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The Fragile X Research Foundation

公司全称：The Fragile X Research Foundation
国家/地区：美国/——
类型：——
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公司介绍：
The Fragile X Research Foundation accelerate R&D towards treatments and a cure for Fragile X, the most common inherited cause of intellectual impairment and the most common known genetic cause of autism

基本信息

地址：

10 Prince Place, Suite 203 NEWBURYPORT MASSACHUSETTS 01950; US; Telephone: +19784621866;

公司官网：

www.fraxa.org/

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行业领域：
应用技术：

企业动态

Lenire Biosciences 与伦敦大学学院达成 VSN16R 许可协议，VSN16R 是一种治疗脆性 X 综合征的新型临床候选药物
2022-06-16
Lenire Biosciences宣布与伦敦大学学院（UCL）达成许可协议，获得VSN16R的许可，这是一种用于治疗脆性X综合征（FXS）的小分子正调节剂。VSN16R是一种基于人体内内源大麻素系统的天然信号分子——大麻二酚的口服生物利用化合物。该技术由UCL的商业化公司UCLB支持开发。FXS是一种罕见的遗传性疾病，可导致发育迟缓、学习与行为困难、身体异常、焦虑、注意力或多动障碍和自闭症谱系障碍等问题。Lenire计划开发VSN16R以治疗FXS患者。目前，FXS尚无疾病修饰疗法，Lenire与Cincinnati Children's Hospital Medical Center的Dr. Craig Erickson合作，将在FXS患者中测试VSN16R。
Synaptogenix 与 Nemours AI DuPont 医院签署谅解备忘录，启动使用处于孤儿药状态的苔藓抑素治疗脆性 X 综合征的试验
2021-08-05
Synaptogenix公司与Nemours A.I. DuPont医院签署谅解备忘录，计划开展使用Bryostatin治疗脆性X综合征的试验。Bryostatin-1此前已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药地位，用于治疗脆性X综合征。一项发表在《自然》杂志上的研究显示，Bryostatin在动物模型中成功治疗了脆性X认知障碍和自闭症谱系障碍。Nemours基金会支持美国最大的多州儿童健康系统之一。Synaptogenix和Nemours将合作进行Bryostatin治疗脆性X综合征儿童的试验，Bryostatin已被证明在动物模型中可以恢复突触结构和纠正认知缺陷。
Allos Pharma 获得阿巴氯芬治疗脆性 X 综合征的独家许可
2020-11-19
Allos Pharma公司获得对治疗脆性X综合征药物arbaclofen的独家许可权，并正准备进行市场授权。该公司致力于将神经生物学领域的突破性发现转化为创新药物，以改善脆性X综合征、自闭症和其他脑部发育障碍患者及其家庭的生活。Arbaclofen是巴氯芬的活性异构体，动物研究表明它能够纠正由神经元蛋白合成失调和过度兴奋引起的脆性X综合征的核心病理生理学。在Seaside Therapeutics之前进行的一项3期临床试验中，观察到arbaclofen在人类脆性X综合征患者中具有统计学上显著且临床上有意义的疗效。国家脆性X基金会（NFXF）对进一步探索arbaclofen表示兴奋，并支持将arbaclofen提供给脆性X综合征患者。Allos Pharma公司总部位于马萨诸塞州剑桥市，是一家处于后期开发阶段的制药公司，致力于开发神经发育障碍的治疗药物。
Neurotrope 获得 FRAXA 研究基金会的研究资助，用于资助临床前脆性 X 综合征行为研究
2015-04-20
Neurotrope公司获得FRAXA研究基金会资助，用于在智利圣地亚哥大学FRAXA实验室进行其领先药物候选物bryostatin-1在脆性X综合症（FXS）小鼠模型中的行为研究。FRAXA成立于1994年，旨在支持寻找FXS治疗和治愈方法的研究。FXS是最常见的遗传性智力障碍和最常见的自闭症或自闭症谱系障碍的已知遗传原因。Neurotrope正在开发bryostatin，这是一种强效的蛋白激酶C（PKC）激活剂，Neurotrope认为它是治疗FXS的可行方法。Neurotrope最近获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定，用于bryostatin治疗FXS。

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