普里莱尼亚治疗公司宣布与CHDI合作,将提供其PRIDE和PROOF研究中安慰剂组的临床数据,以推进亨廷顿病(HD)治疗的研究。普里莱尼亚首席执行官迈克尔·海登博士强调,患者是这一倡议的核心,共享数据对于加速和推进知识理解、加快开发能够减轻如HD等难治性疾病影响的治疗方法至关重要。根据协议,CHDI将获得使用这些数据的全球非独家许可,并拥有使用这些数据生成的研究结果的全部所有权。普里莱尼亚保留数据本身的所有权,所有数据都保持安全编码和匿名化,以保护研究参与者的身份。任何由此研究产生的出版物都可能包括普里莱尼亚的作者,并承认普里莱尼亚为数据来源。亨廷顿病是一种罕见的遗传性神经退行性疾病,会导致功能、运动、认知和行为症状,最终导致死亡。目前,亨廷顿病仅有的治疗方法集中在症状缓解和支持性护理上。
Prilenia Therapeutics B.V.近日宣布与CHDI Foundation签订数据使用协议,将提供其PRIDE和PROOF研究中安慰剂组的临床数据,以促进亨廷顿病(HD)治疗研究。该合作旨在平衡科学严谨性与数据开放性,通过共享数据加速知识理解和治疗开发。CHDI将获得使用这些数据的全球非独占许可,并拥有使用数据生成的研究结果的所有权。亨廷顿病是一种罕见的遗传性神经退行性疾病,目前尚无影响疾病进展的治疗方法。
Alchemab与Medicines Discovery Catapult合作开发针对亨廷顿病的创新抗体疗法,获得英国创新英国(Innovate UK)的资助。Alchemab采用独特的方法,从“坚韧患者”中识别出对特定疾病具有天然保护作用的抗体。该疗法旨在为亨廷顿病患者提供疾病修饰性治疗,目前亨廷顿病尚无治愈方法。项目将结合Alchemab的抗体发现和开发能力、Medicines Discovery Catapult的细胞模型技术以及CHDI Foundation提供的亨廷顿病患者样本,加速临床开发。
Charles River Laboratories International, Inc.与CHDI Foundation宣布将双方自2005年开始的针对亨廷顿病(HD)药物发现和开发的合作延长五年。这一合作旨在通过不同Charles River平台提供更灵活的活动,并更深入地整合到CHDI的项目中。合作内容包括综合生物学和化学能力、复杂的初级神经元检测、高内涵和片段筛选、计算化学、吸收、分布、代谢和排泄(ADME)和药代动力学(PK)、蛋白质晶体学以及广泛的体内药理学方法。14年来,Charles River与CHDI共同确定了新型潜在药物靶点,培育和验证了转化研究动物模型,进行了大规模筛选并生成了概念验证分子,并在亨廷顿病的临床前模型中评估了小分子和生物候选药物的有效性。这一合作已产生一百多篇合作发表的论文和数十篇同行评审论文,并推动了亨廷顿病研究在更大范围内的药物发现和开发社区中的发展。
Evotec与CHDI基金会达成战略联盟,旨在加速亨廷顿病药物的研发。自2006年起,双方合作不断深化,充分利用Evotec的领先神经科学平台。此次合作延长至2023年,CHDI可能资助Evotec最多75名全职科学家。Evotec为CHDI提供包括生物学、化学、干细胞研究、高内涵筛选、计算化学、体外药代动力学、蛋白质组学和蛋白质生产在内的全面研究活动和专业知识。双方将共同推进亨廷顿病治疗药物的研发,以期显著改善亨廷顿病患者的生命质量。
PTC Therapeutics和CHDI Foundation宣布合作推进PTC的亨廷顿病项目,该项目优化小分子化合物,通过PTC的剪接技术平台识别,以降低亨廷顿蛋白的产生。这些化合物在动物模型中已显示出口服生物利用度高、能穿透血脑屏障并有效降低亨廷顿蛋白含量。PTC首席执行官Stuart W. Peltz表示,与CHDI合作推进亨廷顿病小分子项目符合公司专注于治疗迫切需要治疗选择的疾病的使命。CHDI管理总裁Robi Blumenstein表示,很高兴与PTC更直接地合作,PTC的剪接技术平台在亨廷顿病中的应用取得了有希望的结果。该合作旨在加速亨廷顿病治疗药物的研发进程。
