资助将帮助培养未来脑肿瘤科学领域的领导者，并支持创新研究。自1976年以来，ABTA已资助超过2700万美元的研究，吸引新一代研究人员，并在广泛的研究领域支持创新想法。

新研究揭示了青光眼中意想不到的生物学途径

2011-01-03

研究人员在《美国国家科学院院刊》上发表了一项关于青光眼的新研究，首次确定了青光眼视力丧失发生的精确解剖位置。研究团队发现，在视神经头的一个特定位置，存在一种称为星形细胞的独特细胞类型，它们在青光眼的视觉失明中起着关键作用。此外，他们还发现了与帕金森病相关的蛋白质gamma突触核蛋白的异常形式，并发现了一个星形细胞清除神经元 debris的新过程，这可能对许多神经退行性疾病具有重要意义。这项研究为未来干预提供了新的靶点，并可能为青光眼和其他神经退行性疾病的治疗带来突破。

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