丹麦阿胡斯，2026年1月6日——专注于开发针对神经肌肉疾病新型和改进治疗方法的临床阶段生物技术公司NMD Pharma A/S今日宣布，公司首席执行官托马斯·霍尔姆·佩德森被邀请在1月12日至15日在加州旧金山举行的第44届J.P. Morgan健康大会上发表演讲。NMD Pharma最近完成了Charcot-Marie-Tooth病（1型和2型）的2a期临床试验的入组，该试验针对的是其首创的小分子骨骼肌特异性氯离子通道（ClC-1）抑制剂ignaseclant（之前称为NMD670）。公司还在进行两项针对ignaseclant的2期临床试验，分别针对行走的脊髓性肌萎缩症（SMA）成年人和全身性重症肌无力（gMG）成年患者。预计H1 2026年将公布前两个适应症的主要结果，到2026年底将公布gMG的结果。如需与NMD Pharma团队会面，请通过contact@nmdpharma.com发送电子邮件。演讲后的PDF文件将被上传至NMD Pharma网站。
NMD Pharma在MGFA国际肌无力及相关疾病会议上展示了其新型口服生物利用度骨骼肌特异性ClC-1离子通道抑制剂NMD670在MuSK肌无力大鼠模型中的积极效果，该抑制剂有望改善疾病症状和进展。公司正在推进针对AChR和MuSK抗体阳性全身性肌无力（gMG）患者的2b期临床试验，研究NMD670的独特骨骼肌靶向、非免疫调节作用机制。NMD670目前正在进行针对gMG的2b期临床试验，并计划在2024年6月启动针对脊髓性肌萎缩症和查尔科-马里-图特病患者的两个单独的2期临床试验。
NMD Pharma公司在MDA临床和科学会议上展示了其新型口服生物利用度骨骼肌特异性氯离子通道（ClC-1）抑制剂的临床前和临床数据。口头报告和海报展示中，包括MuSK肌无力（MG）大鼠模型中肌肉功能增强和神经肌肉接头结构完整性改善的数据，以及2a期临床试验和三项正在进行中的2期临床试验的最新进展。研究显示，NMD Pharma的小分子ClC-1抑制剂对肌电图（EMG）有积极影响，提高了体重、存活率和肌肉及呼吸功能。此外，神经肌肉接头的结构完整性得到改善，接受ClC-1抑制剂治疗的动物中，完全神经支配的肌纤维数量从21%增加到46%。这一意外发现突出了ClC-1抑制在神经肌肉疾病中的潜在疾病修饰机制，可能涉及促进再支配或减轻去神经过程。NMD Pharma计划在额外的临床前模型中进一步表征这些效果，并将这些机制见解整合到未来评估ClC-1抑制剂的临床试验设计中。
NMD Pharma宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其新型口服小分子抑制剂NMD670孤儿药资格，用于治疗查尔科-马里-图特病（CMT）。NMD670是一种针对骨骼肌特异性氯离子通道ClC-1的药物，目前正在进行针对CMT患者的II期临床试验。NMD Pharma致力于开发针对神经肌肉疾病的治疗方法，NMD670的孤儿药资格表明了该药物在治疗CMT方面的潜力。此外，NMD Pharma正在进行三项全球临床试验，包括针对脊髓性肌萎缩症（SMA）和重症肌无力（gMG）的研究。CMT是一种遗传性神经病，会导致肌肉无力和疲劳，目前尚无批准的治疗方法。NMD Pharma正在努力为CMT患者提供新的治疗选择。
NMD Pharma公司在《临床与转化神经学年鉴》上发表新数据，证实ClC-1抑制在治疗Charcot-Marie-Tooth病（CMT）中的作用。ESTABLISH 1观察性研究结果确认，CMT 1型和2型患者的神经肌肉接头（NMJ）功能障碍是一个未被充分认识的疾病特征，影响肌肉功能。此外，预临床研究结果提供了使用NMD670进行ClC-1抑制以恢复肌肉功能的机制证明。该研究描述了ESTABLISH 1的临床研究，证实了CMT患者无论基因型如何，都存在明显的NMJ传输功能障碍，这与疾病严重程度相关。研究还发现，在CMT 1型（CMT1A）和CMT 2型（CMT2D）小鼠模型中，通过部分抑制ClC-1氯通道和应用神经刺激肌肉力量，加入新型小分子ClC-1抑制剂NMD670可改善肌肉收缩功能。NMD Pharma正在进行NMD670的Phase 2临床试验，以评估其在治疗CMT患者中的效果。
