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Retina Foundation of the Southwest

公司全称：Retina Foundation of the Southwest
国家/地区：美国/——
类型：——
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公司介绍：
该基金会专注于视网膜疾病的研究和治疗，致力于提高眼健康水平。业务包括科研、患者教育和社区服务。研究领域涉及遗传性视网膜病、年龄相关黄斑变性等。提供的产品与服务包括基因检测、激光治疗和公益活动等。

基本信息

联系电话：

12143633911

地址：

9600 N Central Expy Ste 200 DALLAS TEXAS 75231; US; Telephone: +12143633911; Fax: +12143634538;

公司官网：

www.retinafoundation.org/

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行业领域：

企业动态

一次性视网膜下注射基因疗法在治疗遗传性视网膜疾病领域取得重大进展
2025-11-13 20:00:00
Opus Genetics公司宣布，其针对Best病（BEST1）的OPGx-BEST1 Phase 1/2临床试验已开始给药，这是该公司在基因治疗领域的一个重要里程碑。Best病是一种罕见的遗传性视网膜疾病，由BEST1基因突变引起，导致黄斑变性，进而引起渐进性视力丧失，甚至失明。OPGx-BEST1是一种新兴的基因疗法，通过一次性的视网膜下注射，旨在恢复受BEST1基因突变影响的视网膜色素上皮（RPE）细胞的功能。该临床试验由西南视网膜基金会马克·彭尼西博士和德克萨斯州视网膜顾问的肯尼斯·范博士和查尔斯·威科夫博士的手术团队进行。该研究预计将在2026年第一季度提供初步数据。
基因疗法为罕见遗传性视网膜疾病带来希望
2025-11-03 21:00:00
Opus Genetics公司宣布，其针对遗传性视网膜疾病（IRDs）的基因疗法研究在《早安美国》节目中被报道，以纪念世界失明意识月。该节目聚焦于Lindsey Rambo女士的故事，她是Opus Genetics正在进行的一期/二期临床试验中第二位接受基因疗法OPGx-LCA5治疗的参与者。这种疗法旨在恢复由LCA5基因突变引起的罕见遗传性失明患者的视力。该疗法通过直接向视网膜细胞输送正常的基因副本，旨在恢复光感受器功能，最终恢复视力。Opus Genetics的基因疗法研究得到了视网膜退化基金和对抗失明基金会的大力支持。这一报道突出了基因疗法在对抗遗传性失明方面的变革潜力，以及推动这一进步的科学家和患者。
Ocugen 宣布 OCU400 的 1/2 期试验取得积极的初步安全性和有效性结果，OCU400 是一种修饰基因治疗候选产品，用于治疗视网膜色素变性和 Leber 先天性黑朦
2023-04-14
Ocugen公司宣布，其研发的OCU400基因疗法在治疗与NR2E3和Rhodopsin（RHO）基因突变相关的视网膜色素变性（RP）以及CEP290基因突变相关的利伯先天性黑蒙症（LCA）的初步临床试验中显示出积极趋势。试验数据显示，接受OCU400治疗的受试者在多亮度移动测试和最佳矫正视力评分方面均有所改善。其中，低剂量组中71.4%的受试者移动测试中的亮度水平至少提高了1个Lux，而低剂量组中66.7%的受试者在9个月随访时亮度水平至少提高了2个Lux。这些初步结果支持了OCU400作为基因非特异性的治疗药物在治疗RP和LCA患者中的潜力。该试验是一项多中心、开放标签、剂量递增研究，目前已有18名RP受试者参与。Ocugen计划继续监测长期的安全性和有效性数据，并推进OCU400的开发，为RP和LCA患者提供潜在的治疗选择。
ProQR 宣布在 QR-421a 治疗 USH2A 介导的视网膜色素变性的 2/3 期关键试验中完成首批患者给药
2021-12-16
ProQR Therapeutics宣布，其RNA疗法QR-421a在针对USH2A介导的视网膜色素变性（RP）和乌舍综合征的Phase 2/3临床试验Sirius和Celeste中，已开始给患者进行首次给药。这些疾病目前尚无治疗方法，可能导致失明。该临床试验旨在评估QR-421a在停止视力丧失方面的有效性和安全性。QR-421a是一种旨在通过外显子跳跃方法恢复功能性usherin蛋白的RNA疗法。ProQR Therapeutics致力于通过RNA疗法治疗严重遗传罕见病，如Leber先天性黑蒙症10、乌舍综合征和视网膜色素变性。

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