BioMarin Nederland BV

公司全称：BioMarin Nederland BV

国家/地区：荷兰/——

类型：——

公司介绍：

The company profile has not been updated since February 2015, when Prosensa (later renamed BioMarin Nederland) was acquired by BioMarin,.The company previously maintained a website at www.prosensa.eu.BioMarin Nederland (formerly Prosensa Therapeutics; previously Prosensa), a subsidiary of BioMarin, was a biopharmaceutical company that developed RNA-modulating therapeutics to correct gene expression in genetic diseases, particular genetic neuromuscular disorders.The company was founded in 1997 as a spin off from Leiden University.In November 2014, BioMarin entered into definitive agreement to acquire all outstanding shares of Prosensa Therapeutics for $17.75 per share, for a total of up front consideration of approximately $680 million and in addition two approximately $80 million in milestone payments related to drisapersen in the US and Europe, payable before May 15, 2016 and February 15, 2017, respectively. The transaction was expected to close in the first quarter of 2015. At that t

基本信息

联系电话：

31(0)713322085

联系邮箱：

nbd@bmrn.com

地址：

Barbara Strozzilaan 201 AMSTERDAM NOORD-HOLLAND 1083HN; NL; Telephone: +31713322100; Fax: +31713322088;

企业画像

行业领域：

应用技术：

治疗技术
反义寡核苷酸
药物治疗
RNA疗法
反义RNA

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

企业动态

Prosensa 和 CureDuchenne 加强长期合作，额外提供 [Eur]5M 以推进 DMD 管道

2014-08-11

Prosensa Holding N.V.获得CureDuchenne资助，用于支持其Duchenne肌营养不良症（DMD）治疗药物的研发。资助金额高达5000万欧元，以可转换票据形式提供，支持Prosensa推进drisapersen和其他exon skipping候选药物的研发。这笔资金将帮助Prosensa在欧洲启动PRO044的II期临床试验，在美国进行安慰剂对照试验，并支持drisapersen的临床试验和NDA提交。Prosensa和CureDuchenne自2004年起合作，致力于为DMD患者提供治疗。Prosensa专注于RNA调节疗法，以治疗罕见遗传疾病，包括DMD、肌强直性营养不良和亨廷顿病。

Prosensa 获得 PPMD 的 200,000 美元研究资助

2014-06-27

Prosensa公司宣布，其药物发现副总裁Judith van Deutekom获得Parent Project Muscular Dystrophy（PPMD）提供的20万美元研究资助，用于开发针对Duchenne肌肉萎缩症（DMD）基因外显子10-30的多外显子跳跃策略。该项目名为“单AON诱导的多外显子跳跃在mdx小鼠模型中”，旨在证明概念在mdx小鼠模型中的可行性，预计将在2015年下半年完成。这项研究旨在为携带DMD基因上游（外显子45-55）更罕见突变的患者提供治疗，可能覆盖多达13%的DMD患者。PPMD的副总裁Sharon Hesterlee表示，他们期待与Prosensa合作，支持对患有这种罕见且致命遗传病的小男孩的健康和生活产生重大影响的重要临床研究项目。Prosensa是一家专注于罕见神经肌肉和神经退行性疾病的RNA调节治疗药物发现和开发的公司。DMD是一种严重致残的儿童神经肌肉疾病，由Dystrophin基因突变引起，导致Dystrophin蛋白缺失或缺陷，导致患者肌肉力量逐渐丧失，通常在12岁之前就需要轮椅。

Prosensa 及其合作伙伴获得第二届欧洲联盟 FP7 研究资助

2013-11-25

BIOIMAGE-NMD项目获得600万欧元资助，旨在开发用于监测DMD治疗有效性的生物标志物。该项目由Prosensa公司和英国纽卡斯尔大学共同发起，得到了欧盟第七框架计划（FP7）的资助。项目目标是开发结构性和分子成像生物标志物，以检测罕见神经肌肉疾病（包括DMD）患者的治疗效果。项目将使用同时进行的MRI和磁共振波谱成像（MRSI）技术来监测生物标志物，以评估临床试验中药物的疗效。项目合作伙伴包括来自欧洲多个国家的顶尖研究机构和工业伙伴，旨在加速DMD治疗药物的开发。

Prosensa 宣布外显子跳跃化合物治疗杜氏肌营养不良症的进展 - 从葛兰素史克收到 £10m 的里程碑付款

2012-10-23

荷兰生物制药公司Prosensa宣布，为治疗杜氏肌营养不良症（DMD）选择了两个新化合物，并获得了两个额外DMD化合物的孤儿药资格。公司已确定PRO052和PRO055的寡核苷酸候选者，旨在跳过肌营养不良蛋白基因的第52和55外显子，这两个化合物目前处于临床前开发阶段，将尽快进入临床试验。Prosensa还获得了欧盟委员会对PRO045和PRO053的孤儿药资格，这些化合物旨在跳过肌营养不良蛋白基因的第45和53外显子，预计将在未来6个月内开始临床开发。Prosensa与GSK共同启动了一项大型全球自然病史研究，以生成有关DMD进展的重要数据，有助于促进这些化合物的开发途径。Prosensa的DMD化合物组合有望治疗超过40%的DMD患者。CEO Hans Schikan表示，获得PRO045和PRO053的孤儿药资格是一个重要里程碑，这将有助于加速这些化合物的开发并启动临床试验。Prosensa拥有治疗DMD的最先进药物候选者组合，并也在肌强直性营养不良症和亨廷顿症方面拥有临床前化合物。Prosensa的DMD化合物基于其专有的外显子跳跃技术，该技术使用反义寡核苷酸来恢复功能性肌营养不良蛋白的表达，为受此渐进性神经肌肉疾病影响的病人提供潜在的治疗。

