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Amicus Therapeutics Inc

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公司全称：Amicus Therapeutics Inc
国家/地区：美国/——
类型：小分子药物开发商
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公司介绍：
Amicus Therapeutics, Inc.是一家生物制药公司，专注于口服，小分子药物的发现，开发和商业化，这种小分子药物称为药理伴侣分子，一种新型的，最初在类的方法来治疗各种疾病，包括溶酶体贮积病和神经变性疾病。该公司认为，其药理伴侣技术，其先进的产品线，尤其是治疗法布里病的主要候选药-米格拉斯特氯化氢，强大的资产负债表和其与葛兰素史克公司的战略合作，使公司在开发治疗的前沿和少见孤儿疾病有独特的定位。该公司是专注于药理伴侣作为单一疗法的发展，并与酶替代治疗，治疗的法布里当前标准和其它溶酶体贮积病的结合。根据特拉华州法律，该公司于2002年2月4日注册成立。

基本信息

成立时间：

2002-01-01

员工人数：

500人以上

联系电话：

(609)662-200

地址：

3675 Market Street Philadelphia PA 19104

公司官网：

www.amicusrx.com

企业画像
行业领域：
应用技术：
  • 药物治疗
  • 酶
  • 基因疗法
  • 体内基因治疗
  • 治疗技术
  • 重组病毒
  • 重组酶
  • 生物制剂治疗
热门标签：
  • 基因疗法
  • 创新药
  • 生物类似药
研发信息
靶点：
适应症：
治疗领域：

团队信息

Lynn D. Bleil ——
Director 薪酬：
个人简介：——
Craig Wheeler ——
Director 薪酬：
个人简介：——
Burke W. Whitman ——
Director 薪酬：
个人简介：——
John F. Crowley ——
Chairman and Chief Executive Officer 薪酬：
个人简介：——
Bradley L. Campbell ——
Director,President and Chief Operating Officer 薪酬：
个人简介：——
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企业动态

