Prader-Willi Syndrome Association USA

公司全称：Prader-Willi Syndrome Association USA

国家/地区：美国/——

类型：——

公司介绍：

Prader-Willi Syndrome Association USA 是一家位于美国的非营利组织，致力于支持普拉德-威利综合征（PWS）患者及其家庭。该协会提供教育、资源和支持，帮助患者和家庭应对PWS带来的挑战。同时，协会也积极推动PWS相关的研究和医疗进展，与医疗机构、研究人员和政府机构合作，共同改善PWS患者的生活质量。

基本信息

联系电话：

19413120400

地址：

Suite 500 8588 Potter Park Drive SARASOTA FLORIDA 34238; US; Telephone: +19413120400; Fax: +19413120142;

公司官网：

www.pwsausa.org/

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健康管理

企业动态

索莱诺生物制药公司发布2025年第四季度及全年初步财务和运营结果

2026-01-12 20:00:00

索莱诺生物制药公司（Soleno Therapeutics, Inc.）宣布了2025年第四季度及全年的初步财务和运营结果。2025年全年未经审计的净收入预计在1.89亿美元至1.91亿美元之间，第四季度未经审计的净收入预计在9000万美元至9200万美元之间。自2025年第二季度VYKAT™ XR在美国上市以来，已有1250份新的患者起始表格，其中第四季度有207份。VYKAT XR的不良事件停药率约为12%。公司已有630名独特的处方医生，其中第四季度有136名新处方医生。覆盖超过1.85亿人口，约占总人口的60%。公司已对欧洲药品管理局收到的第120天问题作出回应，并实现了盈利和正现金流。截至2025年年末，公司的现金、现金等价物和有价证券约为5亿美元，扣除11月11日宣布的1亿美元加速股票回购计划后。VYKAT XR是一种针对普拉德-威利综合症（PWS）患者过度进食的治疗药物，由美国食品药品监督管理局（FDA）于2025年3月26日批准。

索莱诺公司发布关于VYKAT XR治疗普拉德威利综合症的新研究

2026-01-05 00:00:00

索莱诺公司近日宣布，其研发的用于治疗罕见疾病的创新药物VYKAT XR（也称为DCCR）在《临床内分泌与代谢杂志》上发表了一项新研究。该研究详细介绍了16周随机撤药研究（C602-RWP）的结果，该研究评估了VYKAT XR在4岁及以上患有普拉德威利综合症（PWS）的儿童和成人中的疗效和安全性。研究结果表明，与安慰剂相比，VYKAT XR在治疗PWS患者的过度进食方面具有显著疗效。这项研究是VYKAT XR全面III期临床试验的关键部分，该试验支持了美国食品药品监督管理局（FDA）批准VYKAT XR作为PWS患者过度进食的首选治疗方法。

Aardvark Therapeutics将在ObesityWeek 2025上展示新型代谢疾病治疗药物

2025-10-22 20:00:00

Aardvark Therapeutics公司宣布将在2025年11月4日至7日在乔治亚州亚特兰大举行的ObesityWeek 2025会议上展示其新型小分子治疗药物。这些药物旨在激活内源性稳态途径，用于治疗代谢性疾病。公司将在会议期间展示其药物ARD-101、ARD-201和WE-868的研究成果，并举办投资者网络研讨会。ARD-101是一种针对特定味觉受体的激动剂，可以减少饥饿感；ARD-201是一种口服固定剂量组合药物，结合了DPP-4抑制剂和ARD-101；WE-868是一种新型小分子，可以调节线粒体能量代谢。此外，Aardvark Therapeutics还计划在2025年下半年开始进行ARD-201的Phase 2临床试验，以评估其在预防体重反弹和减轻体重方面的潜力。

索伦诺制药任命生物制药财务专家马克·W·汉为独立董事

2025-10-13 20:00:00

索伦诺制药公司（Soleno Therapeutics, Inc.）宣布，任命生物制药财务专家马克·W·汉（Mark W. Hahn）为公司董事会独立董事，并担任审计委员会成员。汉先生拥有近30年的首席财务官（CFO）级经验，在生命科学领域参与了许多成功的药品上市、融资和并购交易。汉先生的加入使得索伦诺制药董事会成员增加到七人。汉先生此前担任Verona Pharma PLC的首席财务官，直至该公司于2025年10月被默克公司以约100亿美元收购。在此之前，他还曾担任Dova Pharmaceuticals和Cempra, Inc.的首席财务官。索伦诺制药的VYKAT™ XR（二氮嗪胆碱）缓释片，用于治疗患有普拉德-威利综合症（PWS）的成人和4岁及以上的儿童患者的过度进食，已于2025年3月26日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。

索乐诺疗法宣布C602研究随机撤药期结果积极，计划于2024年中提交DCCR新药申请

2023-09-26 19:30:00

索乐诺疗法公司近日宣布，其针对普拉德-威利综合症（PWS）的DCCR（Diazoxide Choline）长效片剂治疗的长效治疗研究C602的随机撤药期结果积极。研究结果显示，与安慰剂相比，DCCR在改善PWS患者的过度进食行为方面具有高度统计学意义的显著差异。索乐诺计划于2024年中向美国食品药品监督管理局（FDA）提交DCCR的新药申请（NDA）。此外，索乐诺还与Nantahala Capital Management、Abingworth LLP和Vivo Capital LLC达成证券购买协议，可能为索乐诺带来高达6000万美元的净收益。

Harmony Biosciences 在 2 期试验中招募了首例患者，该试验评估 Pitolisant 对 Prader-Willi 综合征患者白天过度嗜睡的影响

2020-12-15

Harmony Biosciences公司宣布，其首个患者已入组一项针对Prader-Willi综合征（PWS）患者过度日间嗜睡的Pitolisant Phase 2临床试验。PWS是一种罕见的遗传性神经疾病，其症状主要由下丘脑功能障碍引起，导致过度日间嗜睡和食欲过盛。该试验旨在评估Pitolisant在治疗PWS患者过度日间嗜睡和其他关键症状方面的安全性和有效性。试验预计将在美国约10个地点招募60-70名6至65岁的PWS患者，主要目标是评估Pitolisant对过度日间嗜睡的改善效果。

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