Prosensa 将杜氏肌营养不良症的三种外显子跳跃候选药物推进到下一个开发阶段

2011-09-13

Prosensa公司与GSK达成协议，将三种新的外显子跳跃化合物（PRO044、PRO045和PRO053）推进至下一开发阶段，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。GSK将为PRO044提供额外支持，并共同推进PRO045和PRO053的临床前和临床开发。这三种化合物分别针对DMD的不同亚型患者。根据合作协议，Prosensa有望获得高达2700万英镑的里程碑付款和开发资金。此外，双方还将开展一项自然病史研究，以更好地了解DMD的病程。Prosensa的CEO表示，这一进展体现了双方致力于开发安全有效的DMD治疗药物。Prosensa的CMO表示，与GSK的合作将加速罕见病治疗药物的开发。

Prosensa 收到 £7.5M 里程碑付款，作为其与葛兰素史克合作治疗杜氏肌营养不良症计划的一部分

2010-10-13

Prosensa公司从葛兰素史克（GSK）获得750万英镑里程碑付款，原因是其在GSK2402968（PRO051）的IIa期开放标签扩展试验中达到数据里程碑，该试验旨在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。该付款基于成功的安全审查，未观察到严重的安全信号。GSK2402968是一种研究性反义寡核苷酸，可诱导外显子51的跳跃。12名DMD患者的六个月数据将在日本举行的第15届世界肌肉学会国际大会上展示。Prosensa和GSK正在合作进行多个后期临床试验。Prosensa是一家专注于开发DMD治疗的荷兰生物制药公司，与GSK的合作关系有望带来高达4.28亿英镑的许可费以及双位数的版税支付。

Prosensa 在开放标签 I/II 期研究中启动 PRO044 的临床开发 - Prosensa 治疗杜氏肌营养不良症的第二个临床候选药物

2010-03-30

荷兰生物制药公司Prosensa宣布启动针对杜氏肌营养不良症（DMD）患者的PRO044药物的I/II期临床试验。该研究旨在评估PRO044在12名DMD患者中的安全性和耐受性，患者将接受为期五周的每周皮下注射。研究将评估PRO044在RNA水平和蛋白质水平上的效果，以证明特定外显子44的跳过和新型肌营养不良蛋白的表达。该研究由比利时鲁汶大学医院的Nathalie Goemans博士领导，并在瑞典和意大利的监管机构获得批准。Prosensa的PRO044是其第二个基于RNA的DMD治疗候选药物，而其领先药物PRO051/GSK2402968即将进入III期临床试验，并与葛兰素史克（GSK）达成合作。GSK对PRO044拥有独家选择权，该选择权将在I/II期研究成功完成后触发。Prosensa致力于开发治疗神经肌肉疾病，其产品可能适用于约20%的DMD患者。

葛兰素史克和 Prosensa 结成联盟对抗杜氏肌营养不良症

2009-10-13

GlaxoSmithKline（GSK）与荷兰生物制药公司Prosensa于2009年10月13日在伦敦和莱顿宣布，双方就开发及商业化基于RNA的杜氏肌营养不良症（DMD）治疗药物达成全球独家合作。DMD是一种严重危害儿童神经肌肉的疾病，每3500名新生儿中就有一例。此次合作由GSK的外部药物发现卓越中心（ceedd）发起，旨在与处于创新科学前沿的公司合作。合作范围包括四种针对DMD不同亚型患者的RNA基化合物。根据协议，GSK将获得Prosensa领先化合物PRO051的全球独家开发及商业化许可，该化合物通过跳过 dystrophin 基因的第51外显子来发挥作用。GSK将资助PRO051进一步的临床开发费用。此外，GSK还拥有独家选择权，针对其他DMD外显子开发更多RNA基化合物。Prosensa将获得高达4120万英镑（6.55亿美元）的里程碑付款，以及产品销售的两位数版税。Prosensa将保留某些欧洲国家的产品商业化权利。

SynCo Bio Partners B.V. 与 Prosensa B.V. 签署制药服务协议，为杜氏肌营养不良症提供基于 RNA 的疗法

2007-04-17

SynCo Bio Partners与Prosensa达成合作协议，共同开发治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的RNA疗法。Prosensa将利用SynCo的专业技术进行其领先产品的制剂和填充，以用于人体临床试验。Prosensa和SynCo均对此次合作表示满意，并期望建立长期合作关系，支持Prosensa在神经肌肉疾病领域的产品开发。Prosensa专注于开发治疗DMD的药物，而SynCo作为领先的合同制造组织，拥有丰富的生物制药生产经验。

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