Greenstone Biosciences公司获得了突破性1型糖尿病研究与发展伙伴关系(IDDP)资助,旨在开发一种1型糖尿病来源的胰岛细胞平台,以了解和保护1型糖尿病患者体内的胰岛素产生β细胞。该项目计划从多样化的1型糖尿病患者群体中创建诱导多能干细胞(iPSCs),并发展3D胰腺胰岛类器官,以研究这些细胞如何对炎症、代谢压力和潜在的保护性疗法做出反应。Greenstone计划使用多组学技术,包括单细胞RNA测序、染色质可及性映射、蛋白质组学和代谢组学,来识别使某些β细胞更容易受到损害的途径,并揭示现有1型糖尿病模型无法解决的问题。所有iPSCs将作为可再生资源存档,总结性数据将公开共享。
Eledon制药公司近日宣布,其在芝加哥大学医学中心移植研究所进行的一项研究者发起的试验初步结果显示,Eledon公司研发的tegoprubart(一种抗CD40L抗体)在预防1型糖尿病(T1D)患者胰岛移植排斥反应方面显示出潜力。该试验纳入了12名受试者,旨在评估tegoprubart作为无他克莫司免疫抑制药物方案的核心成分,用于预防T1D患者胰岛移植排斥。初步数据显示,6名受试者通过胰岛移植实现了胰岛素独立,且血糖控制良好。 tegoprubart在受试者中耐受性良好,未出现严重感染、血栓栓塞或排斥事件,也没有观察到传统钙调神经磷酸酶抑制剂相关肾或神经毒性。
Pluristyx公司宣布启动一个高达140万美元的项目,由全球领先的1型糖尿病(T1D)研究和倡导组织Breakthrough T1D(前身为JDRF)资助。该项目旨在创建和分发一种基因工程化的诱导多能干细胞(iPSC)系,为开发者提供制造下一代胰岛替代疗法的重要新工具。该项目直接解决了T1D广泛治愈的最大障碍之一——缺乏既技术上合适又商业上可行的细胞来源,以供开发者获得许可并在研究、开发和制造救命治疗和治愈方法中使用。制造胰岛细胞替代疗法具有巨大的潜力,但患者对于批准的供体来源和调查性制造胰岛细胞替代疗法的资格有限,因为需要长期共用免疫抑制剂来预防排斥。这些免疫抑制方案的利弊考虑排除了大多数T1D患者,尤其是儿童,使他们无法获得可能治愈的胰岛细胞替代疗法。Pluristyx的平台技术专门开发来克服这一挑战。Breakthrough T1D的合作将资助使用精确的基因编辑将Pluristyx的独家许可免疫遮蔽和安全开关技术工程化到美国食品药品监督管理局(FDA)药物主文件注册的Pluristyx细胞系iACT™(诱导同种异体细胞耐受)中:一种专利的“遮蔽”技术,允许细胞逃避免疫系统识别,而不破坏或“敲除”人类白细胞抗原(HLA)的表达。iACT™使细胞成为同种异体,或“通用”的,这意味着它们不需要与患者的HLA“匹配”。FailSafe®:一种专利的药物诱导的“安全开关”机制,通过给予一种安全、便宜、全球批准的药物(口服和静脉注射形式均可获得),在移植后选择性消除不需要的增殖细胞(如果出现)。PSXi(Pluristyx多能干细胞):在FDA药物主文件下注册,PSXi013是一种专有的多克隆iPSC系,专门设计用于支持并使复杂遗传工程在大型制药制造过程中保持遗传稳定性和分化能力。该项目产生的iPSC系将作为研究、开发和制造“现货”同种异体疗法的不竭起始材料,这些疗法不需要长期免疫抑制。这种方法有可能使T1D患者获得更安全、更易于获取、真正治愈的治疗。
全球领先的1型糖尿病(T1D)研究和倡导组织突破性1型糖尿病(原JDRF)将于2025年10月30日发起一场全国性的户外营销活动,以纪念全国糖尿病意识月。该活动名为“见T1D”,将通过社区故事和名人声音的强大结合,强调1型糖尿病的现实。1型糖尿病导致胰腺产生极少的胰岛素或没有胰岛素,曾一度被视为仅在儿童时期才能诊断的疾病。然而,现在已知1型糖尿病可以在任何年龄发展,无论有无家族史。此次活动中,演员Brec Bassinger和Ryan McCartan将作为突破性1型糖尿病的名人大使,在宣传活动中亮相。
全球领先的1型糖尿病(T1D)研究和倡导组织Breakthrough T1D(原JDRF)在全国范围内启动了一系列Breakthrough T1D徒步活动,旨在秋季期间聚集社区,提高对T1D的认识并筹集资金支持关键T1D研究。这是全球T1D社区最大的活动,推动研究、倡导和支持,以改善患者的生活并资助治愈研究。福特汽车公司和SanMar作为国家系列赞助商,在确保每个地方徒步活动增长和成功方面发挥着关键作用。自1998年成立以来,福特全球行动团队为Breakthrough T1D筹集了超过8500万美元的资金。Breakthrough T1D首席执行官Aaron J. Kowalski博士表示,福特汽车公司对组织使命的领导力和坚定不移的承诺令人深感感激。福特汽车公司表示,支持有意义的事业是公司文化的一部分,他们致力于帮助Breakthrough T1D改善所有T1D患者的生活。全国范围内已有超过120场Breakthrough T1D徒步活动,这些活动汇集了个人、家庭、团队、组织和全国赞助商,共同筹集资金以加速Breakthrough T1D的使命。有兴趣的人可以通过筹款和参与,在本地和虚拟环境中参与Breakthrough T1D徒步活动。所有人均可访问BreakthroughT1D.org/Walk了解更多信息并注册参加。
生物技术公司Integrated Nanotherapeutics(INT)与Breakthrough T1D合作,共同推进一种针对1型糖尿病(T1D)的免疫耐受治疗药物的研发。该药物旨在通过INT的专有技术平台,利用多载荷脂质纳米颗粒(LNPs)和mRNA递送多种抗原,以及免疫调节小分子,重新训练免疫系统,以防止自身免疫细胞攻击胰腺中产生胰岛素的β细胞。这种策略被称为耐受化,有望保护剩余的β细胞并阻止疾病进展。该项目得到Breakthrough T1D的资助,该组织是全球领先的T1D研究和倡导机构。双方的合作将加速耐受治疗药物的临床前开发,为T1D患者带来新的治疗希望。
加拿大制药公司Eli Lilly Canada宣布,其新型低血糖急救药物Baqsimi(鼻用胰高血糖素粉末3毫克)已获得加拿大卫生部的批准并开始上市。Baqsimi是一种便携式鼻喷剂,无需重新配制,适用于治疗胰岛素治疗的糖尿病患者在严重低血糖反应时,当意识不清无法口服碳水化合物时。该药物的开发体现了Lilly公司通过药物和患者解决方案简化糖尿病管理的承诺。Baqsimi的上市为糖尿病患者及其护理者提供了新的选择,有助于减轻焦虑并可能挽救生命。