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Royal Manchester Children's Hospital

公司全称：Royal Manchester Children's Hospital
国家/地区：英国/——
类型：——
收藏
公司介绍：
The Royal Manchester Children's Hospital, opened in 2009, is part of Central Manchester University Hospitals NHS Trust

基本信息

联系电话：

441612761234

地址：

Oxford Road MANCHESTER GREATER MANCHESTER M13 9WL; GB; Telephone: +441612761234;

公司官网：

www.cmft.nhs.uk/childrens-hospitals.aspx

企业画像
行业领域：
应用技术：
  • 健康管理

企业动态

Akari Therapeutics 宣布在儿科造血干细胞移植相关血栓性微血管病 （HSCT-TMA） 研究中完成 Nomacopan 研究性 A 部分临床试验的首例患者
2022-07-07
Akari Therapeutics宣布，一名患有儿童造血干细胞移植相关血栓性微血管病（HSCT-TMA）的患者已完成nomacopan治疗的开放标签、多中心III期A部分临床试验。nomacopan是一种双特异性重组C5补体和LTB4抑制剂。三名患有严重HSCT-TMA的患者被纳入该临床试验，其中一名患者完成了超过60天的nomacopan治疗并出院，另一名患者因多器官功能衰竭死亡，第三名患者正在接受治疗。该试验对儿童和家庭的希望具有重大意义，因为目前尚无批准的治疗方案。nomacopan已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药和快速通道指定。该试验的数据将指导关键的III期B部分研究，这将作为美国和欧洲潜在监管提交的基础。一名六岁的患者在接受治疗后出院，该试验在曼彻斯特的皇家曼彻斯特儿童医院进行。血栓性微血管病是HSCT的罕见但严重的并发症，目前尚无批准的治疗方案。该试验正在美国、英国和波兰招募患者。主要研究终点是红细胞输注的独立性或维持28天的尿液蛋白肌酐比率为2 mg/mg。
Lysogene 宣布首例患者接受 LYS-GM101 研究性基因疗法治疗 GM1 神经节同积症
2021-06-09
Lysogene公司于2021年6月9日宣布，其在治疗GM1神经节苷脂病方面的基因疗法LYS-GM101已开始临床试验，首个患者已接受治疗。该试验是一项多中心、单臂、两阶段适应性设计研究，旨在评估通过脑室内注射携带人类β-半乳糖苷酶基因的重组腺相关病毒载体rh.10（AAVrh.10）治疗GM1神经节苷脂病的安全性和疗效。LYS-GM101已获得欧盟和美国孤儿药资格，以及美国罕见儿科疾病资格。Lysogene致力于开发治疗中枢神经系统遗传疾病的基因疗法，并正在开展多项临床试验。

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