CureDuchenne
公司全称：CureDuchenne
国家/地区：美国/——
类型：——
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公司介绍：
CureDuchenne is a non-profit organization established to raise awareness of Duchenne Muscular Dystrophy (DMD), and raise funds for and support novel or promising DMD therapeutic advancement.In September 2015, CureDuchenne Ventures LLC had invested $1 million in MyoTherix to support the research of DMD.In April 2014, CureDuchenne had raised more than $360,000 from an event to fund Duchenne research
基本信息
企业动态
杜氏肌营养不良症公益组织呼吁公众支持新治疗研究
2026-07-09 01:49:52
杜氏肌营养不良症（DMD）非营利组织CureDuchenne推出了一项新的全国性公益广告（PSA）宣传活动，旨在通过展示患有这种进行性退化疾病的患者生日场景，唤起公众的关注。CureDuchenne自成立以来已筹集超过5000万美元的资金，用于研究、教育和护理，并投资了2800万美元用于科学进步，支持了八种FDA批准疗法中的六种。然而，目前市场上的治疗方法仍不足以治愈全球300,000名受此疾病影响的患者。该组织在周三的新闻稿中指出，对于与DMD患者共同生活的家庭来说，每个生日都承载着爱和治愈这种疾病的需求。‘A Cure Can’t Wait’公益广告于7月8日开始在广播、电台、数字、流媒体和户外渠道播出，展示了孩子从五岁被诊断出DMD后，随着病情的进展，每年生日庆祝活动的不同版本。该活动旨在纪念23岁的DMD患者Andrien Joshua Quintero，他坚信提高意识能够改变生活，但不幸在拍摄活动后不久去世。
全球非营利组织CureDuchenne启动“不能等待的治愈”公益宣传活动
2026-07-08 20:01:00
全球非营利组织CureDuchenne近日宣布启动名为“A Cure Can't Wait”的全国性公益宣传活动，旨在提高公众对杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy）这一遗传性疾病的关注。该活动通过讲述患有杜氏肌营养不良症儿童的生日故事，强调寻找治愈方法的重要性。活动由Horizon Media提供媒体支持，并已在广播、电台、数字、流媒体和户外等多种渠道启动。CureDuchenne致力于资助杜氏肌营养不良症的研究，并已投资2800万美元支持创新科学，帮助推进6种FDA批准的杜氏肌营养不良症疗法的临床试验。该组织还以23岁的Adrien Joshua Quintero的名字命名了此次宣传活动，以纪念他在提高公众意识方面的贡献。
预测杜氏肌营养不良症行走能力丧失的新预后评分发布
2026-06-15 00:00:00
美国神经病学学会的医学期刊《神经学》于2026年5月26日发表了一项关于杜氏肌营养不良症（DMD）患者行走能力丧失（LoA）的新预后评分的研究。该评分基于两项常见的功能评估——从地面站起来和10米行走/跑步，能够提供更精细的风险分层，有助于临床决策和研究的进行。该研究使用了超过600名DMD患者的自然病史数据库和临床试验安慰剂组的数据，通过分类和回归树模型对病人进行分类。该预后评分的发布是cTAP系列开放获取预后模型和洞察的最新补充，旨在支持改善DMD的临床试验设计和疾病状态理解。该评分有助于改善对DMD治疗的研究，支持临床医生更好地帮助家庭规划，并最终提高DMD患者的护理质量。
CureDuchenne任命Lidia Gardner博士为临床和医学事务副总裁
