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University of Pennslyvania Gene Therapy Program

公司全称:University of Pennslyvania Gene Therapy Program
国家/地区:美国/——
类型:——
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公司介绍:
The University of Pennslyvania Gene Therapy Program is a research based R&D organization focused to develop and commercialize genetic-based therapeutics

基本信息

地址:

Suite 1200 Translational Research Labs (TRL) 125 S. 31st Street Philadelphia Pennsylvania; US;

公司官网:

gtp.med.upenn.edu

企业画像
行业领域:
应用技术:
热门标签:
  • 基因疗法

企业动态

Donaldson公司旗下的Univercells Technologies业务与宾夕法尼亚大学的基因治疗项目(GTP)扩展合作关系,旨在评估其生物反应器在基因治疗产品规模化生产中的适用性。GTP致力于推广罕见病基因治疗,希望使全球患者受益。此次合作评估了Univercells Technologies的scale-X系列600平方米商业规模生物反应器,旨在提高每批次的产量并降低成本。这一合作体现了产学研合作在推进基因治疗领域和加速全球患者获得变革性治疗的重要性。
独立数据监测委员会建议继续进行Imagine-1临床试验中的两个额外计划队列,目前这两个队列正在并行招募。PBGM01基因疗法在鞘内注射后,在脑脊液和血清中观察到β-半乳糖苷酶酶活性的显著增加。预计将在2022年2月11日的第18届WORLDSymposium上分享更多数据。Passage Bio公司宣布,其Imagine-1临床试验中的Aavhu68基因疗法PBGM01在鞘内注射后显示出良好的安全性,包括无严重不良事件、无与鞘内注射相关的并发症以及无背根神经节毒性的证据。该研究旨在评估PBGM01的安全性和耐受性,然后评估其疗效。第一队列的初步数据显示,PBGM01具有良好的安全性,并且即使在低剂量下,也能在脑脊液和血清中观察到β-半乳糖苷酶活性的增加,这支持了在额外队列中继续进行研究的决定。
宾夕法尼亚大学基因治疗项目与James Wilson博士、Tachi Yamada博士以及新加坡投资公司淡马锡合作,共同发起G2 Bio公司,获得淡马锡2亿美元投资,旨在加速新一代基因治疗药物的研发。G2 Bio公司致力于利用宾夕法尼亚大学基因治疗项目的技术和经验,为全球患者提供更多基于基因的治疗方案,包括常见非单基因疾病患者。James Wilson博士表示,G2 Bio公司将利用基因治疗项目的能力和其在遗传治疗领域的深厚历史,为全球更多患者提供帮助。Tachi Yamada博士强调,G2 Bio公司的成立旨在满足患者对先进基因治疗的需求,并期待与James Wilson博士和淡马锡合作。淡马锡在全球生命科学和医疗保健领域的投资历史以及其在亚洲的独特地位,确保了其在G2 Bio公司中的价值合作伙伴和长期合作伙伴地位。

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