National Marrow Donor Program
公司全称：National Marrow Donor Program
国家/地区：美国/——
类型：——
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公司介绍：
The National Marrow Donor Program (NMDP) is a nonprofit organization based in Minneapolis, Minnesota, that operates the Be The Match Registry of volunteer hematopoietic cell donors and umbilical cord blood units in the United States
企业动态
全球首例：利雅得费萨尔国王专科医院和研究中心开发新协议，提高干细胞捐献效率与安全性
2026-07-08 22:07:00
利雅得费萨尔国王专科医院和研究中心成功开发并实施了一项全球首例协议，该协议利用算法精确预测每位捐献者的预期干细胞产量。该协议使得100%的男性捐献者和94.9%的所有捐献者在首次采集过程中即可完成干细胞采集，从而消除了第三次和第四次采集的需要。该协议旨在减少重复采集次数及其对捐献者安全的风险。美国国家骨髓捐献计划的数据显示，重复采集将捐献者被送往医院的恢复概率增加六倍。通过减少所需采集次数，该协议直接应对了这一风险，并设定了新的全球标准，将捐献者的安全与治疗效率相结合。对于患者而言，该协议提高了干细胞移植的结果，100天后的存活率为91.2%，高于全球平均水平，这是早期康复的重要指标。该研究结果已在《Blood Global Hematology》杂志上发表。该研究的主要负责人、利雅得费萨尔国王专科医院病理和实验室医学部门负责人Ashraf Dada教授表示，该算法在三年内开发并测试于138名捐献者，首次使医疗团队能够以近92%的预测精度规划首次采集的细胞数量。这改善了捐献者的体验和安全，支持了采集过程的早期规划，并加速了等待移植患者的治疗。这一突破反映了费萨尔国王专科医院和研究中心利用数据科学分析推动专科医疗服务发展的全面努力，从而能够根据每位捐献者和接受者的临床状况和需求进行个体化治疗。此外，这也巩固了该医院作为先进医疗解决方案先驱的声誉。在2026年，该医院在中东和非洲排名第一，在全球250家领先学术医疗机构中排名第12位。Brand Finance将其评为2026年沙特阿拉伯和中东医疗保健最有价值的品牌，而Newsweek将其列入2026年全球最佳医院、全球最佳智能医院和全球最佳专科医院名单。
City of Hope庆祝骨髓移植50周年，患者与捐献者重逢
2026-04-25 01:00:00
洛杉矶的City of Hope医疗中心庆祝了骨髓移植50周年，同时，18岁的Vaughn Wilson将与他的德国骨髓捐献者Johanna Seeger在City of Hope的骨髓移植重逢会上首次见面。Vaughn在2022年被诊断出患有白血病，通过骨髓移植得以生存。City of Hope自1976年首次进行骨髓移植以来，推动了骨髓移植和细胞疗法的进展，包括在患者患有血液癌和HIV的情况下安全进行骨髓移植，以及为那些以前被认为不健康或不够年轻的患者提供移植机会。City of Hope每年有近800名患者接受骨髓移植。此外，40岁的Lynn Leiro也是一个成功的案例，她在完成三阴性乳腺癌治疗后不久被诊断出患有急性淋巴细胞白血病，通过CAR T细胞疗法和骨髓移植成功治愈。
2026年Tandem会议公布ACCESS临床试验结果：不匹配无关供体移植安全有效
2026-02-05 03:12:00