2026-05-20 00:00:00
全球非营利组织CureDuchenne宣布任命Lidia Gardner博士为新的临床和医学事务副总裁。Gardner博士拥有超过15年的临床战略、患者倡导、证据生成、医学教育和全球神经肌肉及神经免疫学疾病科学领导经验。她在加入CureDuchenne之前，曾担任EMD Serono（默克集团旗下公司）全球医疗事务高级医疗总监，负责神经免疫学项目的全球医疗战略。Gardner博士还将与CureDuchenne的首席医学顾问Brenda Wong博士合作，推动杜氏肌营养不良症和贝克肌营养不良症患者的护理标准、教育资源加强和治疗开发。CureDuchenne自二十多年前成立以来，致力于寻找和资助杜氏肌营养不良症的治愈方法，目前已成为全球在杜氏肌营养不良症研究、患者护理和创新领域的领导者。
CureDuchenne 和奥兰治县儿童医院合作，为患有 Duchenne 肌营养不良症的家庭提供世界一流的护理
2025-03-03 22:59:00
CureDuchenne与儿童医院橙县（CHOC）达成重要合作，在CHOC的神经肌肉项目内设立CureDuchenne诊所，旨在为南加州乃至更广泛的地区提供先进的、多学科的综合医疗服务和最新诊断治疗技术。这一合作将整合尖端疗法、临床试验和专家服务，旨在提高Duchenne肌营养不良症和其他神经肌肉疾病患者的生命质量和长期预后。CureDuchenne向CHOC捐赠了约150万美元，用于支持诊所的运营。合作目标包括提供全面护理、推动创新研究和治疗发展，以帮助患者获得最佳护理并延长寿命。诊所将由专家团队领导，由Dr. Julian Thomas和Dr. John Crawford共同指导。CureDuchenne致力于寻找和资助Duchenne肌营养不良症的治愈方法，并在全球范围内在研究和患者护理方面处于领先地位。
REGENXBIO 将举办网络直播，讨论 RGX-202 的关键项目和来自 AFFINITY DUCHENNE® 试验的首个功能数据
2024-11-14 20:05:00
REGENXBIO公司将于2024年11月18日举办网络研讨会，讨论AFFINITY DUCHENNE试验及其下一代基因疗法RGX-202的临床数据。研讨会将邀请Arkansas Children's Hospital的Aravindhan Veerapandiyan，M.D.和CureDuchenne的首席科学官Michael Kelly，PhD参与。网络研讨会将在REGENXBIO官网投资者部分提供直播和回放，并将同步在2024年11月19日于芝加哥举行的美国基因和细胞治疗学会及肌萎缩侧索硬化症协会的会议上发布更新。REGENXBIO致力于通过基因疗法的治愈潜力改善患者生活，其产品管线包括治疗杜氏肌营养不良症的RGX-202、与AbbVie合作开发的用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性及糖尿病视网膜病变的ABBV-RGX-314，以及治疗MPS II的RGX-121。
cTAP 研究表明杜氏肌营养不良症临床试验的入组标准应扩展到门诊状态之外
2024-07-24 19:00:00
cTAP项目与国际合作者共同宣布，基于 CureDuchenne 提供的自然史数据，支持在杜氏肌营养不良症（DMD）临床试验中使用比传统更复杂的纳入标准，以增加患者参与度并推动更全面的药物治疗评估。研究发表在 PLOS ONE 上，分析了 PRO-DMD-01 研究的数据，该研究由国际临床专家和护理提供者团队进行的纵向自然史研究，旨在了解上肢和肺功能开始下降的时间与患者失去行走能力的时间的关系，以指导新疗法的临床试验设计。结果显示，超过一半的患者在失去行走能力之前就出现了肺和上肢功能的临床显著下降。cTAP联合创始人詹姆斯·西诺罗维茨博士表示，这些发现应有助于药物开发者将更多患者纳入测试上肢或肺功能益处的临床试验。比利时鲁汶大学纳塔莉·戈曼斯教授表示，这项自然史研究是在许多患者参与外显子跳跃疗法研究的同时进行的，是唯一一种跟踪患者过渡到失去行走功能的研究之一。CureDuchenne创始人兼首席执行官德布拉·米勒强调，对于所有年龄和能力面临这种毁灭性疾病的人来说，迫切需要治疗。尽管研究在进展，但许多试验仍集中在年轻和行走能力的人群。
