Harmony Biosciences LLC

公司全称：Harmony Biosciences LLC

国家/地区：美国/——

类型：——

公司介绍：

Harmony Biosciences LLC, headquartered in Plymouth Meeting, PA is a biopharmaceutical company dedicated to developing innovative therapies to help patients with unmet medical needs.In August 2020, the company planned to raise $100 million by offering 4.7 million shares at a price range of $20 to $23, the company would command a fully diluted market value of $1.4 billion at a midpoint of the proposed range. Later that month, the company priced offering of 5,348,837 shares of common stock at a price of US $24.00 per share. The gross proceeds of the offering were expected to be US $128.4 million. At that time, the underwriters were to be granted a 30-day option to purchase up to an additional 802,325 shares and the offering was expected to close on August 21, 2020. Later that month, the company announced closing of its offering of 6,151,162 shares of common stock, including 802,325 shares sold pursuant to the exercise in full of the underwriters' option to purchase additional shares of co

基本信息

地址：

630 W Germantown Pike Ste 220 PLYMOUTH MEETING PENNSYLVANIA 19462-1075; US;

公司官网：

www.harmonybiosciences.com/

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行业领域：

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

企业动态

ANI Pharmaceuticals发布2026年第一季度财报，净收入增长20.5%

2026-05-08 00:00:00

ANI Pharmaceuticals Inc.（纳斯达克：ANIP）公布了截至2026年3月31日的第一季度财务报告。报告显示，公司第一季度净收入为2.375亿美元，同比增长20.5%。其中，纯化促肾上腺皮质激素凝胶（Cortrophin Gel）净收入为7500万美元，同比增长42.1%。公司预计2026年全年净收入将在10.8亿至11.4亿美元之间，调整后非GAAP EBITDA在2.85亿至3亿美元之间，调整后非GAAP摊薄每股收益在9.19至9.69美元之间。

Beacon Biosignals与Harmony Biosciences合作，将EEG测量纳入罕见神经疾病药物开发

2025-12-16 00:00:00

Beacon Biosignals公司宣布与Harmony Biosciences公司合作，将定量脑电图（EEG）测量技术应用于Harmony公司两项针对嗜睡症和原发性过度嗜睡的HBS-301药物三期临床试验中。此次合作旨在通过结合传统患者报告结果，如Epworth嗜睡量表（ESS），与客观睡眠EEG数据，来评估过度日间嗜睡（EDS）。Beacon的Waveband EEG头带和AI算法将被用于收集连续多夜的睡眠脑数据，并通过Waveband的无线、低轮廓设计提供的连续EEG数据来评估日间嗜睡。Beacon的技术通过连续测量夜间睡眠质量和白天小睡，为现实环境中的嗜睡症提供了更精确的视图。该合作强调了双方共同推进睡眠障碍精准医学，利用尖端神经技术和临床研究创新，以提升对嗜睡症疾病的科学理解和治疗方法。

Harmony Biosciences EPX-100在Dravet综合症三期临床试验中显示良好效果

2025-12-03 00:00:00

Harmony Biosciences公司宣布，其研发的EPX-100药物在针对Dravet综合症的三期临床试验中显示出显著疗效，患者的每月癫痫发作次数减少了约一半。H.C. Wainwright & Co.的分析师表示，这些结果增加了他们对EPX-100项目的信心，并认为该药是Harmony公司战略的核心之一，旨在补充公司现有的过度嗜睡药物Wakix。该结果是基于ARGUS三期临床试验的开放标签扩展阶段数据，该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，比较了EPX-100与安慰剂的效果。分析显示，在至少服用EPX-100六个月的患者中，CMS-28指标（28天内可计数的运动性癫痫发作次数）从基线水平下降了约50%。此外，该药物的安全性也得到了积极评价。Harmony公司还正在进行EPX-100针对Lennox-Gastaut综合症的三期临床试验，这是一种罕见的严重儿童癫痫类型。分析师认为，这两项研究都至关重要，预计明年将公布结果。

