Amsterdam Molecular Therapeutics BV
公司全称：Amsterdam Molecular Therapeutics BV
国家/地区：荷兰/——
类型：——
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公司介绍：
This company has not been significantly updated since April 2012 when it was dissolved and its entire business and operations acquired by uniQure.In April 2012, the company reported that liquidation is finalized and expected to occur by August 2012.Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT) was established in 1998 by a team of scientists from the Academic Medic al Center (AMC), with whom AMT maintains a strong collaboration. The company is focused on developing gene therapy products for severe metabolic disorders, hemophilia B, and for neurodegenerative diseases and is interested in licensing its gene therapeutics.In October 2011, following the negative opinion of alipogene tiparvovec provided by the EMA's CHMP, AMT focused its financial resources on the development of AMT-060, AMT-090 and AMT-021, and was to continue participating in the SanfilippoB program. At that time, the company management believed that a reduction in headcount of 50% was required for AMT to remain a viable business
基本信息
企业动态
阿姆斯特丹分子疗法公司（AMT）与美国国立卫生研究院（NIH）达成独家许可协议，获得使用基于腺相关病毒血清型5（AAV5）的基因治疗载体进行肝脏和大脑治疗的许可，同时获得美国专利商标局对其“昆虫细胞生产的AAV载体”专利申请的批准，该专利涉及公司专有制造技术的核心资产。这些进展为AMT在包括血友病、急性间歇性卟啉症、GDNF相关疾病和Sanfilippo B等基于AAV5的多个项目提供了独特的地位。AMT正在积极推动其产品Glybera的注册审查，并期待其他基因治疗项目对患者的价值。
荷兰阿姆斯特丹，2011年3月7日——阿姆斯特丹分子疗法公司（AMT）宣布，荷兰Duchenne Parent Project组织授予该公司14.5万欧元的资助，以支持其针对杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法AMT-080的研发。DMD是一种严重、致命的疾病，主要影响年轻男孩，导致肌肉逐渐退化。AMT-080基于“外显子跳跃”技术，旨在绕过遗传缺陷，产生功能性肌营养不良蛋白。AMT计划在2012年底开始进行AMT-080的I/II期临床试验，此前该疗法在DMD模型中显示出疗效。Duchenne Parent Project由患有DMD的儿童的父母成立，旨在为受疾病影响的家庭提供信息和支持。此外，荷兰经济事务部下属的机构Agentschap NL（前称SenterNovem）于2010年1月授予AMT高达400万欧元的创新信贷，并在2009年10月和2010年9月分别获得欧洲药品管理局和美国食品药品监督管理局的孤儿药资格认定。
作为欧盟联盟赠款的一部分，AMT 获得 110 万欧元的急性间歇性卟啉病基因治疗资金
2011-01-31
荷兰阿姆斯特丹，2011年1月31日——Amsterdam Molecular Therapeutics（AMT）公司宣布，欧盟已批准一项330万欧元的资助，用于AIPGENE联盟的研发项目，AMT是该联盟的成员之一。该项目旨在开发一种针对急性间歇性卟啉症（AIP）的基因治疗产品。AIP是一种由身体无法产生血红蛋白成分heme蛋白和其他重要蛋白导致的严重且进展性疾病。这笔资助将覆盖AMT约75%的研发成本，用于完成一项人类I/II期临床试验。AMT拥有AIP基因治疗产品（AMT-021）的商业化权利。AIPGENE联盟由西班牙的Fundacion para la Investigacion Medica Aplicada（FIMA）领导，包括西班牙的Clinica Universidad de Navarra、Stockholms Lans Landsting、Deutsches Krebsforschungszentrum、Digna Biotech和Servicio Madrileno de Salud。AMT计划在2012年开始招募AIP患者进行临床试验。2008年5月28日，欧洲药品管理局（EMA）已授予AMT的AIP基因治疗产品孤儿药资格，这将使AMT在欧洲市场获得10年的独家销售权。
荷兰基因治疗公司AMT与法国巴斯德研究所及其研究机构组成的联盟合作，为罕见遗传病儿童进行基因疗法临床试验。该疗法旨在治疗Sanfilippo B病，一种导致新生儿神经元退化和死亡的症状。目前尚无批准的治疗方法。巴斯德研究所将领导开发计划，并资助初步的I/II期临床试验。AMT将制造并提供用于基因疗法的腺相关病毒5（AAV5）产品。法国肌肉萎缩症协会（AFM）将资助整个开发计划，包括AMT的制造成本。如果联盟在I/II期临床试验中成功证明概念，AMT将有权获得该项目的全部商业权利。该临床试验计划在2013年之前开始。
