卡内基梅隆大学研究团队在《Science》杂志发表研究,揭示了阿尔茨海默病(AD)中三维基因组与转录组的变化。研究通过单细胞多组学技术,结合人工智能和机器学习方法,解析了AD中细胞核的三维基因组变化,并建立了从基因组结构到基因调控和组织微环境的多尺度分析框架。研究发现,AD细胞中染色质互作发生系统性重排,导致区室混合增加,并伴随特定疾病相关转录程序的重塑。此外,研究团队开发的深度学习模型Hicformer在预测基因表达方面优于仅使用DNA序列的模型,为理解AD中的细胞类型特异性调控失衡提供了新路径。
阿普特拉基因治疗公司宣布参与由美国先进研究项目局健康部门(ARPA-H)领导的THRIVE项目,旨在开发罕见儿童疾病的基因疗法。该项目由麻省理工学院和哈佛大学Broad研究所的遗传治疗中心领导,将利用阿普特拉公司的新型中枢神经系统靶向AAV衣壳TfR1 CapX™进行基础和prime基因编辑项目。该联盟由学术研究人员、临床医生、患者倡导者和生物技术公司组成,旨在创建一个儿童癫痫和罕见中枢神经系统(PERC)基因编辑平台,以共享疾病间的制造、监管先例和临床基础设施。TfR1 CapX™由Broad研究所的Ben Deverman博士及其同事设计,旨在通过静脉注射靶向人转铁蛋白受体1(hTfR1),穿过血脑屏障,并在大脑和脊髓中实现广泛分布。阿普特拉基因治疗公司已与多家合作伙伴签署了TfR1 CapX™项目的许可协议,其中一些预计将在未来12个月内进入临床试验。
Apertura基因治疗公司宣布,其参与的由Broad研究所治疗遗传学中心领导的联盟已被选为ARPA-H THRIVE项目的资助对象,旨在开发罕见儿童疾病的基因疗法。该项目将利用Apertura的创新中枢神经系统靶向AAV衣壳TfR1 CapX™进行基础和prime基因编辑程序。该联盟由学术研究人员、临床医生、患者倡导者和生物技术公司组成,旨在创建一个共享制造、监管先例和临床基础设施的儿童癫痫和罕见中枢神经系统(PERC)基因编辑平台。Apertura的TfR1 CapX™衣壳旨在通过静脉注射,靶向人类转铁蛋白受体1(hTfR1),穿过血脑屏障,并在大脑和脊髓中实现广泛分布。
Broad研究所、波士顿儿童医院和杰克逊实验室宣布成立治疗遗传学中心(CTG),旨在通过开发精准医疗技术,包括基础和主编辑技术,来治疗罕见病患者。该中心将共享基础设施和可重复的实践,使其他机构也能进行类似的研究。CTG的目标是将针对罕见病的个性化基因治疗方案打造成与当前最复杂的医疗程序一样精确、可靠和可重复,并以可持续的方式大规模提供给患者。该中心由遗传医学先驱和长期科学合作伙伴共同创立,旨在通过平台战略,将一个项目中开发的设计工具、疾病模型、制造流程、安全数据和临床协议共享到多个疾病项目中,以加快遗传医学的发展,使其更安全、成本更低、更易于患者获取。
新加坡科技局A*STAR基因组研究所GIS的任婧仪(Rena Ren)博士课题组正在招聘2026/27年度的博士生和博士后研究员。任婧仪博士于2026年9月加入GIS,此前在麻省理工学院获得博士学位,并在哈佛医学院进行博士后研究。她的研究兴趣包括RNA成像、时空RNA测序技术、核酸化学技术等。课题组提供全额资助和丰厚薪酬,博士生有申请ASTAR fellowship的机会。招聘对象包括具有生物医学、生物工程或化学工程背景的博士、硕士或学士学位持有者,以及计算机科学或数据科学背景的博士、硕士或学士学位持有者。课题组要求应聘者具备扎实的实验操作技能、独立开展科研工作的能力,以及优秀的英文读写能力。博士后研究员将获得高额薪酬、住房补贴、全面保险等福利。应聘者需提交个人简历、背景与科研兴趣的简要描述以及三位推荐人的联系方式。
杰克逊实验室与布罗德研究所等合作伙伴获得美国卫生与公众服务部下属的先进研究项目局(ARPA-H)高达3450万美元的合同,用于支持儿童癫痫和罕见中枢神经系统(CNS)基因编辑平台(PERC)的发展。该平台旨在加速严重儿童神经疾病的精准遗传药物开发,这些疾病目前缺乏或没有有效的治疗方案。项目将专注于两种严重的儿童发育性和癫痫性脑病:儿童交替性偏瘫(AHC)和Dravet综合征。PERC项目将推动基因编辑方法的发展,生成进行人体试验所需证据,并建立一个可重复的平台和监管途径,以扩展到其他罕见神经遗传疾病。该奖项旨在加强美国在全球临床研究中的领导地位,并加速救命治疗的发展。