Harmony Biosciences暂停ZYN002二期临床试验

2025-11-05 00:00:00

Harmony Biosciences公司宣布，由于其合成大麻二酚候选药物ZYN002在脆性X综合征治疗中的III期临床试验结果令人失望，将暂停该药物的II期临床试验。ZYN002是一种凝胶形式的合成大麻二酚，通过皮肤递送药物。尽管如此，Harmony公司在9月份宣布，由于“高于预期的安慰剂反应率”，其III期RECONNECT研究未能达到主要疗效终点，即改善社交回避。此外，公司正在对RECONNECT进行全面审查，同时暂停在22q11.2缺失综合征（也称为DiGeorge综合征或22q）中的ZYN002研究。22q是一种由第22条染色体小部分随机缺失引起的遗传疾病，影响约每4000人中的1人。Harmony公司还报告了第三季度收入为2.395亿美元，同比增长29%，其产品Wakix（用于治疗嗜睡症）的销售占到了总收入，超过了分析师预期的2.2亿美元。尽管Jefferies分析师上调了Harmony的全年展望，但Wakix的销售预测显示，生物技术公司预计该药物的季度销售额将同比下降4%。分析师指出，尽管面临批发订单的不确定性等挑战，但他们预计该药物将保持强劲的表现。

Harmony Biosciences 公布 2024 年第二季度强劲的财务业绩，并将 Pitolisant 高剂量项目推进至 2028 年预期的 PDUFA 日期

2024-08-06 19:30:00

Harmony Biosciences在2024年第二季度实现了29%的净收入增长，达到1.728亿美元。WAKIX（pitolisant）的净收入为1.728亿美元，同比增长29%。公司正在推进新一代pitolisant高剂量（HD）项目，预计2028年获得PDUFA批准，以扩展pitolisant产品线至2040年。WAKIX专利再次获得美国专利商标局（USPTO）的支持。公司获得FDA批准，并开始销售WAKIX治疗患有嗜睡症的儿童患者的EDS，成为首个非处方治疗选择。公司计划在2024年第四季度提交pitolisant治疗睡眠过度症的新药补充申请。公司预计2024年净产品收入为7亿至7.2亿美元。

HARMONY BIOSCIENCES 获得美国食品药品监督管理局批准 WAKIX® （PITOLISANT）用于治疗儿童发作性睡病患者

2024-06-24 19:00:00

Harmony Biosciences宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其补充新药申请（sNDA），批准WAKIX（pitolisant）片剂用于治疗6岁及以上患有嗜睡症的儿童患者的过度日间嗜睡（EDS）。FDA将提交分为两个sNDA，分别针对治疗EDS和儿童（6至<18岁）患有嗜睡症的猫眼症状的完整回复。WAKIX是一种新型机制的治疗药物，作为选择性组胺3（H₃）受体拮抗剂/反向激动剂，被认为靶向组胺系统以促进清醒。Harmony Biosciences计划与FDA讨论在儿童嗜睡症患者中治疗猫眼症状的途径。

HARMONY BIOSCIENCES 公布了 PITOLISANT 治疗 1 型强直性肌营养不良症白天过度嗜睡和疲劳的积极数据

2024-06-05 20:05:00

Harmony Biosciences公布了其二期信号检测研究的数据，显示pitolisant能够减少肌强直性营养不良1型（DM1）成人患者的过度日间嗜睡（EDS）和疲劳。研究显示，与安慰剂相比，pitolisant在改善EDS和疲劳方面具有显著效果，特别是在高剂量组中。这项研究旨在检测信号，而非证明统计显著性。公司计划通过一项关键的三期研究继续推进DM1的开发计划，使用Next-Generation 2（NG2）的pitolisant配方，该配方旨在提供优化的药代动力学特性和更高的剂量强度。此外，Harmony Biosciences专注于开发治疗罕见神经疾病的药物，其产品WAKIX已在美国获得批准用于治疗嗜睡症患者的过度日间嗜睡或猝倒。

