M6P Therapeutics Inc

公司全称：M6P Therapeutics Inc

国家/地区：美国/——

类型：——

公司介绍：

In Feb 2021, M6P Therapeutics announced its scientific advisory board

基本信息

地址：

20 S Sarah St ST. LOUIS MISSOURI 63108-2819; US;

公司官网：

m6ptherapeutics.com/

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体内基因治疗
药物治疗
重组酶
基因疗法
生物制剂治疗

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企业动态

M6P Therapeutics 在 2023 年第 19 届 WORLDSymposium™ 上展示了溶酶体贮积症的有希望的临床前数据

2023-02-21 21:00:00

M6P Therapeutics在2023年2月21日宣布，在奥兰多举行的第19届WORLD研讨会和虚拟会议中，展示了针对溶酶体储存病（LSDs）的下一代酶替代和基因疗法的令人鼓舞的预临床数据。公司的研究人员在五个海报展示中报告了包括高曼尼糖6-磷酸化酶的LSDs疗效结果，如高雪病和庞贝病。这些研究包括新型双重启动子AAV基因疗法平台，可确保产生高M6P含量的治疗性可溶性溶酶体酶，以实现广泛的细胞摄取和体内交叉校正。此外，还展示了针对庞贝病和戈谢病的治疗性蛋白质，以及可能实现戈谢病1型替代、更频繁的酶替代疗法剂量策略的β-葡萄糖脑苷脂酶。这些研究旨在通过其独特的S1S3平台，提高溶酶体酶的磷酸化，从而改善重组蛋白和基因治疗产品的生物分布和细胞摄取，并实现高效的基因治疗产品交叉校正。

M6P Therapeutics 在 ESGCT 第 29 届年会上展示用于治疗戈谢病的新型 AAV 基因治疗方法

2022-10-11 19:30:00

M6P Therapeutics在苏格兰爱丁堡举办的欧洲基因和细胞治疗学会第29届年会上，展示了其针对高甘露糖6磷酸含量β-葡萄糖脑苷酶酶生产的AAV9基因疗法，用于治疗高雪病。公司研发总监林刘博士的展示表明，该疗法在治疗高雪病，包括神经元病型方面具有潜力。M012是该公司的首个利用S1S3共表达平台技术的候选药物，旨在治疗溶酶体储存病。该研究显示，M012 AAV载体在野生型小鼠体内注射后，能够有效转导周围组织和大脑区域，并观察到周围组织中GCase酶活性的增加，以及在大脑样本中检测到强烈的GCase蛋白信号。M6P Therapeutics致力于开发新一代的靶向酶替代和基因疗法，以解决溶酶体储存病患者的未满足需求。

M6P Therapeutics在WORLDSymposium™上展示针对溶酶体储存病的创新疗法预临床数据

2022-02-11 20:30:00

M6P Therapeutics公司宣布在WORLDSymposium™上展示了针对溶酶体储存病（LSDs）的创新酶替代和基因疗法的预临床数据。公司的研究人员在四个海报展示中报告了包括Sanfilippo B综合征、戈谢病和庞贝病在内的LSDs的疗效结果。这些数据展示了M6P Therapeutics的S1S3共表达平台技术在酶替代和基因治疗领域的巨大潜力，可能成为LSDs的下一代治疗方法。其中包括NAGLU-M6P作为Sanfilippo B综合征的酶替代疗法、S1S3基因疗法用于治疗LSDs、M011用于治疗戈谢病以及M021用于治疗庞贝病等。

M6P Therapeutics 在 MPS 2021 上公布了重组酶疗法 M041 治疗 Sanfilippo B 综合征的数据

2021-07-28 19:30:00

M6P Therapeutics公司在MPS 2021会议上展示了其针对Sanfilippo B综合征的M041重组酶疗法的临床前概念验证数据。M041是一种利用重组人α-N-乙酰葡萄糖胺酶（rhNAGLU）的酶疗法，具有改进的甘露糖6-磷酸化能力。这种疗法针对的是目前尚无批准疗法的Sanfilippo B综合征，该病是一种罕见的儿童疾病，由NAGLU基因缺陷引起。M6P Therapeutics的S1S3双顺反子表达系统在提高rhNAGLU的甘露糖6-磷酸化含量方面显示出潜力，使其更适合作为潜在的治疗酶疗法。公司总裁兼首席执行官Pawel Krysiak表示，他们致力于开发针对LSDs的同类最佳重组酶和基因疗法。