2026年2月4日至7日，全球非营利细胞疗法领导机构NMDP和CIBMTR在2026年Tandem会议中展示了ACCESS临床试验的结果。该试验表明，接受不匹配无关供体（MMUD）造血干细胞移植（HCT）的患者报告了有意义的恢复和与供体匹配水平相当的生活质量。研究还发现，使用7/8和<7/8不匹配的无关供体移植，并在移植后使用环磷酰胺（PTCy）预防移植物抗宿主病（GVHD），可以跨不匹配水平实现强大、可比的疗效。此外，研究还强调了减少感染风险的重要性，以优化治疗并提高患者的生活质量。
NMDP与CIBMTR在ASH年会上展示细胞疗法突破性研究
2025-11-04 00:00:00
全球非营利细胞疗法领导者NMDP和CIBMTR将在佛罗里达州奥兰多的第67届美国血液病学会（ASH）年会上展示突破性研究。这些数据强调了NMDP在推进细胞疗法、提高所有患者获得性和结果方面的承诺。其中，ACCESS临床试验（NCT04904588）是一项关键研究，旨在开发安全有效的使用不匹配无关供体（MMUD）移植的方法。ACCESS评估了使用移植后环磷酰胺（PTCy）预防接受来自不匹配无关供体的外周血干细胞（PBSC）移植患者的移植物抗宿主病（GVHD）。研究结果显示，接受4/8至7/8 HLA不匹配PBSC移植的268名成年参与者中，一年总生存率超过80%，7/8和<7/8供体组之间的结果相似。复发率、非复发死亡率和GVHD的发生率均较好，所有预处理方案中均出现低发生率的原发移植物失败和慢性GVHD。此外，MEASURE研究也展示了关于急性髓系白血病（AML）患者全基因组测序是否为检测AML中潜在突变的标准诊断方法的调查。
基于预后策略的捐献者搜索帮助患者更快接受造血干细胞移植
2025-09-19 21:02:00
一项由血液和骨髓移植临床试验网络（BMT CTN）进行的研究发现，基于捐献者搜索预后的策略有助于医生更快地将患有血液癌症和其他血液疾病的患者转移到造血干细胞移植（HCT），无论找到匹配的无血缘供体的可能性如何，移植成功率都相似。该研究使用了一种基于患者人类白细胞抗原（HLA）类型和自我识别的种族/民族身份的NMDP开发的捐献者搜索预后策略，以确定患者找到匹配的无血缘供体的可能性。研究结果发表在同行评审的《临床肿瘤学杂志》上，表明当找到HLA匹配（8/8）的无血缘供体的可能性低时，通过快速转向替代供体，移植时间和生存率没有差异，这与之前的研究相反。这项研究是第一个使用基于评分策略评估完整捐献者搜索过程的全国性多中心研究，研究人员测试了这种方法是否可以帮助移植中心避免为极不可能找到完全匹配供体的患者进行漫长且不成功的搜索。医生可以将精力集中在可随时获得的替代供体上，包括不匹配的无血缘供体（MMUD）、半相合供体和/或脐带血，以提高移植率和患者预后。研究发现，两年后的总生存率没有差异。研究人员还观察到，在移植的临床结果方面，如复发、治疗相关死亡率、无病生存期以及慢性或急性（II-IV级）移植物抗宿主病方面，也没有差异。该研究的主要研究者Stephanie Lee博士表示，作为医生，对患者进行快速移植是首要关注的问题，因为随着疾病的进展，移植的好处会减少。如果寻找完全匹配的无血缘供体的时间过长，患者可能会面临并发症、对治疗的更大抵抗和更差的预后。这项新证据为临床医生提供了明确的证据，即立即进行移植，使用最好的可用替代供体——无论是否完全匹配——以便患者有最大的生存机会。
Ossium Health与全球骨髓捐献领导者NMDP/Be The Match宣布合作，旨在扩大骨髓捐献的获取途径并加速骨髓移植的规模化应用。双方将启动一项临床试验，以验证Ossium骨髓产品的安全性和有效性。一旦临床试验成功，Ossium的骨髓捐赠将纳入NMDP/Be The Match的国家捐献者登记册，为近160个美国移植中心的医生提供更多患者匹配选择。Ossium从授权的去世捐献者中提取骨髓，并在需要时由医生提出请求。这一合作将显著提高Ossium为患者提供大规模服务的能力，并使NMDP/Be The Match能够为更多需要骨髓移植的患者提供新的生命之源。