HARMONY BIOSCIENCES 在 PRADER-WILLI 综合征患者中启动 PITOLISANT 的全球 3 期注册试验（TEMPO 研究）

2024-04-03 20:05:00

Harmony Biosciences启动了全球性3期临床试验TEMPO，旨在评估pitolisant治疗6岁及以上患有普拉德-威利综合症（PWS）患者的过度日间嗜睡（EDS）和行为症状的安全性和有效性。该研究是在与美国食品药品监督管理局（FDA）成功结束2期会议并获得针对PWS的孤儿药资格认定（ODD）之后进行的。ODD旨在通过提供税收抵免、费用豁免和药物批准后的七年市场独占权来激励罕见病疗法的进步。Harmony Biosciences首席医疗官Kumar Budur表示，该研究的启动和FDA对pitolisant在PWS中给予ODD的决定，旨在为患有此病的患者提供新的非处方治疗选择。目前，美国约有1.5万至2万名PWS患者，其中大多数患者有行为症状，超过一半的患者有EDS，目前尚无FDA批准的EDS治疗方法。Pitolisant在美国作为WAKIX销售，被FDA批准用于治疗成人嗜睡症患者的EDS或猝倒症。Pitolisant目前正作为研究性药物在PWS患者群体中评估。

HARMONY BIOSCIENCES 的 PITOLISANT 治疗 PRADEDER-WILLI 综合征的 PITOLISANT 获得美国食品药品监督管理局孤儿药资格认定

2024-02-20 21:05:00

Harmony Biosciences宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其药物pitolisant针对普拉德-威利综合症（PWS）的孤儿药资格。这一决定意味着pitolisant可能成为治疗PWS的潜在治疗选择。FDA的孤儿药资格旨在鼓励罕见病疗法的进步，通过提供税收抵免、费用豁免和市场独占期等激励措施。美国约有1.5万至2万名PWS患者，其中大多数患者有行为症状，超过一半患者有过度日间嗜睡（EDS）。Harmony计划在即将进行的3期临床试验中评估pitolisant治疗PWS患者EDS和行为障碍的安全性和有效性。这项全球性研究预计将在2024年第一季度开始，是一项针对6岁及以上PWS患者的随机、双盲、安慰剂对照试验。Harmony首席医疗官Kumar Budur博士表示，公司对即将进行的3期TEMPO研究感到兴奋，并期待在PWS和其他罕见病领域扩展pitolisant的临床应用，以帮助超过10万名患者。Budur博士还代表Harmony感谢所有参与临床试验的患者及其家属、研究人员和现场人员。

HARMONY BIOSCIENCES 宣布 2 期信号检测研究的阳性顶线数据，该研究评估了 PITOLISANT 在 1 型强直性肌营养不良成人患者中的疗效

2023-12-07 21:05:00

Harmony Biosciences宣布，其Phase 2信号检测研究显示，针对肌强直性营养不良症1型（DM1）成人患者的药物pitolisant在安全性和有效性方面取得了积极结果。研究显示，pitolisant在改善过度日间嗜睡（EDS）和疲劳（次要疗效终点）方面均显示出临床意义上的改善。EDS和疲劳是DM1患者中高达80-90%的人的常见症状，严重影响日常生活。Harmony Biosciences首席执行官Jeffrey M. Dayno表示，这些结果支持pitolisant在改善EDS方面的有效性，并可能成为治疗疲劳的新选择。这项研究是在18-65岁的DM1成人患者中进行的随机、双盲、安慰剂对照试验，结果显示，与安慰剂相比，pitolisant治疗组的EDS和疲劳评分显著改善。这些结果为DM1患者社区带来了希望，因为美国约有40,000名DM1患者，其中80-90%的人患有EDS和疲劳，但目前尚无FDA批准的治疗方法。

HARMONY BIOSCIENCES 将在美国神经精神药理学学会年会上展示 22Q11.2 缺失综合征的行为研究结果

2023-12-05 21:05:00

Harmony Biosciences在2023年12月3日至6日的美国神经精神药理学年会中展示了22q11.2缺失综合征（22q）的护理者报告影响和Phase 2 INSPIRE试验数据。该试验评估了ZYN002作为治疗与22q相关的焦虑和其他易怒行为症状的潜在药物。通过分析患者及其护理者的定性行为分析，以及前瞻性事后分析，构建了一个概念框架，用于选择以患者为中心的评估方法，以评估未来临床试验中与该疾病相关的行为症状的治疗效果。ZYN002是一种合成大麻二酚凝胶，用于治疗22q，目前尚未获得政府监管机构的商业分销批准。22q是一种由22号染色体缺失引起的疾病，影响约80,000名美国人和129,000名欧盟及英国人。Harmony Biosciences致力于开发针对22q和其他罕见神经精神疾病的治疗方法，以解决目前缺乏批准疗法的未满足的医疗需求。

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