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Alpha-1 Foundation

公司全称:Alpha-1 Foundation
国家/地区:美国/——
类型:——
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公司介绍:
The Alpha-1 Foundation is focused on research into, diagnosis of, and potential treatment of alpha-1 antitrypsin (AAT) deficiency.The Alpha-1 Foundation is located in Miami, FL.In October 2009, as a result of the Million Dollar Match initiative, Alpha-1 Foundation awarded grants to Professor Noel G McElvaney at the Royal College of Surgeons, Ireland, and to Dr Cristy Lee Gelling of the Department of Biological Sciences at the University of Pittsburgh, to support research into genetic variations of the alpha-1 antitrypsin (AAT) gene, and its contribution to lung and liver damage in AAT-deficient people.In June 2009, Talecris Biotherapeutics awarded grant-matching funds to the Alpha-1 Foundation, matching a donation of every dollar that the Foundation receives, up to a maximum of $1 million, to support alpha1-antitrypsin deficiency research. This formed the Foundation's Million Dollar Match initiative.In June 2009, it was reported that since 1996, the Foundation had invested ov

基本信息

地址:

3300 Ponce de Leon Blvd CORAL GABLES FLORIDA 33134-7211; US; Telephone: +13055679888; Fax: +13055671317;

公司官网:

www.alpha1.org/

企业画像
行业领域:
应用技术:
  • PCR技术
  • 检测诊断技术

企业动态

AlphaDetect,由Alpha-1基金会(A1F)资助的非营利性检测组织,宣布Grifols作为其首家企业赞助商。Grifols的支持将加强在患有肝脏和/或肺部疾病的人群中加速检测Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症(Alpha-1)的努力。AlphaDetect致力于通过提高意识和消除检测障碍来识别所有处于风险中的个体。Grifols的赞助强调了其持续对Alpha-1检测的承诺,并加强了支持AlphaDetect使命的行业合作。AlphaDetect将在其专有实验室提供免费的Alpha-1基因检测,并为医疗保健提供者提供支持团队。这些努力将增加和扩大实践层面的Alpha-1检测工具和支持,同时与医疗保健提供者合作,战略性地推进整个医疗系统中的协议和技术。Grifols北美事务和全球患者倡导高级副总裁Chris Healey表示,Grifols很高兴成为AlphaDetect的首家赞助商,并加入Alpha-1基金会提高意识和获取Alpha-1检测工具的努力。Alpha-1是一种渐进性的遗传性肺和肝脏疾病,检测延误可能导致真实且不可逆转的后果。AlphaDetect的首席执行官Julie Murray表示,支持来自Grifols的重要性和意义在于,我们继续推进Alpha-1检测。Alpha-1仍然被严重低估,估计有超过90%的受影响个体尚未被识别。