M6P Therapeutics 宣布在即将举行的第 16 届 MPS 及相关疾病国际研讨会上发表演讲

2021-07-21 19:30:00

M6P Therapeutics，一家专注于开发新一代重组酶和基因疗法的私营生物科技公司，宣布参加2021年7月23日至25日举行的第16届国际MPS及相关疾病研讨会。该公司将进行口头报告，展示其针对溶酶体储存疾病（LSDs）的S1S3双顺反子平台，该平台具有增强溶酶体酶磷酸化的独特能力，从而提高重组蛋白的生物分布和细胞摄取，并实现基因治疗产品的有效交叉校正。M6P Therapeutics致力于通过其S1S3双顺反子平台，将先进的科学转化为针对LSD社区未满足需求的同类最佳疗法。

M6P Therapeutics宣布在即将举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上发表演讲

2021-04-28 19:00:00

M6P Therapeutics，一家专注于开发新一代重组酶和基因疗法的生物科技公司，宣布在2021年5月11日至14日举行的美国基因与细胞治疗学会第24届年会上，将展示关于粘多糖病II型的海报。该公司致力于开发针对溶酶体储存病（LSDs）的靶向重组酶和基因疗法，其专有的双顺反子-S1S3平台能够增强溶酶体酶的磷酸化，从而提高重组蛋白的生物分布和细胞摄取，实现基因疗法的有效交叉校正。这一创新有望带来更有效的治疗手段，降低治疗负担，并为目前尚未治疗的疾病提供新疗法。M6P Therapeutics团队在罕见病药物开发和商业化方面拥有丰富经验，致力于利用其双顺反子-S1S3平台，将先进科学转化为针对LSD社区的顶级疗法。

M6P Therapeutics 在 2021 年第 17 届 WORLDSymposium™ 上展示了溶酶体贮积症的有前景的临床前数据

2021-02-11 20:30:00

M6P Therapeutics在2021年WORLDSymposium™上展示了其针对高尔基病和粘多糖病II型的创新疗法的前期临床数据。公司开发的bicistronic-S1S3技术平台通过增强高尔基酶的磷酸化，提高酶的靶向性和细胞摄取，从而改善生物分布和疗效。M011（用于治疗高尔基病）和M002（用于治疗粘多糖病II型）均显示出良好的疗效和安全性。M011在Gaucher小鼠模型中表现出优于现有疗法的组织分布和细胞摄取。M002在野生型小鼠中的长期安全性研究也取得了积极结果。M6P Therapeutics致力于利用其技术平台开发新一代的酶和基因疗法，以解决溶酶体储存病领域的未满足需求。

M6P Therapeutics获得FDA六项罕见儿科疾病指定和两项孤儿药指定

2021-01-28 20:30:00

M6P Therapeutics，一家专注于开发下一代重组酶和基因疗法的生物科技公司，宣布其针对溶酶体储存病（LSDs）的开发管线中的多个项目获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的六项罕见儿科疾病指定（RPDDs），包括四个重组酶和两个基因疗法项目。此外，FDA还为其针对高雪病和粘多糖病的基因疗法项目授予了两项孤儿药指定（ODDs）。M6P Therapeutics正在开发一种创新技术，该技术可以调节酶自然运输到溶酶体的机制。公司的双顺反子-S1S3平台能够提高重组酶在目标组织中的生物分布，并实现基因疗法的有效交叉校正。LSDs是一组约50种罕见的遗传性疾病，可出现在婴儿期、儿童期或成年期，与高发病率和死亡率相关。目前，这些疾病尚无治愈方法。M6P Therapeutics总裁兼首席执行官Pawel Krysiak表示，LSDs是渐进性的，对病人、家庭和医疗保健系统构成了重大负担。公司的创新平台能够高效地将重组酶或基因疗法产品输送到受影响的细胞和组织，并有可能为LSDs开发出同类最佳的治疗方法。M6P Therapeutics可能因每个获得市场批准的RPDD而获得优先审评券（PRV）。这些券可出售、转让或兑换用于后续的市场申请。孤儿药指定旨在推进罕见病药物的开发。FDA授予该指定给那些显示出对罕见疾病或条件进行诊断和/或治疗的潜力的药物或生物制品。孤儿药指定提供了包括免除FDA用户费和在美国批准后七年市场独占期在内的开发和商业激励措施。

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临床前

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I期临床

II期临床

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