SMA Foundation

公司全称：SMA Foundation

国家/地区：美国/——

类型：——

公司介绍：

SMA Foundation is a Non-profit organization focuses on the accelerate the development of treatments for Spinal Muscular Atrophy

基本信息

联系电话：

6462537100

联系邮箱：

info@smafoundation.org

地址：

970 W Broadway STE E Pmb 140 JACKSON WYOMING 83001; US;

公司官网：

www.smafoundation.org/

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企业动态

大多数接受罗氏 Evrysdi 治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA）新生儿在治疗 1 年后能够独立坐下

2023-10-04

罗氏公司宣布，其药物Evrysdi（risdiplam）在针对早期婴儿型脊髓性肌萎缩症（SMA）的RAINFISH研究中取得了积极成果，80%的婴儿在经过一年的Evrysdi治疗后能够独立坐至少五秒钟，且所有婴儿均能通过口腔进食，无需永久性通气。Evrysdi是全球唯一非侵入性SMA疗法，已在100多个国家获得批准，全球已有超过11,000名患者接受治疗。该研究在28届世界肌肉学会（WMS）大会上展示，结果表明早期治疗对于改善SMA患者的预后至关重要。

FDA 批准基因泰克的 Evrysdi （risdiplam）用于 2 个月以下患有脊髓性肌萎缩症（SMA）的婴儿

2022-05-31

美国食品和药物管理局（FDA）批准了基因泰克公司（Genentech）的Evrysdi（risdiplam）用于治疗两个月以下患有脊髓性肌萎缩症（SMA）的婴儿。这一批准基于RAINFISH研究的初步数据，显示接受Evrysdi治疗至少一年的无症状婴儿能够坐、站和行走。Evrysdi的处方信息更新，包括FIREFISH研究的数据，显示接受Evrysdi治疗至少两年的大多数有症状婴儿能够坐至少5秒钟。Evrysdi在治疗婴儿、儿童和成人SMA方面已证明其疗效，至今已有超过5000名患者接受治疗。

PTC Therapeutics 提供公司最新情况并报告 2021 年第二季度财务业绩

2021-07-29

PTC Therapeutics在2021年第二季度报告了公司更新和财务结果，总季度净收入为1.17亿美元，同比增长55%。公司上调了2021年DMD产品线收入预期至3.7亿至3.9亿美元。公司在临床研发方面取得进展，目前有3项注册导向的试验正在进行中。Duchenne肌肉萎缩症（DMD）产品线季度净产品收入为1.02亿美元，同比增长36%。Evrysdi在日本获得批准，并在54个国家获得批准。公司有多个正在进行中的临床试验，包括针对苯丙酮尿症、线粒体性癫痫、弗里埃里共济失调和COVID-19的试验。2021年第二季度研发和销售、一般和行政费用分别为1.255亿美元和6887万美元。公司预计2021年全年净产品收入为3.7亿至3.9亿美元，研发和销售、一般和行政费用为8.25亿至8.55亿美元。

基因泰克的 Evrysdi （risdiplam）发表在《新英格兰医学杂志》上的数据显示，患有 1 型脊髓性肌萎缩症（SMA）的婴儿的生存率和运动里程碑显着改善

2021-07-28

Genentech公司宣布，其药物Evrysdi（risdiplam）在治疗婴儿型1型脊髓性肌萎缩症（SMA）方面取得显著成效，相关数据已发表在《新英格兰医学杂志》上。FIREFISH Part 2研究显示，Evrysdi治疗使婴儿在生存率和运动里程碑方面得到显著改善，包括无需辅助即可坐立和达到一系列运动里程碑。Evrysdi已在成人、儿童和2个月及以上的婴儿中证明其疗效，至今已有超过4000名患者接受治疗。SMA是导致婴儿死亡的主要遗传原因。研究结果表明，Evrysdi治疗组的婴儿在12个月时，93%存活，85%无需永久性通气。Evrysdi的安全性与其已知的安全资料一致，最常见的不良事件包括上呼吸道感染、肺炎、发热、便秘、腹泻和皮疹。Genentech正在与SMA基金会和PTC Therapeutics合作，推进Evrysdi的临床开发。

罗氏的 Evrysdi 继续改善 1 型脊髓性肌萎缩症（SMA）婴儿的运动功能和生存率

2021-04-15

罗氏公司宣布，其药物Evrysdi（risdiplam）在FIREFISH研究的两年数据中显示出对婴儿型1型脊髓性肌萎缩症（SMA）的显著疗效。数据显示，接受Evrysdi治疗的婴儿在12至24个月期间，坐姿能力、生存率、进食能力和减少永久性通气需求等方面均有显著改善。与未接受治疗的自然病程相比，接受Evrysdi治疗的婴儿在24个月时，有61%能够独立坐至少五秒钟，而未治疗的对照组仅为29%。此外，Evrysdi还降低了住院率，并在HINE-2和CHOP-INTEND评分中观察到持续的改善。这些数据将在2021年美国神经学会（AAN）年会上公布。

PTC Therapeutics 宣布 SMA 合作取得重要里程碑

2013-08-08

PTC Therapeutics宣布与罗氏公司和SMA基金会合作，在脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗研究中取得重大进展，选定了开发候选药物，罗氏公司将支付PTC Therapeutics 1000万美元作为里程碑奖金。该研究旨在通过提高SMN蛋白水平来治疗由SMN1基因缺失或缺陷引起的SMA，该疾病导致脊髓中运动神经元细胞过早死亡，引起肌肉萎缩并最终导致死亡。SMA是美国大约1万至2.5万名儿童和成人受影响的罕见遗传性神经肌肉疾病。PTC Therapeutics与SMA基金会合作开展此项目，罗氏公司于2011年11月获得PTC SMA项目的独家全球许可，PTC Therapeutics已获得3000万美元的首付款，并可能因达到其他开发商业化里程碑而获得最高4.5亿美元。

PTC Therapeutics 和脊髓性肌萎缩症基金会宣布开展 850 万美元的小分子开发合作

2009-05-12

PTC Therapeutics公司与脊髓性肌萎缩症基金会宣布扩大研究合作，基金会将提供高达850万美元的资金支持PTC进行一项旨在通过增加生存运动神经元（SMN）蛋白生产来治疗脊髓性肌萎缩症的研究项目。这是自2006年起启动的第二个合作项目，总资金达到1170万美元。PTC Therapeutics公司致力于发现、开发和商业化口服小分子药物，专注于后转录调控过程，其内部发现的治疗领域包括遗传疾病、肿瘤学和传染病。脊髓性肌萎缩症基金会自2003年成立以来，已资助超过6000万美元的研究项目，致力于加速脊髓性肌萎缩症的治疗和治愈进程。

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