NMD PHARMA A/S

B轮

公司全称：NMD PHARMA A/S

国家/地区：丹麦/——

类型：小分子药物开发商

公司介绍：

NMD Pharma是一家小分子药物发现公司，致力于开发神经肌肉疾病的新疗法。创始人致力于神经肌肉连接的研究确定了一种以前未被利用但显示出巨大希望的方法。重要的是，该方法改善了神经肌肉的传播，该途径可潜在地应用于一系列临床适应症和对人类有深远医疗需求的孤儿疾病。

基本信息

成立时间：

2015-01-01

员工人数：

15~50人

联系邮箱：

contact@nmdpharma.com

地址：

Palle Juul-Jensens Boulevard 82 8200 Aarhus N, Denmark

公司官网：

www.nmdpharma.com/

企业画像

行业领域：

企业动态

新研究揭示神经肌肉接头传递失败是肌肉减少症的新机制

2026-07-23 00:00:00

NMD Pharma公司近日宣布，其新发表的研究揭示了神经肌肉接头（NMJ）传递失败是导致与年龄相关的肌肉弱化和肌肉减少症的关键且可逆因素。研究显示，肌肉功能减退的老年人表现出NMJ传递失败，其严重程度与肌肉弱化的严重程度密切相关。通过抑制骨骼肌特有的ClC-1离子通道，可以增强肌肉兴奋性和改善NMJ传递，从而在表现出与老年成人类似的NMJ缺陷的老年鼠模型中增加肌肉功能。这一发现为靶向ClC-1治疗肌肉减少症提供了生物学依据。NMD Pharma公司正在推进针对罕见神经肌肉疾病和更普遍的骨骼肌疾病（包括中重度肌肉减少症）的多资产ClC-1药物组合。

enGene Therapeutics宣布董事会变动及detalimogene临床试验进展

2026-07-16 20:00:00

enGene Therapeutics Inc. 宣布对董事会进行改组，以应对潜在监管里程碑和为detalimogene的商业化准备。detalimogene是一种非病毒基因疗法，正在评估中用于治疗高风险非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）。公司宣布Michael Heffernan将担任董事长，同时公司正在进行的LEGEN试验旨在验证detalimogene的安全性和有效性。此外，detalimogene已获得美国FDA的再生医学高级疗法（RMAT）和快速通道设计，旨在加速药物的开发和审查。

enGene Therapeutics宣布董事会变动及detalimogene的监管里程碑

2026-07-16 00:00:00

enGene Therapeutics Inc. 宣布了其董事会成员的变动，Michael Heffernan将担任董事长，而Dr. Richard Glickman将卸任。公司计划在2026年下半年提交detalimogene的Biologics License Application (BLA)，并有望在2027年获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准。detalimogene是一种用于治疗高风险非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）的非病毒基因疗法，目前正在进行2期LEGEND临床试验。该药物利用了公司的双重衍化寡聚壳聚糖（DDX）平台，旨在通过膀胱内给药引发强大的局部抗肿瘤免疫反应。

NMD Pharma发布CMT疾病治疗药物ignaseclant Phase 2a研究新数据

2026-06-17 19:00:00

丹麦生物技术公司NMD Pharma A/S宣布，其在Charcot-Marie-Tooth病（CMT）患者中评估ignaseclant的Phase 2a SYNAPSE-CMT探索性研究的安全性和有效性数据已在一项口头报告中公布。该研究显示，ignaseclant在多个次要功能终点上显示出一致的获益信号，包括手握力、9孔塞测试和10米行走/跑步测试等。ignaseclant具有良好的耐受性，所有不良事件均为轻微或中度，没有严重不良事件或停药。研究结果表明，ignaseclant在治疗CMT成人患者中改善了肌肉力量和运动功能，治疗停止后7天仍持续改善，表明可能对神经肌肉功能有显著影响。

NMD Pharma公布CMT疾病新药ignaseclant的IIa期研究数据

2026-06-17 13:00:00

丹麦临床阶段生物技术公司NMD Pharma A/S宣布，其针对CMT疾病（Charcot-Marie-Tooth disease）的IIa期研究数据在2026年外围神经科学协会（PNS）年会上公布。研究显示，ignaseclant在改善肌肉力量和运动功能方面表现出积极信号，且在治疗停止后仍能持续改善，表明该药物可能对神经肌肉功能有显著影响。ignaseclant是一种针对骨骼肌的first-in-class小分子疗法，目前正处于CMT、重症肌无力（gMG）和脊髓性肌萎缩症（SMA）的临床开发中。

NMD Pharma首席执行官受邀在J.P. Morgan健康大会上发表演讲

2026-01-06 00:00:00

丹麦临床阶段生物技术公司NMD Pharma A/S宣布，其首席执行官托马斯·霍尔姆·佩德森被邀请在1月12日至15日在旧金山举行的第44届J.P. Morgan健康大会上发表演讲。NMD Pharma最近完成了Charcot-Marie-Tooth病（1型和2型）的2a期临床试验的入组，该试验针对的是其首创的小分子骨骼肌特异性氯离子通道（ClC-1）抑制剂ignaseclant（之前称为NMD670）。公司还在进行两项针对ignaseclant的2期临床试验，分别针对行走的脊髓性肌萎缩症（SMA）成年人和成人全身性重症肌无力（gMG）。预计H1 2026将对前两个适应症公布顶线结果，到2026年底将对gMG公布结果。

NMD Pharma 将在 MGFA 肌无力和相关国际会议上展示令人信服的临床前数据，强调 ClC-1 离子通道抑制在改善 MuSK 重症肌无力疾病症状和进展方面的潜力

