Eton Pharmaceuticals公司宣布,其专利待批的缓释醋酸锌制剂ET-700用于治疗威尔逊病的临床试验已开始。该研究旨在评估ET-700的疗效,预计2026年下半年将公布初步结果。ET-700旨在提供更便捷、简单的治疗方案,以满足患者对终身慢性治疗的需求。该研究将在丹麦奥尔胡斯大学医院进行,是一项双盲、安慰剂对照的临床试验,共有36名健康志愿者参与。研究将使用正电子发射断层扫描(PET)技术,通过放射性示踪剂64Cu评估肠铜吸收情况。ET-700的潜在市场销售额预计可达1亿美元以上。
丹麦奥胡斯,2025年11月11日 /美通社/ —— Commit Biologics公司今日宣布,其专有的Complement Engager(BiCE™)平台在非人灵长类动物(NHP)研究中取得了积极结果,证实了该平台的概念验证。该研究评估了一种针对B细胞抗原的Complement Engager候选药物。结果显示,NHP研究证实了之前从人类全血中观察到的高效B细胞耗竭。在这些研究中,Complement Engager在B细胞耗竭方面优于已批准的临床T细胞趋化剂和增强型抗体依赖性细胞毒性(ADCC)抗体。重要的是,正如NHP研究所证实的,补体介导的B细胞耗竭不会引起细胞因子释放——这是与T细胞趋化剂和增强型ADCC抗体相关的一个关键挑战。这些积极的NHP结果对Commit Biologics来说是一个重大里程碑。它们不仅验证了补体系统可以在高度相关的模型中安全有效地耗竭目标细胞,还展示了我们平台产生具有独特作用机制的全新疗法的潜力,这些疗法可以应用于许多不同的适应症。Commit Biologics首席执行官Mikkel Wandahl Pedersen表示,他们很高兴在PEGS Europe上分享这些发现。Commit的Complement Engager技术旨在重新引导和增强补体系统的力量,这是一种迄今为止未被充分利用的免疫系统部分,以选择性地杀死目标细胞。通过结合常规抗体和我们的专有Complement Engager技术,我们可以生成一种高度有效的补体激活化合物,具有优越的细胞耗竭能力。NHP研究确立了关键的平台概念验证,表明补体驱动的活动可以安全有效地利用,以实现目标细胞的深度和持久耗竭。这些结果使Commit Biologics显著降低了BiCE™模式的风险,并为多种适应症,包括免疫介导的和恶性疾病的治疗方法的开发开辟了新的可能性。公司目前正在构建一个令人兴奋的同类首创药物管线,并计划在2026年披露第一个开发候选药物。Mikkel Wandahl Pedersen补充说,Complement Engager平台高度模块化、可扩展,具有真正变革的潜力。NHP结果支持了一种全新的基于补体的治疗药物的出现,并为具有改善全球患者生活潜力的同类首创管线奠定了基础。
Ethris公司获得欧盟4.4亿欧元健康计划EU4Health的1000万欧元资助,用于支持其NoVir项目,该项目旨在评估ETH47这一新型mRNA抗病毒疗法的潜力。ETH47是一种广谱抗病毒药物,具有病毒和突变无关的作用机制,对流感大流行预防具有潜在意义。项目将从2025年5月1日开始,持续至2027年4月30日,包括与慕尼黑工业大学和奥尔胡斯大学的合作,进行ETH47对多种病毒类别的保护作用研究。EU4Health计划旨在加强欧洲的医疗保健系统,提高应对未来健康危机的准备能力。ETH47利用Ethris的SNIM®RNA平台开发,可通过吸入或鼻喷方式局部给药,旨在诱导呼吸道黏膜的先天免疫防御反应并抑制病毒复制。
Veracyte公司宣布,其基于全基因组测序的MRD检测平台在肌肉浸润性膀胱癌患者中检测癌症的准确性高于基于ddPCR的血液检测,且比标准影像学检查更早发现。这一发现来自TOMBOLA临床试验,该试验在马德里举行的欧洲泌尿外科学会年会上公布。该平台利用全基因组测序和人工智能技术,在患者血液样本中快速准确地检测残留癌症,并计划于2026年上半年推出首个针对肌肉浸润性膀胱癌的MRD检测。
Job Research Foundation宣布2024年资助项目获得者,该基金会旨在资助对Job综合征(也称为常染色体显性高免疫球蛋白E综合征,AD-HIES)的研究,这是一种罕见的免疫系统疾病。今年,丹麦奥尔胡斯大学的Rasmus O. Bak副教授获得总额为20万美元的资助,其研究项目名为“基于下一代CRISPR/Cas的体外基因编辑自体造血干细胞作为Job综合征的治愈治疗方法”。自2019年以来,Job Research Foundation已资助了15个科学项目,涉及来自澳大利亚、德国、西班牙、美国、英国和丹麦的科学家,他们在包括Garvan研究所、海姆霍兹慕尼黑研究中心、Hospital Infantil Universitario、洛克菲勒大学、麻省总医院/哈佛医学院、纽卡斯尔大学、宾夕法尼亚大学、波士顿儿童医院、弗莱堡大学、哥伦比亚大学和DHHS/NIH等知名机构。基金会将于2024年7月开始接受下一轮资助申请。Job综合征于1966年被发现,全球男性和女性都可能患病。