美国国家卫生研究院基金会(FNIH)将Montrone-Seigel生物医学奖授予分子生物学家Shingo Kajimura博士及其团队,他们发现了一条关键的生物途径,有助于维持身体的代谢健康,可能为预防或治疗肥胖、糖尿病和心血管代谢疾病提供新方法。Kajimura博士的研究推翻了关于代谢调节的长期假设,并反映了推动人类健康突破的勇敢思考。他们的研究揭示了控制这些过程的先前未认识的分子途径,并致力于识别和可能纠正导致能量代谢受损的分子缺陷。这项研究对代谢疾病、某些癌症和衰老具有广泛的影响,可能为预防和治疗疾病带来新的方法。Kajimura博士是哈佛医学院贝斯以色列女执事医疗中心(BIDMC)的医学教授,也是波士顿贝斯以色列女执事医疗中心和Joslin糖尿病中心的糖尿病与代谢研究博士后项目共同负责人。Montrone-Seigel奖包括10万美元的奖金,旨在表彰在基础、临床或转化研究中取得突破的杰出科学家。FNIH对评选委员会的工作表示感谢,该委员会由杰出的生物医学研究领导者组成,共同主席为Carl Nathan博士和Cynthia Wolberger博士。Kajimura博士将于2026年10月28日在华盛顿特区的FNIH科学庆典:第14届FNIH颁奖典礼上领取奖项。
食品过敏科学倡议(FASI)宣布与Vie Ventures成为战略合作伙伴,旨在加速免疫介导疾病新型疗法的研发。FASI将提供食品过敏和转化科学领域的世界领先专业知识,并参与Vie Ventures的投资和投资组合开发活动。FASI拥有超过20个世界级实验室和100名科学家,已启动125个研究项目,并获得了一项里程碑式的多年NIH合作研究资助。Vie Ventures是一个生命科学投资公司,专注于投资于开发新型治疗自身免疫疾病和其他免疫系统疾病的私人生物技术公司。
Curve Biosciences公司宣布成立由国际知名专家组成的科学顾问委员会(SAB),旨在推动慢性病监测与治疗的发展。该委员会由斯坦福大学工程学学院的Shan Wang博士担任主席,成员包括来自工业界和学术界的多位专家,他们将指导Curve的Whole-Body Intelligence平台进行生物监测。委员会成员在人工智能、基因组学和转化医学等领域具有丰富的经验,他们的指导对于Curve在慢性病生物监测和管理方面的转型至关重要。Curve的目标是通过其Whole-Body Intelligence平台和Whole-Body Blood Tests™,更早、更准确地识别慢性病状态,为医生提供最佳的患者情报,并减轻慢性病的痛苦。
IBSA基金会宣布,一位年轻美国研究者成为第13届IBSA基金会奖学金的获奖者。该奖学金由IBSA基金会设立,旨在支持科学研究。每年,基金会会授予六名40岁以下的年轻科学家每人32,000欧元的奖学金。哈佛大学干细胞与再生生物学系和麻省理工学院及哈佛大学Broad研究所的Adversity项目成员Indranil Singh获得“健康老龄化/再生医学”类别的奖项。他的项目名为“心理社会压力诱导的病毒模拟作为免疫老化的表观遗传写手”,将研究慢性心理社会压力如何触发造血干细胞中的抗病毒样免疫程序,并留下类似免疫老化的持久表观遗传变化。Singh的研究旨在绘制这些由压力驱动的轨迹,并测试阻断关键“写手”途径是否可以逆转持续炎症并保护免疫再生,以支持健康寿命。IBSA基金会科学研究奖项目支持40岁以下的年轻科学家,资助关键科学领域的基础研究创新。今年,IBSA基金会科学研究奖项目收到了来自64个国家的398份申请,创下了历史新高。该奖项旨在为有潜力的科学家提供资源和支持,以推动创新研究并建立未来突破的基础。
Editas Medicine公司,一家专注于开发针对严重疾病的变革性药物的创新基因编辑公司,宣布将于2026年6月4日(美国东部时间下午2点)在纽约参加Jefferies全球医疗保健会议。公司将在会议上进行展示,并将在其官方网站上提供现场网络直播。Editas Medicine致力于将CRISPR基因编辑系统的力量和潜力转化为一系列针对全球严重疾病的体内基因编辑药物。公司是Broad研究所Cas12a专利家族的独家许可方,以及Broad研究所和哈佛大学的Cas9专利家族的独家许可方,专注于发现、开发、生产和商业化持久、精确的体内基因编辑药物。更多信息及科学展示请访问公司网站www.editasmedicine.com。