NMDP/Be The Match宣布了2023年Amy Strelzer Manasevit研究计划的两名获奖者，以支持他们在血液癌症或血液疾病治疗领域的早期研究。这两位获奖者分别是Eiko Hayase博士和Melody Smith博士，他们将分别获得40万美元的资助。Hayase博士将研究治疗肠道移植物抗宿主病的新方法，而Smith博士则专注于使用嵌合抗原受体T细胞疗法改善移植后的治疗结果。此外，NMDP/Be The Match还启动了Barbara Buchbinder护士研究计划，旨在支持骨髓移植护士的研究，以改善儿童患者的移植体验和结果。自1998年以来，Be The Match基金会已投资近1200万美元支持49名早期职业医生科学家开展研究。
Vor Bio 报告 2021 年第四季度和全年财务业绩并提供公司最新情况
2022-03-14
Vor Bio公司宣布，预计2022年下半年将公布其基因编辑HSC候选产品VOR33的初步临床试验数据，并计划在2023年第一季度提交VCAR33ALLO新项目的IND申请。公司现金储备延长至2023年第四季度，为财务灵活性提供更多选择。公司重点推进VOR33的招募和入组，这是针对急性髓系白血病（AML）患者的临床试验。此外，公司还推进了多个基于平台的新项目，包括使用健康供体细胞的VCAR33ALLO项目。VOR33是一种基因编辑的造血干细胞和祖细胞，旨在替代AML患者的移植治疗标准。VOR33的临床试验正在积极招募患者，预计将在2022年下半年分享初步临床数据。此外，公司还计划在2022年展示其内部制造设施和多个科学会议上的研究成果。
丹·佩尔蒂耶博士获得国家骨髓捐献计划/Be The Match颁发的艾米·斯特勒泽·马纳塞维特研究项目资助，资助金额为40万美元，为期五年，用于改善移植后健康结果的研究。佩尔蒂耶博士是密歇根大学儿科血液病学/肿瘤学助理教授，专注于造血干细胞移植和细胞疗法。他的研究兴趣集中在转化免疫学，特别是长非编码RNA（lncRNA）在移植物抗宿主病（GVHD）中的作用。这项研究旨在提高对如何调节免疫反应以帮助预防GVHD的理解，从而改善患者结果和移植安全性。该资助来自Be The Match基金会的大量捐赠，旨在支持科学家和临床医生在职业生涯早期的研究工作。佩尔蒂耶博士的研究将有助于找到限制移植受者并发症的方法，特别是移植物抗宿主病。
一项由美国骨髓捐献计划/Be The Match赞助的多中心临床试验结果发表在《临床肿瘤学杂志》上，该研究评估了使用移植后环磷酰胺进行HLA不匹配、无关供体骨髓移植的疗效。这项临床试验是迄今为止该领域最大的前瞻性多中心研究，成功实现了其主要目标，即使用环磷酰胺、西罗莫司和麦考酚酯预防移植物抗宿主病，提高了整体生存率。研究显示，对于缺乏合适供体的患者，尤其是种族/民族多样化的患者，这种治疗方法可以填补移植的空白，使供体可用的可能性几乎达到100%。该研究为那些没有合适家庭成员或无关供体的患者提供了强有力的证据，表明这种治疗方式是可行的。
Be The Match BioTherapies与Poseida Therapeutics合作，提供全流程支持服务，以加速Poseida的BCMA和PSMA CAR-T疗法的临床开发。Be The Match BioTherapies将利用其在细胞疗法供应链管理方面的30多年经验，帮助Poseida确保高质量细胞起始材料的及时收集、运输和交付。Poseida计划在2019年上半年开始P-BCMA-101的多发性骨髓瘤患者的二期临床试验，并在同年晚些时候为前列腺癌患者提交P-PSMA-101的IND申请。双方希望通过合作，加快将细胞疗法应用于多发性骨髓瘤和前列腺癌患者的进程。
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