BioMarin投资270亿美元研发的罕见病疗法遭遇挫折
2026-05-18 23:05:00
生物制药公司BioMarin投资270亿美元收购Inozyme，旨在开发一种名为BMN 401的酶替代疗法，用于治疗ENPP1缺乏症。然而，在针对27名儿童的III期临床试验中，BMN 401仅达到一项主要终点，即在52周时与常规疗法对照组相比，血浆无机焦磷酸盐（PPi）水平显著升高。但在评估骨骼愈合的X光片显示改善方面，试验未能达到另一项关键目标。此外，试验的次要终点也未观察到积极趋势。尽管BMN 401总体耐受性良好，没有新的安全信号，但这一结果对BioMarin来说是一个打击。BioMarin首席研发官Greg Friberg表示，他们正在积极评估这些数据，以确定下一步行动。
Zura Bio任命Muzammil Mustufa为首席商务官
2026-05-13 19:30:00
Zura Bio Limited，一家处于临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对严重和慢性自身免疫性和炎症性疾病的创新药物，今日宣布任命Muzammil Mustufa为首席商务官（CBO）。Mustufa先生将负责公司战略、业务发展、商业规划和投资者关系。他拥有20年多元化的制药和生物技术经验，在免疫学、罕见病和其他治疗领域拥有丰富的经验。最近，他在Amicus Therapeutics担任公司战略副总裁，负责孤儿病两种创新药物的全局推广和商业化战略。Mustufa先生在加入Zura Bio之前，曾在GSK plc、The Frankel Group和The D.E. Shaw Group担任多个职位。Zura Bio的联合创始人兼首席执行官Sandeep Kulkarni表示，Mustufa先生的加入将为公司带来宝贵的商业、战略和财务洞察力。Zura Bio正在开发针对免疫系统失衡的关键机制的药物，以改善患者的疗效、安全性和用药便利性。Zura Bio的领先产品候选药物tibulizumab（ZB-106）正在两个II期临床试验中进行评估，分别针对成人汗腺炎和系统性硬化症。
BioMarin宣布发行8.5亿美元债券并完成Amicus Therapeutics收购相关贷款安排
2026-01-30 00:00:00
BioMarin制药公司宣布，已定价其之前宣布的8.5亿美元5.500%高级无担保债券（“债券”），债券发行价格为100.000%。预计该债券发行将在2026年2月12日完成，前提是满足通常的交割条件。此外，BioMarin还宣布，与拟议收购Amicus Therapeutics公司（“Amicus”）相关，已完成2亿美元的高级担保定期贷款“B”设施（“定期贷款B设施”），该设施是8000万美元高级担保定期贷款“A”设施（“定期贷款A设施”和“定期贷款B设施”共同构成“定期设施”）以及6000万美元高级担保循环信贷额度（“新循环信贷额度”）的补充。BioMarin计划将债券发行所得净收益、定期设施下的借款以及手头现金用于支付与收购相关的对价和费用，以及新高级担保信贷设施下的借款和债券发行。公司还可能在新循环信贷额度下最多借款1.5亿美元以支付此类费用。债券发行的总收益将在发行交割时存入一个信托账户，待收购完成。如果收购未在2026年12月19日或之前完成，或发生某些其他事件，BioMarin将被迫以等于债券初始发行价格100%加上从发行之日起至最后支付或提供利息的日期（不包括特殊强制赎回日期）的应计未付利息的价格赎回所有债券。债券将由BioMarin的某些子公司共同及分别担保，这些子公司将担保新高级担保信贷设施下的义务，包括在收购交割后，Amicus及其子公司将担保新高级担保信贷设施下的义务。
BioMarin收购Amicus Therapeutics，拓展罕见病药物产品组合
2025-12-19 20:45:00
BioMarin制药公司宣布与Amicus Therapeutics达成最终协议，以每股14.50美元的现金交易收购Amicus，总股权价值约为48亿美元。此次收购将加强BioMarin的商业组合，增加两种新治疗药物：Galafold（米加拉司他）和Pombiliti + Opfolda（西帕格卢科酶阿尔法-ATGA + 米格鲁斯塔特），分别针对法布ry病和庞贝病。Amicus还拥有DMX-200在美国的权利，这是一种潜在的一类小分子药物，用于治疗FSGS（局灶性节段性肾小球硬化症），一种罕见的致命性肾脏疾病。交易预计将在2026年第二季度完成，条件是获得监管机构的批准、Amicus股东的批准以及其他常规的交割条件。
Soligenix推进罕见病疗法，针对老年人慢性病和罕见病挑战
2025-12-04 21:30:00
美国生物制药开发商Soligenix正在推进多种罕见病疗法的研究，其中包括针对皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的HyBryte（合成贯叶金丝桃素）。由于大多数罕见病没有经过FDA批准的治疗方法，老年人尤其容易受到威胁。Soligenix正在进行HyBryte的最终确认试验，以寻求全球市场授权。同时，公司正在与包括AMGEN、Amicus Therapeutics、Citius Oncology和Tonix Pharmaceuticals等在内的制药和生命科学领域的知名领导者合作。此外，罕见病的诊断一直是一个难题，尤其是对于老年人，因为许多症状与常见的年龄相关疾病相似。Soligenix正在进行的FLASH2试验是HyBryte在CTCL治疗中的关键确认步骤，预计将在2026年提供关键数据。
Amicus Therapeutics发布2025年第三季度财报，总收入增长17%，实现GAAP盈利
2025-11-04 20:00:00
Amicus Therapeutics公司发布2025年第三季度财报，报告显示总收入达到1.69亿美元，同比增长17%，实现GAAP盈利。GAAP净收入为1730万美元，每股收益为0.06美元。公司总收入增长主要得益于Galafold和Pombiliti + Opfolda产品的销售增长。此外，公司还宣布了多项商业进展，包括在日本和比利时等四个国家完成Pombiliti + Opfolda的定价和报销协议，以及DMX-200 ACTION3研究的进展。Amicus Therapeutics预计2025年总收入增长15%至22%，GAAP净利润在下半年为正。

融资信息

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公布时间
企业名称
类型
行业领域
融资轮次
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投资方
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2026-04-27

Amicus Therapeutics Inc

小分子药物开发商

医药研发/制造
化学&生物药

收并购

BioMarin Pharmaceutical;

——

2020-07-17

Amicus Therapeutics Inc

小分子药物开发商

医药研发/制造
化学&生物药

IPO后其他轮次

Hayfin Capital Management;

——

2019-06-04

Amicus Therapeutics Inc

小分子药物开发商

医药研发/制造
化学&生物药

增发
——
——

2013-12-31

Amicus Therapeutics Inc

小分子药物开发商

医药研发/制造
化学&生物药

未公开

Oxford Finance LLC;
美国硅谷银行;
[+1]

——

2013-12-03

Amicus Therapeutics Inc

小分子药物开发商

医药研发/制造
化学&生物药

未公开
——
——

2012-07-30

Amicus Therapeutics Inc

小分子药物开发商

医药研发/制造
化学&生物药

未公开

葛兰素史克;

——

2010-11-05

Amicus Therapeutics Inc

小分子药物开发商

医药研发/制造
化学&生物药

未公开
——
——

2010-03-02

Amicus Therapeutics Inc

小分子药物开发商

医药研发/制造
化学&生物药

增发
——
——

2007-05-31

Amicus Therapeutics Inc

小分子药物开发商

医药研发/制造
化学&生物药

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