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Genable Technologies Ltd

公司全称：Genable Technologies Ltd
国家/地区：爱尔兰/——
类型：——
收藏
公司介绍：
Genable Technologies, a wholly owned subsidiary of Spark Therapeutics is a privately held biopharmaceutical company developing medicines to treat dominant genetic diseases, such as inherited blindness. The venture-backed company's technology utilizes adeno-associated viral (AAV) vectors for expression of RNAinterference (RNAi) molecules, and is based on the work of Prof Jane Farrar, Dr Paul Kenna and Prof Peter Humphries.In March 2016, the company was acquired by Spark Therapeutics.Genable's technology employs the therapeutic approach termed suppression and replacement (S&R), a combination which eliminates the need to target specific mutations whilst overcoming the associated pathology. Genable's S&R technology exploits RNAi to identify and eliminate the mutant mRNA; it is protected by US, EU and worldwide patents.In November 2011, Genable completed a financing round for EUR 5 million (US $6.75 million).In October 2004, Genable raised EUR 1.1 million (US $1.4 million) from an

基本信息

地址：

The Tower Trinity Technology & Enterprise Campus Pearse Street, Dublin 2 DUBLIN DUBLIN; IE; Telephone: +35314433209;

公司官网：

www.genable.net/

企业画像
行业领域：
应用技术：
  • 重组病毒
  • 治疗技术
  • 体内基因治疗
  • 药物治疗
  • 基因疗法
热门标签：
  • 创新药
  • 基因疗法
研发信息
靶点：
适应症：
治疗领域：

企业动态

Spark Therapeutics 和 Genable Technologies 宣布合作，推进针对罕见视网膜色素变性的基因治疗
2014-03-25
Spark Therapeutics与Genable Technologies宣布合作推进一种罕见视网膜色素变性（RHO adRP）的基因治疗药物GT038的研发。Genable将向Spark授权某些腺相关病毒（AAV）载体制造专利，Spark将成为该产品的独家制造商，并提供开发建议和专业知识。Spark将获得GT038未来销售的里程碑付款和版税，以及产品制造和供应的短期收入。GT038是一种针对RHO-linked autosomal dominant retinitis pigmentosa（RHO adRP）的潜在治疗，该疾病是一种遗传性视网膜变性，导致大多数患者失明。目前，该疾病尚无批准的药物治疗。GT038利用AAV载体将RNA干扰（RNAi）分子递送到抑制错误和正常拷贝的RHO，以恢复正常的基因表达。GT038在美国和欧洲均获得了孤儿药资格认定。

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