SiSaf Ltd公司宣布，其许可方使用其Bio-Courier®递送技术的ProSilic®变体进行脱发治疗的小分子药物在II期临床试验中取得了积极结果。该试验评估了其针对轻度至中度脱发斑秃（俗称斑秃）的局部治疗方法。结果显示，ProSilic技术能够解决稳定性、疗效和副作用问题，有望成为首个批准的治疗方案和轻度至中度斑秃的标准治疗。根据II期数据，该许可方正在进入晚期临床开发阶段，如果成功，将成为首个针对美国约80万斑秃患者中超过一半的轻度至中度患者的批准疗法。此外，SiSaf的Bio-Courier®递送技术为皮肤科和其他领域如眼科的局部应用提供了更广泛的合作机会。
SiSaf Ltd公司宣布，其siRNA疗法在治疗常染色体显性成骨不全症2型（ADO2）方面取得积极成果，相关数据已发表在《分子治疗核酸》期刊上。该研究显示，SiSaf的siRNA与硅稳定的混合脂质纳米颗粒（sshLNP）复合物能够显著下调ADO2特异性突变基因的表达。这一发现为骨病治疗领域带来重大突破，并为SiSaf的潜在治愈性ADO2疗法的人体临床试验铺平了道路。目前，该疾病尚无批准的治疗方法，也没有其他治疗方法正在进行临床试验。SiSaf的领先项目SIS-101-ADO是一种针对人类CLCN7 G215R mRNA的ADO2特异性siRNA，采用公司sshLNP技术。在幼年ADO2小鼠的体内实验中，SIS-101-ADO显著降低了与Clcn7 G213R相关的mRNA水平。该研究是基于2022年美国骨骼和矿物质研究学会（ASBMR）年会上的数据，并与意大利拉奎拉大学的合作者共同完成。SiSaf的CEO表示，这项研究是RNA疗法治疗骨病的重要里程碑，并可能对其他骨骼疾病的RNA疗法具有更广泛的转化意义。SiSaf与Teti教授的研究团队已合作三年多，并继续推进SIS-101-ADO的IND数据包研究。2023年，SiSaf成功向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了SIS-101-ADO孤儿药申请，并于5月获得批准。此外，由于该罕见骨骼疾病在儿童中的严重表现，FDA还授予SIS-101-ADO罕见儿科疾病指定用于治疗常染色体显性成骨不全症。
RNA递送和治疗公司SiSaf Ltd与德国莱比锡大学合作，共同开发针对胰腺癌的Bio-Courier靶向miRNA。该项目将结合SiSaf在RNA递送方面的专长和莱比锡大学在miRNA靶向和癌症治疗方面的专业知识。SiSaf将开发miRNA Bio-Courier配方，并在Aigner教授的实验室中进行胰腺癌模型测试。双方将共同致力于开发一种结合miR506-3p和miR24-3p的替代疗法，以增强治疗效果。SiSaf的Bio-Courier纳米颗粒技术具有提高RNA负载能力、保护RNA免受水解、高效转染和精确释放的作用。此次合作旨在推动miRNA候选药物的临床转化，以改善胰腺癌患者的治疗效果。
英国SiSaf Ltd公司宣布，其RNA递送和治疗产品SIS-101-ADO已启动美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格申请，该药物用于治疗常染色体显性成骨不全症2型（ADO2）。SIS-101-ADO结合了抑制CLCN7表达的siRNA和SiSaf的下一代硅稳定混合脂质纳米颗粒（sshLNP）技术，通过下调CLCN7基因的表达，该基因由破骨细胞和其他细胞类型表达，导致ADO2，RNA疗法可恢复骨质量和骨量至接近正常水平。SiSaf的Bio-Courier®技术旨在加速RNA疗法的应用，如果获得批准，将为罕见骨骼疾病患者带来变革性的益处。SiSaf的创始人兼首席执行官Suzanne Saffie-Siebert博士表示，启动ADO2疗法的孤儿药资格申请将使这种革命性的治疗方法更接近减轻疾病带来的痛苦和痛苦的目标。CSSi LifeSciences的首席执行官Jim Sergi表示，与SiSaf合作获得其创新Bio-Courier®递送siRNA产品的孤儿药资格，有望解决一些最难以治疗的疾病。
SiSaf公司宣布已行使与意大利拉奎拉大学合作研发罕见骨病基因疗法的许可权，并公布IND前研究进展。该公司正在开发针对骨硬化症2型（ADO2）的小干扰RNA（siRNA）治疗，该疾病是一种罕见的、目前无法治疗的骨病。通过其专有的Bio-Courier技术，SiSaf开发的siRNA治疗在临床前研究中显示出积极的效果，能够调节突变基因的表达，恢复骨骼质量和骨量。SiSaf计划在2022年下半年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交IND申请，并开展一期临床试验。该研究由印第安纳州立大学医学院领导，旨在为ADO2患者提供新的治疗方案。
SiSaf Ltd与Avellino Labs USA, Inc.达成战略合作伙伴关系，共同开发针对由TGFβI基因突变引起的角膜 dystrophies 的局部基因疗法。双方将结合Avellino在基因诊断和治疗眼科疾病方面的专长以及SiSaf的非病毒递送技术，共同研发局部非病毒基因疗法，通过眼药水形式将小干扰RNA（siRNA）分子递送到角膜，以阻断突变TGFβI蛋白的生成，并利用CRISPR基因编辑技术永久纠正TGFβI基因的突变。SiSaf的硅基Bio-Courier技术能够克服传统病毒和非病毒递送系统的限制，将高体积的治疗基因修饰剂浓缩和封装在生物友好的硅和脂质中，实现细胞渗透和可控释放。该合作有望为治疗遗传性眼科疾病带来突破性进展。
英国生物制药公司SiSaf与高性能成分和技术供应商Croda宣布建立一项新的战略合作伙伴关系。Croda将利用SiSaf的专利生物递送技术ProSilic，这是一种创新的药物递送技术，并收购了SiSaf的少数股权。ProSilic技术利用可生物降解的硅颗粒，可提高多种活性成分的稳定性、溶解度和性能，适用于多种递送系统。Croda的投资将有助于SiSaf加速其独特技术的商业化进程，并利用Croda的全球贸易模式、研发和监管专业知识。该合作将主要关注Croda的健康护理市场，但ProSilic技术的多样性将促进更广泛的应用研究。双方都表示，这一合作将带来创新和可持续性的优势，并有望提升全球客户的产品性能。
