韩国生物制药公司Rznomics Inc.宣布，其基于RNA编辑的抗癌基因疗法RZ-001（Taspitimagene advec）在亚洲神经肿瘤学会年度会议（ASNO 2026）上展示了1/2a期临床试验的初步结果。该疗法针对复发性胶质母细胞瘤（rGBM），由首尔国立大学邦医院神经外科教授Chae-Yong Kim博士进行展示，强调了治疗的安全性及初步疗效数据。目前已有20名患者完成筛选，其中10名患者正式入组并接受治疗。中期分析显示，没有发现新的或意外的治疗相关安全性问题，没有报告剂量限制性毒性（DLT），也没有观察到治疗相关的4级或更高等级的不良事件。大多数报告的不良事件被认为是疾病相关或与胶质母细胞瘤患者的典型基础条件相关。此外，一些患者表现出肿瘤复发抑制和疾病控制超过六个月。复发性胶质母细胞瘤是一种高度侵袭性和难以治疗的恶性脑肿瘤，即使经过标准治疗，复发率也极高，预后极差。目前批准的治疗方案疗效有限，传统的免疫肿瘤疗法也反复遭遇临床失败，rGBM代表了具有巨大未满足医疗需求的新治疗机制领域。Rznomics公司正在开发针对复发性胶质母细胞瘤和肝细胞癌（HCC）的RZ-001，HCC项目最近获得了美国FDA的再生医学高级治疗（RMAT）指定。
韩国生物制药公司Rznomics宣布，其针对肝细胞癌（HCC）的领先候选药物RZ-001已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的再生医学高级治疗（RMAT）指定。RMAT指定旨在加速具有治疗严重或危及生命条件潜力的新疗法的开发和审查。RZ-001基于Rznomics专有的转剪接核酶技术平台，通过替换癌症特异性RNA为治疗RNA，提供了一种新颖的作用机制，旨在克服传统疗法的局限性。RZ-001之前于2024年获得孤儿药指定（ODD），2025年获得快速通道指定（FTD）。FDA的决定强调了RZ-001的临床潜力和创新性，尤其是在2026年4月美国癌症研究协会（AACR）年会上展示的1b/2a临床试验的初步信号之后。Rznomics计划通过启动与FDA关于临床试验设计、化学、制造和控制系统（CMC）以及商业化策略的正式讨论，加速其在美国的开发和合作伙伴关系倡议。
韩国生物制药公司Rznomics在AACR 2026年会上公布了其RNA编辑抗癌疗法RZ-001治疗肝细胞癌（HCC）的初步临床数据。数据显示，RZ-001与阿替利珠单抗和贝伐珠单抗联合治疗，基于RECIST v1.1标准的客观缓解率（ORR）为38.5%（已确认）和46.2%（未确认），基于mRECIST标准的ORR达到61.5%，完全缓解率（CR）为23%。研究显示，RZ-001具有良好的安全性，未观察到与RZ-001相关的3级或更高级别不良事件。Rznomics公司认为，这些结果展示了RZ-001作为一个新型治疗HCC疗法的潜力，同时，其RNA转剪接核酶平台技术在临床应用上也有进一步的支持。
韩国生物制药公司Rznomics与全球制药创新领导者Eli Lilly达成全球性战略研究合作与许可协议，共同开发基于RNA编辑的疗法，以治疗感音神经性听力损失。Rznomics将根据双方共同批准的研究计划进行早期研究，而Lilly将负责后续的开发和商业化。若Lilly行使所有可用的选择权，交易总价值可能超过13亿美元，并包括产品销售的分销权。Rznomics CEO李成宇表示，与Lilly的合作是对其转剪接核糖体平台的一种认可，并有望利用精确RNA疗法治疗以前难以治疗的疾病。这次合作对Rznomics来说是重要的里程碑，旨在扩大其在全球生物技术领域的地位。对于Lilly来说，这笔交易符合其构建领先的RNA疗法管线并解决听力损失和其他治疗领域未满足需求的战略。
韩国SEONGNAM，2025年2月18日——Rznomics公司宣布，其抗癌药物RZ-001获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定，用于治疗肝细胞癌（HCC）。这是继2023年11月RZ-001获得用于治疗难治性脑癌胶质母细胞瘤（GBM）的快速通道指定之后的第二次。RZ-001利用Rznomics独有的RNA编辑平台技术——转剪接核糖酶开发。该药物已获得韩国食品药品安全部（MFDS）和美国FDA的药物临床试验批准，目前正在进行HCC和GBM的1b/2a期临床试验。此外，RZ-001在FDA的扩展访问计划（EAP）下获得批准，允许在临床试验外进行同情使用。Rznomics公司致力于加快RZ-001的临床开发，为患有难治性癌症的患者提供有效的治疗选择。
SK pharmteco与Rznomics签署了关于RNA基基因治疗开发与生产的合作协议，旨在共同推进多个基因治疗产品的研发和商业化。SK pharmteco将提供技术专长和资源，包括设施和人员，以支持Rznomics的RNA基生物制药从临床试验到大规模商业生产的顺利过渡。此次合作将标志着Rznomics基因治疗产品管线的后期开发和生产，为后续的II期临床试验和可能的商业化铺平道路。SK pharmteco是全球合同研发、制造和分析测试组织，服务于小分子和细胞与基因治疗行业；Rznomics是一家专注于RNA基基因治疗开发的韩国生物制药公司。
韩国生物制药公司RZNOMICS与罗氏公司达成临床研究合作及供应协议，旨在评估其基因疗法RZ-001与抗PD-L1药物联合治疗肝癌患者的效果。RZ-001利用公司专有的RNA重编程和编辑技术，通过靶向切割hTERT mRNA并替换为治疗性RNA来抑制肝癌细胞生长。该疗法在临床试验中展现出良好的抗癌活性，并与罗氏公司的atezolizumab联合使用，有望提高肝癌患者的治疗效果。RZNOMICS致力于开发RNA基基因疗法，旨在为癌症和难治性疾病患者提供创新治疗。
Charles River Laboratories International, Inc.与韩国生物制药公司Rznomics宣布建立RNA基抗癌基因治疗制造联盟，双方将合作进行腺病毒载体生产，以启动临床试验。Rznomics将利用Charles River的病毒载体CDMO经验，推进其RNA基抗癌基因治疗在肝癌患者中的临床开发。RZ-001是首个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准评估的基于核糖体的RNA重编程方法，旨在治疗肝细胞癌（HCC）患者。该治疗利用Rznomics专有的RNA重编程和编辑技术，以腺病毒载体形式表达hTERT靶向核糖酶。HCC是全球最常见的原发性肝癌，占全球病例的80%。Rznomics已从FDA获得RZ-001的I/IIa IND批准，允许开始一项国际HCC患者临床研究。在韩国，RZ-001也获得了韩国食品药品安全部（MFDS）的IND批准，并已开始早期临床试验。Charles River提供标准化的细胞培养、转染和下游纯化方案，以及经过验证的平台流程，这些高产量、优化的方法通过减少工艺开发时间和成本，确保最高质量的生产。通过2021年收购Vigene Biosciences、Cobra Biologics和Cognate BioServices，Charles River扩大了其细胞和基因治疗产品组合，涵盖病毒载体、质粒DNA和细胞治疗生产，为高级治疗医疗产品（ATMP）开发者提供端到端支持和供应链简化。