2025-05-13 00:00:00

NMD Pharma在MGFA国际肌无力及相关疾病会议上展示了其新型口服生物利用度骨骼肌特异性ClC-1离子通道抑制剂NMD670在MuSK肌无力大鼠模型中的积极效果，该抑制剂有望改善疾病症状和进展。公司正在推进针对AChR和MuSK抗体阳性全身性肌无力（gMG）患者的2b期临床试验，研究NMD670的独特骨骼肌靶向、非免疫调节作用机制。NMD670目前正在进行针对gMG的2b期临床试验，并计划在2024年6月启动针对脊髓性肌萎缩症和查尔科-马里-图特病患者的两个单独的2期临床试验。

NMD Pharma 呈报临床前数据，强调在神经肌肉疾病模型中，ClC-1 离子通道抑制治疗增加骨骼肌的神经支配

2025-03-25 00:00:00

NMD Pharma公司在MDA临床和科学会议上展示了其新型口服生物利用度骨骼肌特异性氯离子通道（ClC-1）抑制剂的临床前和临床数据。口头报告和海报展示中，包括MuSK肌无力（MG）大鼠模型中肌肉功能增强和神经肌肉接头结构完整性改善的数据，以及2a期临床试验和三项正在进行中的2期临床试验的最新进展。研究显示，NMD Pharma的小分子ClC-1抑制剂对肌电图（EMG）有积极影响，提高了体重、存活率和肌肉及呼吸功能。此外，神经肌肉接头的结构完整性得到改善，接受ClC-1抑制剂治疗的动物中，完全神经支配的肌纤维数量从21%增加到46%。这一意外发现突出了ClC-1抑制在神经肌肉疾病中的潜在疾病修饰机制，可能涉及促进再支配或减轻去神经过程。NMD Pharma计划在额外的临床前模型中进一步表征这些效果，并将这些机制见解整合到未来评估ClC-1抑制剂的临床试验设计中。

NMD Pharma 宣布 NMD670 获得 FDA 孤儿药资格认定，用于治疗腓骨肌萎缩症患者

2025-01-06 00:00:00

NMD Pharma宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其新型口服小分子抑制剂NMD670孤儿药资格，用于治疗查尔科-马里-图特病（CMT）。NMD670是一种针对骨骼肌特异性氯离子通道ClC-1的药物，目前正在进行针对CMT患者的II期临床试验。NMD Pharma致力于开发针对神经肌肉疾病的治疗方法，NMD670的孤儿药资格表明了该药物在治疗CMT方面的潜力。此外，NMD Pharma正在进行三项全球临床试验，包括针对脊髓性肌萎缩症（SMA）和重症肌无力（gMG）的研究。CMT是一种遗传性神经病，会导致肌肉无力和疲劳，目前尚无批准的治疗方法。NMD Pharma正在努力为CMT患者提供新的治疗选择。

NMD Pharma 在《临床和转化神经病学年鉴》上发表了关于 ClC-1 抑制在 Charcot-Marie-Tooth 中的作用的新数据

2024-12-18 00:00:00

NMD Pharma公司在《临床与转化神经学年鉴》上发表新数据，证实ClC-1抑制在治疗Charcot-Marie-Tooth病（CMT）中的作用。ESTABLISH 1观察性研究结果确认，CMT 1型和2型患者的神经肌肉接头（NMJ）功能障碍是一个未被充分认识的疾病特征，影响肌肉功能。此外，预临床研究结果提供了使用NMD670进行ClC-1抑制以恢复肌肉功能的机制证明。该研究描述了ESTABLISH 1的临床研究，证实了CMT患者无论基因型如何，都存在明显的NMJ传输功能障碍，这与疾病严重程度相关。研究还发现，在CMT 1型（CMT1A）和CMT 2型（CMT2D）小鼠模型中，通过部分抑制ClC-1氯通道和应用神经刺激肌肉力量，加入新型小分子ClC-1抑制剂NMD670可改善肌肉收缩功能。NMD Pharma正在进行NMD670的Phase 2临床试验，以评估其在治疗CMT患者中的效果。

NMD Pharma 将在 2024 年 AANEM 年会上展示其针对罕见神经肌肉疾病的骨骼肌靶向治疗数据

2024-10-11 00:00:00

NMD Pharma将在2024年AANEM年会上展示其针对罕见神经肌肉疾病的骨骼肌靶向疗法数据。公司有三篇摘要被接受进行口头报告，一篇摘要被选为海报展示。这些报告将包括临床前和临床数据，并提供NMD Pharma Phase 2b全身性重症肌无力（gMG）临床试验的设计和进展更新。NMD670，一种首次用于MG的骨骼肌ClC-1抑制剂，正在gMG患者的Phase 2b临床试验中进行评估，并已在2022年10月的Phase 2a机制研究后显示出积极结果。此外，NMD670还在针对脊髓性肌萎缩症和Charcot-Marie-Tooth病的患者进行两个独立的Phase 2试验。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2023-11-15

NMD PHARMA A/S

小分子药物开发商

医药研发/制造
化学&生物药

B轮

Jeito Capital;
诺和诺德;
[+3]

——

2022-02-15

NMD PHARMA A/S

小分子药物开发商

医药研发/制造
化学&生物药

未公开

INKEF Capital;
诺和诺德;
[+2]

——

2018-03-23

NMD PHARMA A/S

小分子药物开发商

医药研发/制造
化学&生物药

A轮

INKEF Capital;
诺和诺德;
[+1]

——

产品管线

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药物发现

临床前

申报临床

I期临床

II期临床

III期临床

申请上市

批准上市

其他/失败
/未知

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