美国最大的杜氏和贝克肌营养不良症护理、研究和倡导的非营利组织Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD)宣布，向MyoGene Bio（MyoGene）提供40万美元的资金支持，以加速杜氏和贝克肌营养不良症的治疗性发展。MyoGene的基因编辑策略名为MyoDys 45-55，旨在通过编辑个体的DMD基因来恢复基因功能。该策略针对大片段缺失的外显子45-55，包括疾病致因变体的热点，并创建一个恢复肌营养不良蛋白生产的框架内缺失。PPMD的支持将使MyoGene能够进行关键研究，以推进临床试验。此外，包括Duchenne UK和How Women Invest在内的额外资金，为MyoGene提供了142万美元的总支持。
NICE推荐AGAMREE®（瓦莫罗龙）在英国、威尔士和北爱尔兰的国民医疗服务体系中用于治疗4岁及以上杜氏肌营养不良症（DMD）患者，Santhera将与NHS紧密合作确保患者快速获得治疗。同时，Santhera也在苏格兰药物和医疗产品联合委员会（SMC）推进报销流程，以确保苏格兰患者也能获得AGAMREE。AGAMREE是首个在欧盟、美国和英国获得全面批准的DMD药物，其作用机制独特，可减少传统皮质类固醇的副作用，改善患者生活质量。该药物已获得英国药品和健康产品监管局（MHRA）的批准，并有望在90天内进入英国、威尔士和北爱尔兰市场。
美国食品药品监督管理局（FDA）批准了明尼苏达大学初创公司Myogenica提出的关于肌营养不良症治疗的药物临床试验申请。该药物名为MyoPAXon，是一种由诱导多能干细胞衍生的肌肉干细胞产品，旨在再生骨骼肌。此项临床试验将评估MyoPAXon在杜氏肌营养不良症（DMD）患者中的安全性、耐受性和植入情况。Myogenica公司由明尼苏达大学的多学科研究团队开发，该团队包括Rita Perlingeiro博士的实验室、分子和细胞治疗cGMP设施、转化医学中心和Greg Marzolf Jr.肌营养不良症中心。此外，Duchenne UK、国防部、美国国立关节炎和肌肉骨骼及皮肤疾病研究所、MyDirectives和Greg Marzolf Jr.基金会也为此项目提供了资金支持。
Duchenne UK和Parent Project Muscular Dystrophy共同资助了50万美元，用于评估肌祖细胞在1期临床试验中的安全性和耐受性。该资助由美国明尼苏达大学医学学院的儿科神经肌肉神经学家Peter Kang教授获得，用于其名为“肌生成祖细胞Duchenne肌营养不良症1期临床试验”的研究项目。这笔资金将支持Kang教授及其合作研究者评估肌祖细胞对Duchenne肌营养不良症的安全性。该研究基于之前的研究，利用由明尼苏达大学Rita Perlingeiro博士及其团队开发的名为MyoPAXon的肌祖细胞，这些细胞在临床前研究中显示出再生受损骨骼肌肉的潜力。该1期临床试验将由Kang教授团队领导，旨在提供关于移植MyoPAXon细胞的安全性和可行性的宝贵见解。如果试验对安全性和耐受性以及可行性提供积极数据，它有可能为针对其他肌肉的2期研究奠定基础。该试验将在明尼苏达大学进行，初始参与者包括六名Duchenne患者。
Santhera制药公司宣布，其药物AGAMREE（Vamorolone）在英国获得批准，用于治疗4岁及以上患有杜氏肌肉萎缩症（DMD）的患者。该药物在英国的批准是基于其对维持正常骨代谢、密度和生长的重要安全效益，与标准护理的皮质类固醇相比，AGAMREE显示出类似的疗效。AGAMREE的批准是在美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）之后，标志着该药物成为欧盟、美国和英国首个完全批准用于治疗DMD的药物。AGAMREE的上市计划将于2024年第一季度在欧洲开始，以德国为首。
Duchenne UK、肌营养不良协会和PPMD合作获得686,500美元的拨款，旨在开发一种更简便的方法来衡量新的杜氏肌营养不良症治疗是否有效。这项研究通过检测尿液中的生物标志物来测量杜氏肌营养不良症患者的肌肉总量变化，有望减少侵入性肌肉活检或昂贵的MRI扫描。该研究团队已成功证明了他们的方法可以准确测量婴儿、儿童和成人的功能性肌肉量，并有望在更大规模的研究中复制这些结果。如果研究成功，一种基于单一尿液样本的非侵入性新方法可能被开发出来，这将大大加快评估杜氏肌营养不良症和其他肌肉萎缩疾病新治疗方法的速度。
Duchenne UK向Catabasis Pharmaceuticals提供超过60万美元的资金支持，用于支持患者和临床试验站点的成本。双方合作进行edasalonexent药物的II期临床试验，旨在评估该新型NF-kB抑制剂在非行走型杜氏肌营养不良症（DMD）患者中的安全性、药代动力学和功能指标。该试验计划在英国的多个临床试验站点招募约16名10岁及以上、至少6个月未服用类固醇的非行走型DMD患者。试验完成后，患者可以选择加入GalaxyDMD开放标签扩展试验并继续接受edasalonexent治疗。
Duchenne UK和PPMD共同资助了价值20万美元的项目，旨在开发一套在欧洲和美国使用的、经验证的患者报告结果（PROs）。该资助授予了纽约罗切斯特大学的首席研究员查德·希特沃尔博士。项目旨在为临床试验提供额外的评估工具，以衡量和报告药物可能对杜氏肌营养不良症（杜氏）患者及其护理人员产生的小而日常的好处。目前，无法记录患者是否发现进出汽车、穿衣或进食变得更轻松。由于杜氏病情进展复杂，需要开发高度敏感、针对疾病的结局指标，以识别微小但显著的治疗益处。希特沃尔博士将与美国和欧洲的患者进行一系列访谈，以确定重要的症状，并使用统计分析方法，根据FDA和EMA的监管指南开发一套全面的PROs。该项目的目标是开发一套全球范围内达成一致、高度敏感、全面且完全验证的患者和护理人员报告的结局指标，以支持杜氏药物的开发。
Evox Therapeutics获得Duchenne UK资助，用于探索通过外泌体递送肌营养不良蛋白（dystrophin）治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne）。这项资助将支持Evox利用其基于外泌体的治疗平台，在杜氏肌营养不良症的动物模型中递送完整的肌营养不良蛋白或其短变体。杜氏肌营养不良症是一种导致肌肉萎缩的疾病，目前尚无治愈方法。Evox正在开发其专有的外泌体药物，旨在治疗罕见且危及生命的疾病。Evox首席执行官Antonin de Fougerolles表示，他们期待与Duchenne UK合作，探索治疗杜氏肌营养不良症的新方法。Duchenne UK的联合首席执行官Emily Crossley和Alex Johnson表示，他们很高兴与Evox合作，推进这一可能具有革命性的研究。
