Pacific Pediatric Neuro-Oncology Consortium

公司全称：Pacific Pediatric Neuro-Oncology Consortium

国家/地区：美国/——

类型：——

公司介绍：

Pacific Pediatric Neuro-Oncology Consortium has a global presence and was formed to provide children with brain tumors access to innovative treatments

基本信息

地址：

University of California 675 Nelson Lane Ring San Francisco California 94158; US;

公司官网：

www.pnoc.us/

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行业领域：

企业动态

欧盟批准Ojemda®（托伐法尼布）治疗儿童低级别胶质瘤

2026-04-22 13:00:00

欧盟委员会（EC）已授予Ipsen公司Ojemda®（托伐法尼布）有条件上市许可，用于治疗6个月及以上年龄的儿童低级别胶质瘤（pLGG）患者。该药物针对BRAF融合、重排或V600突变，且在先前系统性治疗后疾病进展的患者。Ojemda®的批准基于FIREFLY-1 II期临床试验的数据，该试验评估了137名患有pLGG的儿童和青少年患者的疗效。研究显示，Ojemda®在临床试验中表现出良好的安全性和有效性，为这些患者提供了新的治疗选择。

FIREFLY-1临床试验三年结果：托伐拉芬尼治疗儿童低级别胶质瘤有效且安全

2025-11-24 00:00:00

Day One生物制药公司宣布，OJEMDA（托伐拉芬尼）在FIREFLY-1临床试验中的三年数据表明，77%的患者在经过OJEMDA治疗后进入的无治疗观察期中至少维持了12个月的无治疗状态。主要终点包括总缓解率为53%，中位缓解持续时间19.4个月，中位无进展生存期为16.6个月。此外，中位无治疗间隔期未达到，表明患者能够在无治疗期间维持疾病控制。该药物已获美国食品药品监督管理局批准用于治疗6个月及以上年龄的复发或难治性儿童低级别胶质瘤患者。

KAZIA 的 PAXALISIB 治疗儿童脑癌的 PNOC 临床研究在国际上得到扩展

2022-10-06

Kazia Therapeutics宣布，其针对儿童脑癌的paxalisib药物正在进行的一项II期临床试验已扩展至国际范围，在澳大利亚新增两个研究点。这是paxalisib在澳大利亚首次进行临床试验。该研究旨在评估paxalisib与ONC201联合治疗弥漫性中线胶质瘤（DMGs）的效果，包括弥漫性脑干胶质瘤（DIPG）。研究已在包括美国和澳大利亚在内的多个地点展开，并计划在其他国家进行。Kazia对研究进展表示满意，并期待明年获得初步数据。该研究的设计基于实验室研究，包括来自澳大利亚纽卡斯尔大学的研究成果。Kazia还计划在2023年发布其他临床试验的数据，并可能根据研究结果向FDA提交新药申请。

Chimerix 报告 2022 年第二季度财务业绩并提供运营更新

2022-08-08

Chimerix公司宣布将启动ONC201的III期ACTION研究，针对H3 K27M突变型胶质瘤治疗。公司还获得国际TEM-BEXA协议带来的约3200万美元收入，并已获得美国反垄断审查批准向Emergent BioSolutions销售TEM-BEXA。此外，Chimerix公布第二季度财务报告，净亏损为2350万美元，收入为40万美元。公司还介绍了ONC206、ONC212和CMX521等研发项目进展，并计划通过交易获得225百万美元的预付款。

美国 FDA 授予 PAXALISIB 孤儿药资格认定（ODD），用于治疗 AT/RT，一种罕见的儿童脑癌

2022-06-17

美国食品药品监督管理局（FDA）授予Kazia Therapeutics公司研发的药物paxalisib孤儿药资格认定，用于治疗儿童罕见脑癌AT/RT。孤儿药资格认定（ODD）旨在鼓励针对罕见病（孤儿病）的药物研发，通常指每年在美国影响少于20万病例的疾病。ODD可为药物开发者提供长达七年的孤儿药独家权（ODE），在此期间，竞争对手不得依赖Kazia的数据开发paxalisib的仿制药，从而有效延长商业产品的有效寿命。此外，ODD还提供资金支持、协议协助和税收抵免。FDA将免除与AT/RT未来监管文件相关的费用，如果Kazia寻求该适应症的批准，可能节省超过300万美元。Paxalisib此前已被授予针对恶性胶质瘤的孤儿药资格认定，包括成人脑癌胶质母细胞瘤和儿童脑癌弥漫性内生性脑干胶质瘤（DIPG）。Kazia首席执行官James Garner表示，儿童脑癌已成为paxalisib项目的重要关注领域。Kazia正在与全球领先的DIPG研究人员合作，最近在AACR会议上，约翰霍普金斯医学院的Jeffery Rubens博士及其同事的研究表明，该药物在AT/RT中也有潜在的治疗效果，这是另一种治疗手段非常有限的儿童脑癌。这为paxalisib开辟了新的机会，Kazia将继续与合作伙伴和顾问热情地探索这一机会。

