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Grace Science LLC

公司全称：Grace Science LLC
国家/地区：美国/——
类型：——
收藏
公司介绍：
Grace Science LLC is a biotech company focusing on developing therapies based on effective enzymes involved in proteostasis.

基本信息

地址：

1142 Crane Street Ste 4 Menlo Park California 94025; US;

公司官网：

gracesciencellc.com/

企业画像
行业领域：
应用技术：
  • 重组病毒
  • 治疗技术
  • 体内基因治疗
  • 药物治疗
  • 基因疗法
热门标签：
  • 创新药
  • 基因疗法
研发信息
靶点：
适应症：
治疗领域：

企业动态

FDA授予Grace Science公司GS-100治疗NGLY1缺乏症的RMAT资格
2026-04-14 20:00:00
美国食品和药物管理局（FDA）已授予Grace Science公司基于NGLY1功能开发的创新疗法GS-100再生医学高级治疗（RMAT）资格，用于治疗NGLY1缺乏症。NGLY1缺乏症是一种极为罕见的遗传性疾病，目前尚无获批的治疗方法。GS-100是一种正在临床开发的AAV9基因替换疗法，旨在治疗NGLY1缺乏症。根据正在进行的一期/二期/三期临床试验的初步临床证据，GS-100治疗后的患者表现出运动功能和认知技能的改善。此外，GS-100还获得了孤儿药、罕见儿科疾病和快速通道资格，以及START试点项目支持。
Grace Science， LLC 被 FDA 选中参与 NGLY1 缺陷的 GS-100 基因治疗 START 试点计划，并宣布成功治疗第二名患者
2024-06-03 20:03:00
Grace Science, LLC宣布其AAV9基因疗法GS-100用于治疗NGLY1缺乏症的IND申请获FDA START试点项目批准，旨在加速罕见病药物开发。公司已成功治疗两名患者，无药物相关不良事件。START项目将提供与FDA的频繁沟通，以优化GS-100的开发。GS-100是一项开放标签、单臂、剂量寻找研究，旨在研究其在NGLY1缺乏症中的长期安全性、耐受性和疗效。NGLY1缺乏症是一种严重、危及生命的疾病，目前无批准的治疗方法。Grace Science致力于开发基于NGLY1功能的创新疗法，以治疗NGLY1缺乏症及其他常见疾病。
Andelyn Biosciences 和 Grace Science， LLC 合作进行技术转让 I/II/III 期生产用于 NGLY1 缺陷的悬浮工艺腺相关病毒 （AAV） 基因疗法
2024-03-25
Andelyn Biosciences与Grace Science, LLC合作，进行NGLY1缺陷症悬浮工艺腺相关病毒（AAV）基因疗法的I/II/III期临床试验材料的技术转让和制造。NGLY1缺陷症是一种严重、危及生命的疾病，目前尚无批准的治疗方法。GS-100是一种重组AAV9载体，编码全长人类NGLY1基因，2021年获得孤儿药资格认定和罕见儿科疾病认定。Grace Science已成功对首例NGLY1缺陷症患者进行GS-100给药，并计划于2024年5月对第二位患者进行给药。Andelyn将利用其在AAV工艺和后期制造及商业化方面的专业知识，支持Grace的制造时间表，为患者带来希望。
Grace Science， LLC 宣布 GS-100 的 1/2/3 期试验中接受治疗的首例患者，GS-100 是一种治疗 NGLY1 缺陷的 AAV9 基因疗法
2024-03-05 22:24:00
Grace Science, LLC宣布在开放标签的1/2/3期临床试验中为NGLY1缺陷症患者首次使用GS-100，这是一种AAV9基因替换疗法。该研究分为三个阶段，第一阶段和第二阶段将研究GS-100单次脑室内注射的剂量递增、安全性和疗效；第三阶段将在治疗52周后评估主要结果。公司CEO兼联合创始人Matt Wilsey表示，治疗首位患者是公司及NGLY1缺陷症患者的重大里程碑。GS-100是一种编码人类NGLY1基因全长的单链AAV9载体，已获得孤儿药资格、罕见儿科疾病资格和快速通道资格。NGLY1缺陷症是一种严重、危及生命的疾病，目前尚无批准的治疗方法。Grace Science成立于2017年，致力于开发基于NGLY1功能的创新疗法。
Grace Science 宣布 FDA 批准研究性新药 （IND） 申请，以启动使用 AAV9 NGLY1 基因疗法 GS-100 治疗 NGLY1 缺陷的 1/2/3 期试验
2023-11-07 21:33:00
Grace Science, LLC宣布其AAV9基因替换疗法GS-100获得FDA新药临床试验批准，用于治疗NGLY1缺陷症。该疗法将采用创新的1/2/3期临床试验设计，对2至18岁患者进行长期安全性和疗效研究。公司创始人表示，这一批准是对其科学和药物开发方法的肯定，同时强调药物研发过程中患者、家庭和合作伙伴的贡献。GS-100是一种编码人类NGLY1基因的重组单链AAV9载体，此前已获得孤儿药和罕见儿科疾病指定。NGLY1缺陷症是一种严重威胁生命的疾病，目前尚无批准的治疗方法。Grace Science致力于开发基于NGLY1功能的创新疗法。

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