荷兰阿姆斯特丹，2010年12月2日——基因治疗领域的领军企业Amsterdam Molecular Therapeutics（AMT）宣布，已与Amgen公司修订并重新签署了关于GDNF（胶质细胞衍生神经营养因子）基因治疗的许可协议。GDNF基因编码的蛋白质对神经细胞的发展与存活至关重要，其积极影响已在早期研究中得到证实。AMT正在与瑞典隆德大学合作，在帕金森病模型中开展GDNF基因疗法AMT-090的研究。此外，AMT计划结合其专有的腺相关病毒（AAV）技术，开发针对中枢神经系统（CNS）疾病如亨廷顿病和肌萎缩侧索硬化症（ALS）的基因疗法，旨在保护并增强受影响的神经细胞功能。AMT首席执行官Jorn Aldag表示，基于GDNF基因疗法在帕金森病模型中的积极早期结果，相信类似方法在其他慢性中枢神经系统疾病中也有应用前景。此协议将使AMT推进帕金森病项目，同时寻找支持其在其他适应症中GDNF项目的合作伙伴。扩大合作机会意味着更广泛的疗法应用，提供更多成功机会，可能更简单的产品开发路径，以及许多情况下减少临床试验的患者招募。AMT成立于1998年，总部位于阿姆斯特丹，专注于开发基于人类基因治疗的产品。
AMT 获得美国食品药品监督管理局 Duchenne 肌营养不良基因疗法孤儿药资格认定
2010-09-24
荷兰阿姆斯特丹，2010年9月24日——阿姆斯特丹分子治疗公司（AMT）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已将该公司针对杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法AMT-080认定为孤儿药。此前，欧洲药品管理局（EMA）已于2009年10月将AMT-080在欧洲联盟内同样认定为孤儿药。AMT的研究表明，AMT-080在DMD的预临床模型中表现出疗效，能够预防肌肉萎缩。此外，该疗法在DMD患者活检获得的肌肉细胞中成功恢复了肌营养不良蛋白活性。AMT还获得了荷兰政府高达4000万欧元的创新信贷，以支持其DMD基因疗法的开发。AMT的CEO Jörn Aldag表示，公司相信其AAV病毒载体技术在基因疗法产品中的应用具有独特优势。FDA的孤儿药认定旨在鼓励针对影响少于20万美国居民的新疗法的研究和开发。作为指定的孤儿药，AMT-080将获得市场独占权，从药物上市批准之日起七年。DMD是一种严重疾病，以进行性肌肉退化为特征，主要影响年轻男孩，导致成年早期瘫痪和死亡。目前，尚无治疗该病的方法。
阿姆斯特丹分子疗法公司于2010年8月31日发布了2010年上半年业绩报告。报告显示，公司在基因治疗领域取得了重要进展，包括Glybera(R)的EMA审查、Hemophilia B的Phase I/II试验启动、Duchenne Muscular Dystrophy项目的创新信贷支持以及sRNA技术的胆固醇降低效果。此外，公司还宣布了三名新行业专业人士将加入董事会，并公布了财务数据。尽管总净亏损与去年同期持平，但公司对Glybera(R)的审批进程充满信心，并正在推进其他研发项目。
B 型血友病 I/II 期基因治疗临床试验开始
2010-03-10
阿姆斯特丹，2010年3月10日——荷兰阿姆斯特丹分子治疗公司（Euronext: AMT）宣布，其首个针对血友病B的基因治疗产品I/II期临床试验已开始，这是首个接受治疗的受试者。该试验旨在评估不同剂量血友病B基因治疗的安全性和有效性。血友病B是一种严重致残且可能致命的疾病，患者因缺乏足够的凝血因子IX而可能在意外创伤或医疗干预后出现反复或威胁生命的出血。阿姆斯特丹分子治疗公司将利用圣犹达儿童研究医院开发的载体-基因组合，并计划进一步的临床开发以证实其安全性、耐受性和概念验证。该基因治疗旨在将功能性因子IX基因引入患者肝脏细胞，以长期恢复凝血功能。该研究得到了英国药品和健康产品监管局以及美国食品药品监督管理局的批准。
Targeted Genetics 收到里程碑付款
2010-02-09
Targeted Genetics Corporation完成了与Genzyme的资产出售交易的技术转移部分，并收到了合同中约定的全部700万美元款项。公司还从合作伙伴Amsterdam Molecular Therapeutics B.V.获得了75万美元的里程碑付款。公司预计2009年结束时现金及现金等价物约为490万美元，并计划在2010年利用资源支持资产变现、实现里程碑和版税许可关系的价值，以及支持与商业和学术合作伙伴进行的产品开发项目。公司预计2010年的现金净支出不会超过200万美元。根据2009年9月的资产购买协议，公司将制造技术和其他腺相关病毒（AAV）载体技术出售给Genzyme，Genzyme同意支付最高700万美元的资产费用，并在技术成功转移后支付部分特许权使用费和产品净销售额的版税。公司于2006年与AMT签订了非独家专利许可协议，涵盖了Glybera。许可协议规定AMT在产品净销售额中支付版税，在实现某些产品开发目标时支付里程碑付款，并支付年度维护费。
AMT 获得荷兰政府颁发的杜氏肌营养不良症创新奖
2010-01-06
荷兰政府向阿姆斯特丹分子治疗公司（AMT）提供高达400万欧元的创新信贷，以支持其杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法的开发。该公司近期成功地在疾病的前临床模型中用其专有的基因疗法产品AMT-080治疗了DMD，证明了其技术在心脏和骨骼肌肉中产生了功能性肌营养不良蛋白，预防了肌肉萎缩。此外，欧洲药品评估局（EMEA）已授予AMT的基因疗法产品AMT-080孤儿药资格，这将使AMT在欧洲获得10年的市场独占权。这笔信贷将在项目商业成功的情况下，于2013年中偿还，并按项目特定里程碑支付。
Targeted Genetics Corporation宣布将其部分资产，包括制造技术和AAV病毒载体技术，以最多700万美元的现金出售给Genzyme Corporation。交易中，Genzyme获得了相关技术的许可，并同意支付3500万美元作为交易的一部分，剩余3500万美元将根据技术转移计划的成功完成分期支付。Targeted Genetics将协助Genzyme实施技术，并有望从Genzyme的后续许可和产品销售中获得收入。此外，Genzyme将许可回Targeted Genetics其出售的AAV制造和向量技术，用于Targeted Genetics的特定产品项目。Targeted Genetics预计技术转移计划将在2009年底完成。交易完成后，Targeted Genetics预计将有足够的现金资源维持到2010年。
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