Tonix Pharmaceuticals在HCOP冬季会议上展示了TNX-1900的临床和非临床数据,研究发现鼻内应用含镁的催产素可以到达三叉神经节,初步结果显示氧催产素受体与CGRP共表达,动物模型中存在性别差异。此外,Tonix已获得FDA批准,将开始进行TNX-1900的2期临床试验,用于预防慢性偏头痛。
NMD Pharma公司启动了名为ESTABLISH的国际观察性研究,旨在评估Charcot-Marie-Tooth(CMT)疾病患者的神经肌肉功能。该研究由Aarhus大学和俄亥俄州立大学合作进行,旨在发现CMT患者是否存在神经肌肉接头(NMJ)传递缺陷。研究结果将用于指导未来临床试验的设计,以评估ClC-1抑制剂作为CMT 1 & 2的治疗潜力。研究涉及30名受试者,包括20名CMT患者和10名健康个体。NMD Pharma正在开发针对肌肉特异性氯离子通道ClC-1的小分子抑制剂,其治疗肌无力(MG)的初步临床数据令人鼓舞。
Osel公司从丹麦研究联盟获得LACTIN-V知识产权的独家许可,该产品是一种活菌生物疗法,已证明在减少细菌性阴道炎复发方面具有临床疗效。公司正在开发LACTIN-V,用于体外受精(IVF)和细菌性阴道炎(BV)以及早产。去年,Osel在《新英格兰医学杂志》发表的数据显示,LACTIN-V在2b期临床试验中与安慰剂相比显著降低了BV的复发率。Osel与丹麦的四家生育诊所合作进行LACTIN-V的2期IVF试验,由奥胡斯大学和斯基夫区域医院的Peter Humaidan教授领导。该试验的主要终点是在胚胎移植后七周的临床妊娠率。Osel致力于开发针对人类微生物群(菌群失调)引起的疾病的治疗产品,专注于女性健康领域。
ISD Immunotech,一家Novo Seeds投资的公司,宣布与Biogen公司达成一项战略研究合作,共同开发针对严重狼疮的新型治疗方案。ISD的领先化合物ISD 017,旨在治疗系统性红斑狼疮(SLE),一种可损害身体多个部位的自身免疫疾病。ISD 017是一种独特的肽类治疗药物,可抑制STING(刺激干扰素基因)通路。Novo Seeds为加速ISD 017的开发提供了额外资金,并派代表加入董事会。此次合作标志着Biogen对ISD Immunotech治疗狼疮项目的认可,双方将共同致力于开发超过50年来首个针对严重SLE的新疗法。
NMD Pharma宣布启动了NMD670的I/IIa期临床试验,该药旨在治疗重症肌无力(MG)的症状。试验在荷兰莱顿的人体药物研究中心(CHDR)进行,由CHDR的首席科学官和首席医疗官Geert Jan Groeneveld领导。NMD670是一种新型小分子ClC-1离子通道抑制剂,能增强神经肌肉传导和骨骼肌功能。该试验是一个随机、双盲、安慰剂对照的单次和多次剂量递增研究,旨在评估NMD670在79名健康受试者和MG患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。主要结果包括多个安全性和耐受性终点,次要结果包括多个药代动力学终点。NMD Pharma首席执行官Thomas Holm Pedersen表示,他们对领导这项临床试验感到自豪,并期待明年审查关键数据。CHDR的首席科学官和首席医疗官Groeneveld博士表示,领导这项研究是一项巨大的荣幸,因为MG患者需要新的治疗选择。
阿arhus大学的一项新研究发现,一种被称为致癌的环状RNA分子实际上并未在癌细胞中发现,这一结果已发表在《Nature Communications》杂志上。研究人员发现,这种环状RNA分子ciRS-7可能通过癌细胞微环境,即肿瘤中癌细胞周围的细胞群,促进癌症的发展。这一发现挑战了之前关于ciRS-7的研究结论,并可能推动研究领域向新的方向转变,增加对分子如何通过癌细胞微环境发挥作用的关注。研究还指出,对肿瘤中良性细胞类型的RNA进行空间分析,有助于获得更准确的知识。目前,研究人员正在继续研究ciRS-7在肿瘤良性细胞中高表达的原因,以及该分子是否通过微环境直接促进癌症发展。