hC Bioscience在佛罗里达州奥兰多的CureDuchenne FUTURES国家会议上宣布了其在杜氏肌营养不良症（DMD）项目中的临床前数据。公司通过tRNA为基础的蛋白质编辑平台，展示了将工程化反密码子（ACE）tRNA递送到肌肉细胞中，即使在存在导致截断蛋白的提前终止密码子（PTC）的情况下，也能恢复全长、原生的肌营养不良蛋白生产的初步概念性小鼠数据。这一发现为DMD患者带来了新的治疗希望，因为目前没有其他治疗手段能够恢复全长肌营养不良蛋白的生产。hC Bioscience的CEO表示，tRNA为基础的蛋白质编辑有望成为治疗DMD的新突破性疗法，且不会改变基因组。公司的DMD项目目前处于早期领先识别阶段，并得到了Cure Duchenne Ventures的投资，该机构是致力于寻找和资助DMD疗法的全球非营利组织的一部分。hC Bioscience致力于通过开发针对广泛遗传定义的疾病和癌症的tRNA为基础的创新疗法来改善患者的生活。
CureDuchenne、肌萎缩侧索硬化症协会（MDA）和父母项目肌萎缩侧索硬化症（PPMD）宣布合作开展一项临床试验，旨在测试FDA批准的药物Vyvgart（由argenx开发）在杜氏肌营养不良症（DMD）患者中降低腺相关病毒（AAV）抗体的潜力。三家公司各出资10万美元，资助由巴里·拜恩博士领导的为期一年的临床研究，以评估efgartigimod alfa-fcab（Vyvgart）降低AAV抗体的安全性和有效性，从而排除DMD患者接受基因治疗。该研究旨在探究Vyvgart是否能够将AAV抗体降低到与基因治疗安全有效相关的水平。该研究可能对AAV基因疗法在其他神经肌肉疾病中的应用具有转化意义。
CureDuchenne Ventures宣布对生物技术公司MyoGene Bio进行投资，该公司正在开发一种针对杜氏肌营养不良症（DMD）的新型基因编辑疗法。MyoGene将利用这笔资金推进MyoDys45-55的开发，这是一种AAV递送CRISPR/Cas9基因编辑方法，适用于高达50%的DMD患者。该疗法旨在永久移除一个热点区域，该区域与大量DMD患者突变相关，目标是恢复一种较小的肌营养不良蛋白版本。这种方法的理论依据来自临床案例，其中一些个体自然缺失该热点区域，这种缺失与非常轻微的贝克型肌营养不良症疾病进展相关，包括一些60岁仍无症状的个体，并产生保留87%正常肌肉中正常蛋白序列的肌营养不良蛋白。CureDuchenne Ventures的创始人兼首席执行官Debra Miller表示，MyoGene Bio的方法是CRISPR/Cas9技术的优秀应用，有望解决高达一半的DMD病例。MyoGene Bio的首席执行官Courtney Young表示，他们荣幸地获得这笔投资，并与CureDuchenne合作推动杜氏肌营养不良症的变革性治疗。
CureDuchenne宣布投资加州伯克利Chameleon Biosciences公司，支持其开发新一代基于腺相关病毒（AAV）的基因治疗平台EVADER技术。该技术有望克服现有治疗方法的免疫反应问题，实现重复给药，提高基因传递效率，从而治疗更多患者，扩大潜在疾病应用范围。CureDuchenne的CEO和创始人Debra Miller表示，这一投资将确保罕见病病患从即将到来的医疗创新中受益。Chameleon Biosciences的CEO和创始人Genine Winslow表示，CureDuchenne的投资将有助于进一步开发EVADER平台，以治疗类似Duchenne的肌肉骨骼疾病。Chameleon Biosciences的创始人Jeffery S. Vick表示，他们的目标是改变罕见肌肉疾病患者的命运，希望通过基因治疗领域的突破，让患者过上正常生活。
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