威尔康奈尔医学中心的 II 期临床研究调查 PAXALISIB 联合二甲双胍和生酮饮食，招募了第一位患者

2022-02-28

Kazia Therapeutics Limited宣布，一项针对paxalisib联合二甲双胍和生酮饮食治疗新诊断和复发性胶质母细胞瘤的II期临床试验已在威尔康奈尔医学院启动，首名患者已成功入组，第二名患者正在进行筛选。该研究旨在探索paxalisib在生酮状态下的疗效，以增强其治疗胶质母细胞瘤的效果。研究由纽约-长老会威尔康奈尔医学中心脑肿瘤中心创始人兼主任霍华德·费因博士担任主要研究者，预计招募30至60名患者，耗时约两年。该研究旨在评估paxalisib与二甲双胍和生酮饮食联合使用对胶质母细胞瘤患者的疗效和安全性。

Day One 报告 2021 年第二季度财务业绩和公司进展

2021-08-10

Day One生物制药公司在2021年第二季度取得了多项重要进展，包括在FIREFLY-1关键临床试验中为pLGG患者首次使用DAY101，获得FDA授予的罕见儿科疾病指定和孤儿药指定，以及欧洲委员会授予的孤儿药指定。公司还成功完成了1.84亿美元的首次公开募股，为2023年下半年提供资金支持。DAY101是一种口服、脑渗透性、高度选择性的II型泛RAF激酶抑制剂，旨在针对MAPK信号通路中的关键酶。该药物在超过250名患者中进行了研究，作为单药治疗在儿童和成人患者中显示出良好的耐受性和令人鼓舞的抗肿瘤活性。

Dana-Farber 癌症研究所 Paxalisib 在原发性 CNS 淋巴瘤中的研究招募了第一位患者

2021-06-07

Kazia Therapeutics宣布，其针对原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）的II期临床试验已启动，并在Dana-Farber癌症研究所成功招募了首位患者。该研究旨在评估Kazia的实验性新药paxalisib在PCNSL患者中的疗效。paxalisib属于PI3K抑制剂类别，在脑外淋巴瘤治疗中已得到验证。由于无法穿过血脑屏障，目前FDA批准的PI3K抑制剂被认为对PCNSL无效。Dana-Farber癌症研究所是该研究的牵头机构，具有丰富的癌症治疗和研究经验。该研究预计将招募25名患者，并持续2年。Kazia将为研究提供药物和资金支持。

Day One 宣布 DAY101 治疗儿科进行性低级别胶质瘤的关键 2 期临床试验 FIREFLY-1 中出现首例患者给药

2021-05-11

Day One生物制药公司宣布，FIREFLY-1临床试验中，首名患者接受了DAY101治疗。该试验旨在评估DAY101在复发或进展性低级别胶质瘤儿童、青少年和年轻成人患者中的安全性和有效性。DAY101是一种口服、脑渗透、高度选择性的II型全RAF激酶抑制剂，针对MAPK信号通路中的关键酶。该试验由太平洋儿科神经肿瘤学联盟（PNOC）合作进行，旨在支持DAY101的监管批准。目前，儿童低级别胶质瘤（pLGG）尚无批准的治疗方法。

Lantern Pharma 与 ATRT 合作扩大 LP-184 的癌症机会组合

2021-04-01

Lantern Pharma与约翰霍普金斯儿童肿瘤科合作，针对其药物候选LP-184在儿童脑肿瘤领域，特别是罕见且快速生长的ATRT进行研发。合作将利用专家Dr. Eric Raabe的脑癌细胞系和异种移植，并探索ATRT的罕见病指定，以支持LP-184的开发。LP-184是一种针对特定基因突变的药物，有望为儿童脑癌患者提供新的治疗选择。

Midatech Pharma在ISPNO 2020上展示MTX110项目

2020-12-11 00:00:00

Midatech Pharma公司宣布，其大学合作伙伴将在2020年12月13日至16日在日本轻井泽举行的国际儿童神经肿瘤学研讨会（ISPNO 2020）上展示MTX110项目的三组研究成果。这些研究包括哥伦比亚大学医学中心和德克萨斯大学健康中心休斯顿分部的两项首次公开的研究，以及太平洋儿科神经肿瘤学联盟的一项研究。研究涉及MTX110在治疗儿童弥漫性中线胶质瘤、非人灵长类动物模型中的安全性以及在弥漫性脑干胶质瘤患者中的使用。Midatech Pharma的MTX110是一种水溶性泛博尼斯特酸，通过与羟丙基-β-环糊精（HPBCD）复合，能够以化疗剂量直接输送到肿瘤部位。

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