AlphaDetect,一个由Alpha-1基金会(A1F)资助的非营利组织,宣布Wave Life Sciences为其首个行业赞助商。这一合作旨在加速对患有肝脏和/或肺部疾病的人群进行Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症(Alpha-1)的常规检测。AlphaDetect致力于通过提高意识并消除检测障碍,识别所有处于这种渐进性、不可逆的遗传性疾病风险中的人。该组织将在其专有的实验室中提供免费的Alpha-1基因检测,并向医疗保健提供者提供支持。Wave Life Sciences的赞助将有助于AlphaDetect扩大努力,提高对医疗保健提供者的教育,拓宽检测策略,并与Alpha-1社区合作,以识别患有Alpha-1的人。Alpha-1是一种渐进性的遗传性肺和肝脏疾病,延误检测可能导致真正的、不可逆转的后果。AlphaDetect的CEO朱莉·默里表示,能够快速、系统地扩大识别风险患者的有效方法,可以为受影响的人提供及时的决定。
AlphaDetect,由Alpha-1基金会(A1F)资助的非营利组织,宣布Beam Therapeutics为其首个行业赞助商。此次赞助将进一步强化在患有肝脏和/或肺部疾病的人群中加速常规目标检测Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症(Alpha-1)的努力。AlphaDetect致力于通过提高意识并消除检测障碍,识别所有患有这种渐进性、不可逆的遗传疾病的风险人群。该组织将在其专有的实验室中提供免费的alpha-1基因检测,无需保险或患者支付费用。此外,他们还为医疗保健提供者提供承诺的参与团队支持。这些努力将增加Alpha-1检测工具和支持在实践层面的可用性,同时与医疗保健提供者合作,战略性地推进整个医疗体系中的协议和技术。
Alpha-1基金会庆祝首次颁发John W. Walsh转化研究奖,以表彰John W. Walsh,Alpha-1基金会联合创始人,致力于寻找Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症的治愈方法。该奖项授予了Joseph Kaserman博士,他将在波士顿大学医学院和波士顿医疗中心进行Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症的研究。研究将利用诱导多能干细胞(iPSCs)和CRISPR技术,探讨Alpha-1携带者患肝病的风险,并测试针对突变Z蛋白的新疗法。该奖项总额为225,000美元,为期三年,旨在支持转化研究,以推动Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症的治愈。
Inhibrx与Alpha-1项目合作开发具有改进特性的重组α-1抗胰蛋白酶治疗药物,Alpha-1项目对Inhibrx的AAT实体进行股权投资。该药物旨在治疗遗传性肺气肿,通过注射给药,在动物实验中有效抑制中性粒细胞弹性蛋白酶活性,并具有较低免疫原性风险。Inhibrx的AAT-Fc治疗药物有望提高疗效并减少给药频率,同时具有优越的制造经济性和可扩展性。合作旨在加速药物开发进程,提高患者生活质量。
Alnylam Pharmaceuticals与The Alpha-1 Project合作推进ALN-AAT的研发,这是一种用于治疗AAT缺乏症相关肝病的RNAi疗法。Alnylam计划在2015年中提交IND申请,并已获得TAP的部分资金支持。ALN-AAT在动物和非人灵长类动物模型中表现出良好的疗效,有望在低剂量下实现一次每月一次的给药。Alnylam的GalNAc-siRNA平台已在其他RNAi疗法中验证,预计ALN-AAT将具有良好的安全性和疗效。Alpha-1社区对这种治疗充满期待,希望它能改善患者的生活质量。
Alpha-1基金会宣布获得Talecris生物制药公司的支持,授予两项研究资助,旨在深入研究肺病的成因和机制。其中一项研究将探讨香烟烟雾如何通过破坏肺部的弹性纤维来促进肺气肿的发生,以及α-1蛋白酶抑制剂(A1PI)如何保护弹性纤维免受降解。另一项研究将评估A1PI与肺细胞和血浆膜之间的相互作用。这些研究旨在增加对α-1抗胰蛋白酶缺乏症(一种可能导致肝损伤和肺气肿的遗传疾病)的理解,并最终帮助医学界开发更有效的预防和治疗方法。
Alpha-1基金会宣布授予两项研究资助,以研究alpha-1抗胰蛋白酶(AAT)基因的遗传变异如何导致AAT缺乏症患者出现肺和肝脏损伤。研究还将探讨AAT输注疗法(即增强疗法)是否能减少AAT缺乏症患者的肝脏损伤。资助分别授予爱尔兰都柏林皇家外科医学院医学系教授Noel G. McElvaney博士和匹兹堡大学生物科学系Cristy Lee Gelling博士。资助由Talecris Biotherapeutics的无限制慈善捐赠提供。研究旨在通过科学探索疾病损害肺和肝脏的过程,并开发安全有效的治疗方法。McElvaney的研究将检验AAT输注如何降低具有破坏性的活性氧(ROS)水平,而Gelling的研究将调查哪些AAT基因变异导致AAT缺乏症患者易患肝脏损伤,哪些基因变异具有保护作用。

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