n-Lorem Foundation

公司全称：n-Lorem Foundation

国家/地区：美国/——

类型：——

公司介绍：

n-lorem foundation focuses on creating an individual treatment for patients with ultra-rare diseases caused by genetic mutations

基本信息

地址：

2888 Loker Avenue East,Ste. 113 CARLSBAD CALIFORNIA 92010; US; Telephone: +17605527113;

公司官网：

www.nlorem.org/

企业画像

行业领域：

应用技术：

治疗技术
反义寡核苷酸
药物治疗
RNA疗法
反义RNA

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

企业动态

BioMarin与n-Lorem基金会合作开发ReNU综合征首例疾病药物

2026-07-27

2026年7月27日，BioMarin制药公司与非营利组织n-Lorem基金会宣布建立战略合作伙伴关系，并签订全球独家许可协议，共同开发针对ReNU综合征的first-in-disease ASO（反义寡核苷酸）药物。ReNU综合征是一种由RNU4-2基因变异引起的严重神经发育障碍，2024年首次被发现，目前尚无针对该病的批准药物。该合作旨在推进针对RNU4-2（n.64_65insT）变异体的研究，预计占ReNU综合征病例的约75%。

n-Lorem基金会发布个性化ASO疗法临床试验结果，治疗罕见病儿童取得显著成效

2026-07-22 00:22:00

n-Lorem基金会近日宣布，其个性化反义寡核苷酸（ASO）疗法在治疗患有SCN2A基因突变相关罕见病的儿童患者中取得了显著成效。该研究发表在《自然医学》杂志上，涉及两个单例临床试验，使用高度选择性的ASO药物针对每位患者的突变基因进行个性化治疗。结果显示，这些药物在安全性、耐受性方面表现良好，且未出现与ASO相关的副作用或严重不良事件。这些研究成果为神经发育障碍的治疗提供了新的可能性，并为罕见病患者带来了新的希望。

个性化ASO疗法在罕见钠通道突变患者中展现显著疗效与安全性

2026-07-21

非营利组织n-Lorem宣布，其在Nature Medicine上发表的研究报告显示，两款针对SCN2A基因突变患者的个性化反义寡核苷酸（ASO）疗法在两项临床试验中表现出优异的安全性和耐受性。这两款ASO疗法针对每位患者量身定制，能够选择性地减少突变mRNA和蛋白，同时保护正常RNA和蛋白。研究结果表明，接受治疗的两位患者均经历了显著减少的癫痫发作、运动控制改善、自闭症症状减轻以及生活质量的提升。

n-Lorem公布纳米罕见病患者治疗经验及结果

2026-06-03 01:34:00

非营利组织n-Lorem宣布，其治疗纳米罕见病患者的首个329个案例已发表在《Nucleic Acids Research》杂志上。n-Lorem为患有纳米罕见突变（全球已知1-30例）的患者提供免费、终身个性化的实验性反义寡核苷酸（ASO）药物。目前，n-Lorem正在免费治疗超过50名纳米罕见病患者，并每月增加新患者。该组织已建立包含超过50名纳米罕见患者的最大安全数据库，包括使用n-Lorem发现和开发的定制ASO药物治疗的超过50名患者，以及通过所有给药途径（皮下、玻璃体腔内、蛛网膜下腔）施用的超过300剂药物，以及超过55年的患者安全数据。n-Lorem观察到，接受治疗的患者的安全性良好，耐受性良好，没有与ASO相关的严重不良事件。此外，n-Lorem还强调了其ASO药物对个别患者的有意义影响，包括显著减少癫痫发作、运动控制显著改善、神经性疼痛减少、自闭症症状改善、恢复失去的发展延迟以及获得新的技能，如独立行走，基于预定义的终点和标准措施改善生活质量，稳定肌萎缩侧索硬化症患者的疾病，停止视力丧失，以及停止肾功能丧失。

n-Lorem基金会宣布第50位纳米罕见病患者接受个性化实验性ASO药物治疗

2026-04-21 21:05:00

n-Lorem基金会宣布，已有50位纳米罕见病患者接受了由其发现、开发和提供的个性化实验性反义寡核苷酸（ASO）药物治疗。n-Lorem表示，ASO技术的效率与独特的FDA指导文件相结合，能够快速为晚期患者带来有效的治疗方案。至今，所有接受治疗的患者的安全性和耐受性均表现良好，超过260剂次的治疗中未观察到与ASO相关的严重不良事件。这些数据代表了超过45年的累积安全经验，是迄今为止使用实验性ASO疗法治疗的纳米罕见患者数据集。n-Lorem已收到超过440份申请，并接受了240多名纳米罕见患者进行个性化实验性ASO治疗。基金会已向FDA的五个部门提交并获得了超过45项新药研究（IND）申请的授权。几乎所有可评估的患者都实现了临床上的显著获益。n-Lorem为接受其项目的患者提供终身免费治疗，患者无需为治疗的发展做出贡献或筹集资金。所有治疗都是通过人们、基金会和公司捐赠的货币和实物捐赠来实现的。n-Lorem的工作最近在CNBC Cures Summit上得到了突出展示，该峰会旨在通过突破性罕见病研究加速医学的未来。

