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Sydney Childrens Hospital

公司全称：Sydney Childrens Hospital
国家/地区：澳大利亚/——
类型：——
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公司介绍：
Sydney Childrens Hospital is a not for profit healthcare provider

基本信息

地址：

High Street, Randwick NSW 2031; AU;

公司官网：

www.sch.edu.au

企业画像
行业领域：
应用技术：
研发信息
适应症：
治疗领域：

企业动态

Belite Bio 在 2023 年 ARVO 会议上公布了 Tinlarebant 治疗青少年 Stargardt 病的 24 个月 2 期研究的 18 个月中期数据
2023-04-25
Belite Bio在2023年ARVO会议上公布了Tinlarebant（LBS-008）治疗青少年Stargardt病的18个月中期数据。数据显示，Tinlarebant在18个月的治疗期间对青少年Stargardt病患者是安全且耐受性良好的。研究观察到自荧光扩张速度放缓，与自然病史研究相比，萎缩性视网膜病变的生长速度有所降低。视力保持稳定，没有出现显著的视力下降，视网膜厚度在18个月的治疗期间没有观察到临床意义上的变化。Belite Bio正在开展一项为期两年的二期临床试验，并计划在2023年中开始招募患者进行为期两年的三期临床试验。Tinlarebant是一种新型口服疗法，旨在减少眼部毒素的积累，这些毒素是导致Stargardt病和地理萎缩的原因。
AMO Pharma 宣布扩大先天性强直性肌营养不良的关键性 REACH-CDM 研究
2021-12-22
AMO Pharma宣布扩大其关键性REACH-CDM研究，该研究旨在评估实验性疗法AMO-02（tideglusib）在治疗先天性肌强直性营养不良（CDM1）方面的有效性和安全性。新加入的研究中心位于澳大利亚和新西兰，目前全球3期临床试验已达到50%的招募目标。这项试验将招募56名患者，并在完成试验后，患者有机会过渡到REACH-CDM X研究，这是一项为期52周的开标签研究，旨在评估AMO-02的长期安全性和有效性。AMO Pharma致力于为罕见和严重儿童神经遗传性疾病开发新疗法，其产品线还包括AMO-01和AMO-04。
悉尼研究人员发现 Aminex Therapeutics 开发的潜在新药治疗致命性儿童癌症
2021-02-16
悉尼研究人员发现了一种针对致命儿童癌症——弥漫性内生性脑干胶质瘤（DIPG）的新药治疗方案。该方案由Aminex Therapeutics开发，结合了现有药物DFMO和实验性药物AMXT 1501，在动物实验和3D肿瘤模型中表现出显著疗效。这一发现有望为儿童癌症患者带来新的治疗希望。

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临床进展

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