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San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy

公司全称：San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy

国家/地区：意大利/——

类型：——

公司介绍：

The San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (HSR-TIGET) was created in 1995 as a joint venture between the San Raffaele Scientific Institute and the Telethon Foundation for the implementation of basic and clinical research for genetic diseases. The mission of the Institute is to perform cutting edge science in the field of gene and cellular therapy and to promote the translation of basic discoveries into therapeutic advances

基本信息

联系邮箱：

segr.scientifica@hsr.it

地址：

MILANO MILANO; IT;

公司官网：

research.hsr.it/en/index.html

企业画像

行业领域：

应用技术：

重组病毒
靶向治疗
治疗技术
体内基因治疗
抗体药物
单克隆抗体
药物治疗
干细胞疗法
细胞疗法
基因疗法
免疫疗法

热门标签：

单克隆抗体
干细胞疗法
创新药
基因疗法

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

企业动态

Orchard Therapeutics 宣布多项数据展示并在第 21 届 WORLDSymposium（TM）年度颁奖典礼上荣获 2025 年新疗法奖

2025-02-03

Orchard Therapeutics在21届WORLDSymposium上展示了其造血干细胞基因疗法的多项数据，展示了其在多种组织和器官中实现交叉校正和恢复酶功能的潜力，包括中枢神经系统。公司宣布其HSC基因疗法产品Lenmeldy（atidarsagene autotemcel）获得2025年新治疗奖，该疗法用于治疗早发性代谢性白质营养不良。研究还包括了Lenmeldy在治疗MLD方面的长期疗效、新生儿筛查的必要性和成本效益，以及OTL-203在MPS-IH Hurler亚型的临床试验结果。此外，研究人员还展示了HSC基因疗法在Pompe病小鼠模型中实现多系统交叉校正和减少心脏、骨骼肌和中枢神经系统中糖原积累的潜力。

Orchard Therapeutics 宣布 OTL-203 治疗 MPS-I Hurler 综合征的注册试验中出现首例随机患者

2024-02-05

Orchard Therapeutics宣布在MPS-I Hurler综合征患者中开展OTL-203注册性试验的第一位患者已随机分配。OTL-203是一种基因疗法，旨在通过向患者自身的造血干细胞中插入功能性的IDUA基因来治疗疾病。该试验名为HURCULES，将在美国和欧洲的多个临床中心招募40名患者。MPS-I是一种罕见的遗传性神经代谢疾病，由α-L-艾杜糖苷酶（IDUA）溶酶体酶缺乏引起，导致多种器官中糖胺聚糖（GAGs）积累。OTL-203已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道和罕见儿科疾病（RPD）指定，以及欧洲药品管理局（EMA）的优先药品（PRIME）地位。

Orchard Therapeutics 的 OTL-203 在 MPS-IH 中获得美国 FDA 快速通道资格

2023-11-30

Orchard Therapeutics宣布其基因疗法OTL-203获得美国FDA的快速通道认定，用于治疗MPS-IH（Hurler综合征）。OTL-203是一种实验性造血干细胞基因疗法，旨在治疗MPS-IH。该疾病是一种罕见的遗传性神经代谢疾病，由于缺乏α-L-艾杜糖苷酶（IDUA）溶酶体酶，导致糖胺聚糖（GAGs）在多个器官中积累。OTL-203在正在进行的概念验证研究中显示出广泛的代谢纠正、持续的认知、运动和身体发展，以及骨骼健康的早期改善。此外，研究调查员在ESGCT 2023上展示了其他疾病表现的有利结果，这些结果尚未通过当前的标准治疗方案得到有效治疗。Orchard Therapeutics计划在年底前开始全球注册试验，以评估OTL-203的疗效和安全性。

Orchard Therapeutics 宣布 OTL-200 在 MLD 中接受生物制品许可申请并获得优先审评

2023-09-18

Orchard Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对早发性代谢性白质营养不良（MLD）的基因疗法OTL-200的生物制品许可申请（BLA），并设定了2024年3月18日的处方药用户费用法案（PDUFA）目标日期。OTL-200将成为美国首个也是唯一的治疗早发性MLD的药物。此前发表的数据显示，一次性的基因疗法可以持续保持患者的运动功能和认知发展。OTL-200已获得FDA的罕见儿科疾病（RPD）和再生医学高级治疗（RMAT）指定，并由欧洲委员会（EC）和英国药品和健康产品监管机构（MHRA）批准为Libmeldy。该疗法基于39名早发性MLD患者的临床试验数据，结果显示OTL-200治疗与疾病自然史相比，在大多数患者中保持了运动功能和认知发展。

FONDAZIONE TELETHON 和 ORCHARD THERAPEUTICS 完成 STRIMVELIS 用于 ADA-SCID 的欧洲上市许可转让

2023-09-12

意大利生物医学慈善机构Fondazione Telethon与全球基因治疗领导者Orchard Therapeutics宣布，已完成Strimvelis基因疗法的市场授权转让。Strimvelis是一种治疗腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷症（ADA-SCID）的基因疗法，由欧洲药品管理局（EMA）于2016年批准。此次转让是在EMA积极意见和欧洲委员会批准后完成的，Fondazione Telethon将负责为欧盟合格患者提供该疗法。Strimvelis起源于San Raffaele-Telethon基因治疗研究所（SR-TIGET）的研究，旨在让更多患者受益。该疗法已在意大利的San Raffaele医院为来自20多个国家的45名患者治疗。Fondazione Telethon将继续通过San Raffaele医院为合格患者提供Strimvelis。

