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Kennedy's Disease Association

公司全称：Kennedy's Disease Association
国家/地区：美国/——
类型：——
收藏
公司介绍：
成立于美国，专注于肯尼迪病（脊髓延髓肌肉萎缩症，简称SBMA）的研究与支持。KDA致力于提高公众对这种罕见神经退行性疾病的认识，并为患者和家属提供教育资源。该协会通过筹款活动资助科学研究，旨在找到治疗方法和治愈方案。此外，KDA还建立了一个在线社区，供受影响的家庭交流信息和经验。

基本信息

地址：

US;

公司官网：

www.kennedysdisease.org/home

企业画像
行业领域：
应用技术：
  • 健康管理

企业动态

ReviR Therapeutics 与肯尼迪病协会合作推进罕见神经肌肉疾病的治疗
2024-11-25
ReviR Therapeutics与肯尼迪病协会合作，共同推进罕见神经肌肉疾病——脊髓性肌萎缩症（SBMA）的治疗研究。SBMA，又称肯尼迪病，是一种缺乏有效治疗手段的疾病。该合作旨在通过靶向突变雄激素受体（AR）mRNA剪接，识别一种小分子，以选择性破坏导致疾病的mRNA。ReviR Therapeutics的专有VoyageR平台能够通过引入新型伪外显子，有效触发mRNA的终止密码子介导的降解，类似于寡核苷酸疗法。这一突破性方法有望显著降低有毒疾病蛋白水平，并改变疾病进程。双方表示，通过结合科学专长和对患者需求的深入理解，他们有信心开发出针对肯尼迪病的变革性疗法。

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