Voyager Therapeutics与CHDI Foundation合作推进VY-HTT01项目,该项目为亨廷顿病提供基于AAV的基因沉默疗法。合作基于CHDI与Sanofi Genzyme的先前合作,并包括CHDI的资金支持,用于准备和提交新药研究申请以及完成1期临床试验。CHDI将在VY-HTT01达到某些商业里程碑后获得补偿。Voyager Therapeutics总裁兼首席执行官表示,与CHDI的合作有助于推进亨廷顿病的基因治疗项目。CHDI总裁表示,CHDI致力于发现和促进亨廷顿病多样化治疗策略的开发。亨廷顿病是一种遗传性神经退行性疾病,目前尚无批准的药物可以减缓其进展。Voyager Therapeutics专注于严重中枢神经系统疾病的治疗,与Sanofi Genzyme和麻省大学医学院有广泛的战略合作关系。
GNS Healthcare与CHDI Foundation合作,利用先进技术分析大量数据,以加速亨廷顿病治疗药物的研发。项目结合了顶级基因组数据和计算模型,以及来自CHDI和GNS的专家团队,共同寻找最有潜力的遗传和分子靶点。GNS将运用其专利的推理引擎和机器学习技术REFS,分析CHDI庞大的数据集,旨在更好地理解疾病的成因,并推动早期干预。此合作基于GNS与CHDI先前成功开发预测亨廷顿病分子病理学的计算机模型,这些模型将信息转化为知识,帮助研究人员管理并利用来自新技术的大量数据。双方项目采用基于计算机的模拟方法,旨在绕过药物发现和开发过程中的障碍,加快新治疗药物的临床应用。GNS Healthcare还与多家非营利组织合作,利用大数据分析解决包括多发性硬化症、儿童哮喘、阿尔茨海默病等疾病的研究。
Evotec AG宣布与CHDI Foundation的合作伙伴关系延长至2017年,旨在寻找治疗亨廷顿病的治疗方法。该合作始于2006年,Evotec将为CHDI提供52名全职科学家,利用其神经科学平台进行药物发现。此次合作扩展包括使用Evotec的高通量筛选和蛋白质组学平台。Evotec提供包括整合生物学和化学、化合物和库管理、靶点验证、干细胞研究、高内涵筛选、计算化学、体外药代动力学和蛋白质生产在内的全面研究活动和专业知识。双方均表示对合作充满信心,并期待继续合作以发现针对亨廷顿病的新药。亨廷顿病是一种遗传性神经退行性疾病,目前尚无延缓症状或减缓疾病进展的方法。CHDI Foundation是一家专注于快速发现和开发亨廷顿病疗法的非营利性生物医学研究组织。Evotec是一家专注于药物发现的联盟和开发合作伙伴公司,与多家制药和生物技术公司建立了长期合作关系。
2014年6月4日,加拿大多伦多和纽约市,结构基因组学联盟(SGC)与CHDI基金会达成一项开创性的开放研究合作,旨在利用结构生物学和化学生物学发现和表征亨廷顿病(HD)的新药物靶点。这是SGC与CHDI首次此类合作,双方明确同意不对任何合作研究申请专利,并将所有试剂和知识无限制地提供给更广泛的科研社区,包括制药、生物技术和学术研究团体。SGC是一个公私合作组织,通过开放研究方法加速新药发现,特别关注人类基因组被忽视的领域,创建了一个由数百所大学和九大制药公司科学家组成的开放协作网络。此次与CHDI的合作——一个非营利性药物开发组织,其使命是快速开发减缓HD进展的药物——进一步将这种方法聚焦于特定疾病领域。作为合作的一部分,CHDI将支持SGC的科学家生成研究工具,以解决HD潜在药物靶点的蛋白质结构。SGC将立即且无限制地向科研社区提供任何开发的研究工具,与疾病基金会合作将使开发的研究工具在特定疾病领域得到有针对性的传播和快速采用。
KineMed、Isis和CHDI基金会宣布合作,利用KineMed的转化生物标志物平台与Isis的针对亨廷顿病的反义疗法项目相结合,共同推进亨廷顿病(HD)的治疗药物开发,并开发用于药物开发和治疗监测的新型生物标志物。这一合作基于CHDI与KineMed早期合作开发HD治疗反应的伴随生物标志物。Isis将获得新型生物标志物,用于开发治疗HD的反义药物。KineMed的神经退行性生物标志物在《临床调查杂志》上发表,并在其他神经系统疾病患者中得到验证。亨廷顿病是一种由亨廷顿基因突变引起的遗传性神经退行性疾病,目前尚无批准的药物能减缓其进展。CHDI致力于发现和开发减缓亨廷顿病进展的疗法,与全球600多名研究人员合作。Isis利用其在反义技术领域的领导地位,发现和开发针对多种疾病的创新药物。KineMed专注于因果通路发现和将药物与诊断相结合,以实现疾病管理的整合。