Orchard Therapeutics 提供业务更新并报告 2022 年财务业绩

2023-03-06

Orchard Therapeutics发布2022年财务报告，宣布与领先医疗投资者达成战略融资，获得高达1.88亿美元的额外资本。公司预计2023年Libmeldy（OTL-200）收入将增长，新生儿筛查研究确认了3例代谢性白质营养不良（MLD），全球已筛查96,000名婴儿。公司计划于第二季度与美国食品药品监督管理局（FDA）举行OTL-200的BLA前会议。此外，公司还宣布将调整美国存托股（ADS）与普通股的比例，以符合纳斯达克最低交易价格要求。2022年第四季度，Libmeldy收入为580万美元，全年收入为1880万美元。研发费用为2555万美元，销售、一般和行政费用为1060万美元。公司预计2023年现金消耗率将下降，研发费用将减少，SG&A费用将略有下降。

Orchard Therapeutics 报告 2022 年第一季度财务业绩并重点介绍近期商业进展

2022-05-12

Orchard Therapeutics宣布了其2022年第一季度业务亮点和财务结果。Libmeldy（OTL-200）在欧洲获得市场准入和报销，销售额达到510万美元，公司签署了三个主要欧洲市场的协议，认可其临床价值。Libmeldy的新生儿筛查活动正在推进，OTL-200的美国BLA申请预计在2022年底至2023年初。公司在ASGCT会议上将展示七项关于HSC方法的临床和研究项目。公司拥有约2亿美元现金和投资，足以支持到2024年的运营。第一季度财务结果显示，收入5,524万美元，研发费用28,234万美元，销售、一般和行政费用13,299万美元，净亏损4,429.6万美元。

Genenta ASGCT 临床数据突出了 Temferon（TM）在胶质母细胞瘤中的生物学效应

2022-05-02

Genenta Science公司宣布，其针对胶质母细胞瘤患者进行的Temferon Phase 1/2a临床试验初步结果显示，Temferon在调节肿瘤微环境方面具有潜力，同时显示出良好的安全性记录和生物活性信号。研究在即将于华盛顿举行的美国基因和细胞治疗学会第25届年会上以口头报告形式呈现，其中15名患者接受了最高2.0x10^6 Temferon细胞/kg的剂量。研究结果表明，Temferon细胞成功植入，且未发现药物限制性毒性。此外，Temferon治疗的患者中，与接受当前标准治疗的胶质母细胞瘤患者相比，出现了Temferon特征性标记，包括干扰素-α反应和巨噬细胞重极化。Genenta Science首席执行官Pierluigi Paracchi表示，公司正在努力完成Temferon在胶质母细胞瘤中的剂量递增阶段研究，并已积累了大量符合预临床研究结果的人体数据。

Orchard Therapeutics 宣布 OTL-200 获得 FDA 再生医学高级疗法（RMAT）资格认定，用于治疗异染性脑白质营养不良（MLD）

2021-01-14

Orchard Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其OTL-200再生医学高级治疗（RMAT）资格，这是一种用于治疗早期发病型代谢性白质营养不良（MLD）的实验性体外自体造血干细胞（HSC）基因疗法。FDA已批准OTL-200的IND申请，并在欧盟获得Libmeldy品牌批准。OTL-200的RMAT资格凸显了MLD的严重性以及该疗法对年轻患者的潜在变革性影响。Orchard Therapeutics表示，RMAT资格将有助于与FDA进行更紧密的互动，以确定OTL-200在美国提交生物制品许可申请（BLA）的最佳途径。该疗法基于39名患者的数据，包括9名美国患者，他们在意大利米兰的San Raffaele-Telethon基因治疗研究所（SR-Tiget）接受OTL-200的临床研究和同情使用计划。Libmeldy是首个获欧盟批准用于治疗早期发病型MLD的疗法。

Orchard Therapeutics 获得 Libmeldy 的 EC 批准，用于治疗早发性异染性脑白质营养不良（MLD）

2020-12-21

欧洲委员会批准Libmeldy基因疗法，用于治疗MLD疾病，这是首个获得全面市场授权的针对MLD患者的基因疗法。Libmeldy是一种基于慢病毒载体的基因疗法，适用于治疗MLD，该疾病由ARSA基因突变引起，导致儿童神经损伤和发育倒退。Libmeldy作为一次性治疗，旨在纠正MLD的遗传原因，为符合条件的年轻患者提供长期积极影响认知发展和维持运动功能。Orchard Therapeutics公司表示，这一批准为符合条件的MLD儿童打开了新的可能性，此前没有批准的治疗方案。Libmeldy的营销授权在欧盟所有27个成员国以及英国、冰岛、列支敦士登和挪威有效。

Epsilen Bio 任命 Julia Berretta 为首席执行官，Mathieu Simon 为董事会主席

2020-06-15

Epsilen Bio，一家专注于开发针对罕见和遗传疾病的创新疗法的生物技术公司，宣布任命Julia Berretta博士为首席执行官，Mathieu Simon博士为董事会主席。公司还宣布与全球知名的基因治疗研究中心San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy（SR-Tiget）达成战略合作，共同推进基因沉默技术的研发。此外，Epsilen Bio成功完成由欧洲领先的生命科学风险投资公司Sofinnova Partners领投的230万欧元种子轮融资。Julia Berretta博士和Mathieu Simon博士均拥有丰富的生物技术和制药行业经验，他们将帮助公司将SR-Tiget的研究成果转化为治疗产品。Epsilen Bio致力于通过稳定和长期的基因沉默技术为罕见病患者提供创新疗法。

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