NMD Pharma将在2024年AANEM年会上展示其针对罕见神经肌肉疾病的骨骼肌靶向疗法数据。公司有三篇摘要被接受进行口头报告，一篇摘要被选为海报展示。这些报告将包括临床前和临床数据，并提供NMD Pharma Phase 2b全身性重症肌无力（gMG）临床试验的设计和进展更新。NMD670，一种首次用于MG的骨骼肌ClC-1抑制剂，正在gMG患者的Phase 2b临床试验中进行评估，并已在2022年10月的Phase 2a机制研究后显示出积极结果。此外，NMD670还在针对脊髓性肌萎缩症和Charcot-Marie-Tooth病的患者进行两个独立的Phase 2试验。
NMD Pharma公司获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，开始在美国进行NMD670药物的II期临床试验，该药物用于治疗Charcot-Marie-Tooth（CMT）病。NMD670是一种针对骨骼肌的ClC-1氯离子通道的小分子抑制剂。试验旨在评估NMD670在80名CMT1或CMT2亚型成年患者中的疗效、安全性和耐受性。研究将在美国和欧洲的多个临床中心进行，预计将很快开始招募患者。NMD Pharma公司还宣布，其研究成果表明，CMT患者神经肌肉接头的功能障碍是一个未被充分认识到的疾病特征，这为NMD670药物的开发提供了信心。
NMD Pharma宣布启动NMD670的Phase 2b临床试验，该试验针对全身性重症肌无力（gMG）患者。NMD670是一种新型口服小分子药物，旨在抑制骨骼肌特异性ClC-1氯离子通道，以改善肌肉力量和耐力。该试验在美国和欧洲多个临床中心进行，旨在评估NMD670对gMG患者症状的影响。NMD Pharma已获得FDA的IND批准，并在佛罗里达州进行首例患者的给药。NMD670在Phase 1/2a试验中显示出积极的安全性和耐受性数据，并获得了孤儿药资格。
NMD Pharma宣布获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批准，将启动NMD670在全身性重症肌无力（gMG）患者的IIb期临床试验。NMD670是一种每日两次口服的肌肉靶向疗法，针对接受现有标准治疗但仍存在持续或波动症状的gMG患者。该试验将在美国和欧洲的临床中心进行，预计将在未来几个月内开始招募患者。NMD670是一种针对骨骼肌特异性ClC-1氯离子通道的小分子抑制剂，NMD Pharma近期在《科学转化医学》杂志上发表了积极的I/IIa期数据，证实了CIC-1抑制剂在gMG患者中的临床机制，并确认了NMD670的安全性。NMD Pharma首席执行官托马斯·霍尔姆·彼得森表示，这一里程碑使公司能够将NMD670推进到美国进行的IIb期临床试验，以治疗AChR和MuSK抗体阳性的gMG患者。
NMD Pharma在《科学转化医学》杂志上发表了关于NMD670的全面数据包，该药物是一种针对骨骼肌的ClC-1抑制剂，用于治疗重症肌无力、脊髓性肌萎缩症和查尔科-马约-图斯病。研究首次证明ClC-1抑制能够恢复重症肌无力患者的肌肉功能，包括动物模型和人类。NMD670在临床试验中显示出改善肌肉强度和耐力的潜力，并计划进行更多临床试验。
NMD Pharma宣布将在两个主要神经肌肉疾病会议上展示关于骨骼肌靶向ClC-1疗法的海报和口头报告。ClC-1是一种仅在骨骼肌细胞中表达的氯离子通道，通常可以抑制肌肉纤维的兴奋性，并参与调节运动时的肌肉纤维兴奋性。ClC-1的抑制可能是一种改善肌肉纤维激活的机制，以解决神经肌肉疾病中的肌肉无力和疲劳。这些展示包括关于CIC-1抑制的新临床前数据，以及关于正在进行中的NMD670在脊髓性肌萎缩症3型（SMA）的Phase 2，SYNAPSE-SMA试验的设计和状态更新。NMD Pharma将在MDA临床和科学会议2024年以及第4届SMA科学国际大会上展示这些内容，其中SYNAPSE-SMA研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的2期交叉研究，旨在评估NMD670在步行成人SMA患者中的疗效、安全性和耐受性。此外，NMD Pharma还将展示一份海报，概述了CIC-1抑制的机制及其在神经肌肉疾病中改善神经肌肉传递的潜力。NMD Pharma首席执行官托马斯·霍尔姆·彼得森表示，公司期待分享关于NMD670的Phase 2 SYNAPSE-SMA试验的更新，以及关于ClC-1抑制机制的进一步见解，以及其增强神经肌肉传递、改善肌肉无力和疲劳的潜力。
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