n-Lorem与EspeRare合作扩大欧洲罕见病治疗

2026-01-13 02:43:00

2026年1月12日，n-Lorem基金会和EspeRare基金会宣布建立战略合作伙伴关系，旨在扩大n-Lorem的ASO（反义寡核苷酸）疗法在欧盟的普及，以治疗罕见遗传病。该合作旨在解决美国以外的个性化遗传药物访问中存在的监管、运营和诊断障碍。合作初期将专注于为居住在瑞士的少数纳米罕见病患者提供治疗，目标是建立一个可扩展的模型，以支持欧盟的后续扩展。EspeRare致力于为被忽视的患者开发治疗方案，其理念是以患者为中心，并与患者社区深度合作。n-Lorem在个性化实验ASO药物的开发和发现方面处于领先地位，目前治疗全球最多的纳米罕见病患者。n-Lorem的工业化流程基于严格的科学、对ASO技术的深入理解以及发现和开发ASO的专业知识和经验。n-Lorem至今已在FDA授权下运营，为了在国际上扩大访问，需要量身定制的临床和监管解决方案，同时尊重当地监管框架，并保持n-Lorem对病人安全和科学严谨的标准。

PacBio与n-Lorem Foundation及EspeRare合作推进罕见病ASO疗法研发

2026-01-12 22:15:00

PacBio公司宣布与n-Lorem Foundation和EspeRare基金会进行战略合作，旨在将长读长全基因组测序技术作为推动个性化反义寡核苷酸（ASO）疗法研发的基础设施。合作内容包括PacBio提供科学专长，利用其长读长全基因组测序技术来研究ASO疗法的可行性评估和分子表征。PacBio将捐赠测序试剂并提供科学资源，以支持罕见病治疗药物的研发。此次合作旨在通过整合长读长全基因组测序，减少后续测试的需求，加速目标验证，并提高ASO设计的信心。

n-Lorem基金会举办第三届纳米罕见病患者研讨会

2025-10-02 21:05:00

n-Lorem基金会宣布将于10月20日至21日在马萨诸塞州剑桥市举办第三届纳米罕见病患者研讨会。本次研讨会由Biogen主办，将汇集40多位专家和演讲者，包括科学海报会、招待会和艺术品拍卖。n-Lorem基金会致力于利用反义寡核苷酸（ASO）技术为患有罕见遗传疾病的纳米罕见病患者提供实验性药物。截至目前，n-Lorem已收到380多份治疗申请，批准了200多位纳米罕见病患者的治疗，并已有30多位患者在接受治疗。研讨会将分享关于纳米罕见病患者及其定制治疗的重要经验，这些经验不仅对纳米罕见病患者有益，而且可能随着时间的推移而彻底改变我们对健康和疾病的认识。

GondolaBio 和 n-Lorem 基金会合作推进针对遗传疾病的新型 ASO 疗法

2024-12-17 22:05:00

n-Lorem基金会与GondolaBio生物技术公司宣布合作，共同开发针对遗传疾病的新药。n-Lorem将利用其ASO发现平台和专业知识，发现和筛选针对遗传疾病的新药。GondolaBio将负责新药的开发。n-Lorem致力于为纳米罕见病患者提供免费的治疗药物，此次合作将有助于实现这一目标。GondolaBio致力于开发针对遗传疾病的新型治疗方法，并已获得巨额投资。双方合作将结合n-Lorem在ASO技术方面的专业知识和GondolaBio在遗传疾病治疗方面的能力，共同推动新药研发。

n-Lorem 基金会与 Hongene Biotech Corporation 合作，支持为纳米稀有患者发现个性化 ASO 药物

2024-04-24

n-Lorem基金会与Hongene生物技术公司达成合作，共同致力于为全球范围内罕见病患者（1至30人）提供免费、终身定制的实验性反义寡核苷酸（ASO）药物。Hongene将为n-Lorem提供开发ASO药物所需的酰胺类化合物，以减轻开发成本，支持至多20名罕见病患者的治疗。n-Lorem利用反义技术，为每位罕见病患者量身定制药物，以应对其独特的基因突变。Hongene作为全球核酸原料供应和CDMO服务专家，致力于提供高质量、高价值的核酸产品，并支持n-Lorem的使命，使核酸药物惠及更多患者。

n-Lorem 基金会合作支持患有极其罕见疾病的儿童

2023-10-04

n-Lorem基金会与圣犹达儿童研究医院合作，旨在加速开发针对罕见遗传性神经疾病的儿童患者的优化实验性反义寡核苷酸（ASO）药物。双方将共同开发两种ASO治疗方案，旨在扩大n-Lorem的研发管线并扩展圣犹达新成立的基因组医学项目。n-Lorem将贡献其ASO设计和开发方法，帮助圣犹达制定初步的ASO项目。这一合作有望扩大罕见病患者群体中能够从优化个性化ASO药物中受益的人数。n-Lorem创始人、董事长兼首席执行官Stanley T. Crooke表示，通过建立严格流程和利用ASO技术团队，他们能与圣犹达等高质量机构合作，加速治疗药物的研发。n-Lorem致力于为患有罕见遗传性疾病的纳米罕见病患者提供实验性ASO药物，这些药物是短链修饰DNA，可特异性地靶向缺陷基因的转录本以纠正异常。至今，n-Lorem已收到225份治疗申请，约100名纳米罕见病患者获得批准。

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